【专家问答】CAR-T免疫治疗可以预防复发吗？



Q：6岁女孩，在2岁半时候确诊的急性B淋巴白血病，当时说是一个基因JAK2突变，治疗过程中都转阴了，可是在治疗后2022年11月的时候又复发了，复发后基因检测急性淋巴白血病相关的基因都还好。请问：这个JAK2基因突变对移植后有影响吗？

A：JAK2会影响ALL的总体预后，移植后可以规律复查骨髓象，MRD和JAK2突变频率等。

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Q：11岁男孩，2021年8月确诊急性淋巴细胞白血病，用2020低危方案化疗，19天MRD缓解，现已进入大维持阶段。2022年10月才在报告里看到有TP53基因突变，突变率15.7%，11月份复查TP53基因定性也是转阴的，一直按低危方案化疗的，现在是在家吃药维持期，后面还可以加入其它化疗手段预防复发吗？

A：美国st Jude儿童医院和日本的研究证实TP53跟低危组的不良预后无关。对于进入维持化疗的患者来说，按照方案规律服药、做好维持治疗，密切监测血常规，维持白细胞2-3之间，定期复查骨髓象和MRD更为重要。

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Q：2岁男孩，髓系M5，CBFB-YHM11阳性，定量158%，染色体倒位易位，一疗MRD为0但原始细胞6%增高，融合基因0.12%，WT1高表达。二疗后染色体正常，融合基因0，MRD为0，WT1低表达。三疗后WT1高表达，其他均阴性。四疗现在恢复血象中。请问：

1、孩子化疗预后如何，治愈率有多高？

2、二疗中真菌败血症（对伏立康唑敏感），现肺部仍有真菌感染，口服伏立康唑片，是否需要进口药，如何治疗有效？

3、WT1高表达与预后相关吗？预示复发吗？有干预的措施吗？

4、髓系结疗后有维持的方法或者药物吗？

A：治愈率无法评估；WT1两次高表达提示患者预后不良，可继续评估，若外周血WT1仍高表达或 CBFB-MYH11拷贝数＞0.1%，建议移植。暂无适合的维持治疗方案。口服伏立康唑片，只要药物浓度达标，不需要更改为进口药。

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Q：9岁男孩，确诊急淋T中危，基因都正常，进行大化疗后维持刚停药。请问：目前需要做那些检查？希望预防复发可以做CART免疫治疗吗？

A：停药后，可以通过定期复查骨髓MRD来评估病情，前1年每3-6个月复查1次，后1年可每6个月复查1次。目前CAR-T治疗急性淋巴细胞白血病的研究主要针对于已经复发或通过化疗无法缓解的高危病人，暂没有用于预防复发的研究，且CAR-T治疗过程容易发生严重感染、细胞因子风暴等严重不良反应，严重时可危及生命，目前不建议采用CAR-T治疗来预防复发。

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Q：8岁男孩，孩子急淋B中危，19天MRD是5.12，46天是0.11，CRLF2_IGH融合基因阳，后面加强二疗后基因和MRD转阴，现在已经化疗到第四疗的第五段了，在ICU住了两天。请问：现在是可以继续化疗走完还是必须要移植？由于化疗阶段看到孩子骨髓抑制情况比较严重，考虑移植风险大，我孩子的情况一定要移植吗？

A：CRLF2融合基因阳性急淋病人化疗反应不佳，容易复发，总生存率较低。骨髓MRD阴性，孩子身体状况允许时进行移植是提高治疗效果的一个选择。但移植风险较高，建议与主治医生充分沟通，了解移植相关事项，提前做好充分准备。

栏目主编 | 钟瑞涛

排版 | 洛涵

校对 | 陈臻宇

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