日本攻克白血病了？假的

       最近，有这样的文章在微信中流行开来，标题就很爆炸：《日本宣布攻克白血病！震撼全球！》

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        果真如此吗？

2019年热传的文章，实在是过于夸大其词

        如果网上搜索就会发现，这篇文章早在2019年就开始热传，然而其中的虚假消息却是年年辟谣、年年发。

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        文章是这么说的：“诺贝尔医学生理学奖获得者本庶佑教授接受采访称，日本宣布白血病已经攻克！并且，已被列入日本医保，患者只需负担医疗费的30%甚至更少！”“这款名为‘Kymriah’的特效药的问世，直接将白血病原本只有20％的治愈率提升至80％！堪称医疗界的奇迹。”

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       那么，这款药真的能将治愈率20%的白血病提高到80%，以至于攻克白血病吗？

       很遗憾，这个说法实在是过于夸大其词了。

CAR-T疗法与Kymriah治疗，如何治疗白血病患者

       在介绍Kymriah治疗之前，我们先了解一下什么是CAR-T细胞疗法。

       CAR-T细胞疗法是近年来发展迅速的癌症治疗方法，也是目前肿瘤治疗领域最具颠覆潜力的新兴技术之一。

       相较其他肿瘤治疗方法如手术、放化疗、小分子靶向药物、单抗药物以及造血干细胞移植等，具有更精准、灵活、持久等优势。

       CAR-T全称是嵌合抗原受体（ChimericAntigen Receptor）T细胞免疫疗法。T细胞是血液中的一种淋巴细胞，在免疫反应中发挥重要作用。

       简单来说，CAR-T就是利用患者自身的免疫细胞来攻击癌细胞。

       过程是：

• 先把患者自身血液中的T细胞分离出来，利用基因工程技术对细胞进行重新“编程”，让Ｔ细胞搭载一种能锁定并攻击癌细胞的特异性蛋白——即嵌合抗原受体，或者叫做CAR；
• 然后将携带嵌合抗原受体的T细胞大量扩增，使其实力足够强大后，重新回输到患者体内消灭癌细胞。

       那么Kymriah又如何治疗白血病患者呢？

       Kymriah是以白血病肿瘤细胞上一个叫做CD19的分子作为靶点，将CD19嵌合抗原受体固定在T细胞上，这样的T细胞在输入体内后会识别B细胞相关的血液肿瘤，通过直接或间接作用将其杀灭。

       美国食品和药物管理局（FDA）对Kymriah的批准是基于一项由宾夕法尼亚大学和费城儿童医院合作进行的研究的前期结果，参与这项试验的都是25岁以下难治复发的急性淋巴细胞白血病患者，在接受 Kymriah 3个月后，83%的患者肿瘤细胞完全消除。

       作为人类历史上批准的首款CAR-T细胞产品，Kymriah最开始主要被用于治疗25岁以下复发或难治性B细胞急性淋巴性白血病（ALL）的患者。

       2018年5月，Kymriah第二个适应症获批，用于治疗复发或难治性大B细胞淋巴瘤的成人患者（先前接受过两次或以上的系统治疗）。

治疗效果十分显著，并不代表“攻克”

       2012年时，6岁的美国女孩艾米丽接受了尚在临床试验阶段的CAR-T细胞免疫治疗，成为了全球第一个采用此疗法的白血病儿童。

       在经过严重高烧、血压下降、肺充血等一系列副作用后，艾米丽奇迹般恢复健康并回到了正常生活中。艾米丽的经历鼓舞了许多研究者，也成了很多患儿家庭的希望。

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图4：每年都会拍照纪念的艾米丽

       虽然CAR-T细胞治疗的效果十分显著，但因此就说“攻克”，还远远达不上。

       首先，只有表达了相应抗原的肿瘤细胞才能被CAR-T细胞识别和杀死，否则CAR-T细胞的“攻击”就是无效的。

       如果用Kymriah举例的话，其针对的靶点是CD19，也就是说，只有表达了CD19抗原的B细胞才能被Kymriah细胞识别和杀死，如果碰到CD19阴性的B细胞，就会躲过Kymriah细胞的攻击。

       其次，目前CAR-T细胞治疗面临的最大挑战是复发的问题。还是有一多半的难治复发白血病患者在接受了CAR-T细胞治疗一年左右会复发（CAR-T细胞治疗尚未成为一线疗法，主要应用于难治复发的患者）。

       CAR-T细胞在体内无法持久的发挥抗肿瘤作用，也就意味着白血病还没有被彻底“攻克”。

       虽然距离真正“攻克”白血病还有一段距离，但CAR-T细胞疗法作为一项突破性疗法依然给很多家庭带来了希望，相信医学的进步终会带来曙光。

编辑 | 博雅、左佳
审核专家 | 贾月萍
排版 | 博雅
校对 | 秀秀