【专家问答】化疗敏感有效性如何判断？中途更换方案是否对预后有影响？
文章来源：向日葵儿童 作者：向日葵儿童 责任编辑：gaozx 时间：2023-03-25
为了帮助患儿家长解答治疗中和治疗后的各种疑惑，“专家问答”栏目重磅回归啦！从今天起每周将有资深的医生回答大家的问题。
本周我们邀请到南方医科大学南方医院儿科实体瘤组郭海霞主任作为“主答官”，帮助我们回复实体肿瘤方面的问题。
郭主任专长于儿童脑瘤、神经母细胞瘤、淋巴瘤、肝母细胞瘤、肾母细胞瘤、骨肉瘤等实体瘤及噬血细胞综合征、朗格汉斯组织细胞增生症等组织细胞疾病的诊治，并依托南方医院儿科造血干细胞移植中心开展各类复发、难治性儿童肿瘤的自体或异基因造血干细胞移植挽救治疗。
01
Q：基因检测在儿童横纹肌肉瘤治疗中起到什么作用？什么情况下需要做基因检测？横纹肌肉瘤有多种亚型，治疗效果有差异，当化疗不敏感，按照基因检测结果指导用药有没有意义？
A：目前儿童横纹肌肉瘤基因研究发现：某些常见基因变异及高肿瘤突变负荷与局部区域肿瘤控制、无病生存期和总生存期有关。因此基因检测可能对确定分型、预测预后、调整方案有指导意义。另外，针对致病基因异常，如有推荐的靶向药物，对难治复发横纹肌肉瘤患儿不失为一个联合用药或单独用药选择。
如有条件，建议对初发横纹肌肉瘤患儿做基因检测，有助于落实诊断分型及指导治疗。复发患儿的横纹肌肉瘤基因表达可能有所改变，故复发患儿也有必要再次活检并做基因检测。如条件有限，亦可在临床表现不符或肿瘤病理不典型及难治复发时选择做基因检测。
基因检测可能检测到潜在获益的基因突变，从而存在精准治疗机会，接受个体化治疗。目前可选择的靶向药种类有限，在儿童使用经验较少，在部分化疗不敏感患儿中可取得治疗效果。另一方面如检测到耐药突变，可避免后续的无效治疗。
02
Q：治疗过程中经常碰到药敏检测和实际治疗效果不一致的情况，请问有没有必要做药敏检测？
A：药敏检测和实际治疗效果不一致，有很多影响因素。比如：体内外差异，实际使用时患儿脏器功能改变对药物代谢的影响、检测准确性等。可选择性做药敏检测，并密切观察临床表现，及时调整。
03
Q：肝母四期高危，已经做了肝移植，复查时，除了B超以外，还需要做什么检查？
A：重要生命体征、脏器功能如心肝肾功能、电解质水平、凝血功能、血尿便常规、甲胎蛋白，必要时查巨细胞病毒。
04
Q：在治疗中经常遇到化疗肿瘤不缩小的情况，有的医院就会换化疗方案，有的坚持用原方案，请问化疗敏感有效是如何判断的，频繁更换方案是否对预后有影响？
A：这个问题需综合考虑患儿肿瘤性质、化疗药物特点剂量、评估手段等因素。
1. 肿瘤性质:有些肿瘤对化疗敏感度中等或较差，起效较慢，可根据临床经验决定调整化疗方案的时间点。如患者一般情况好转、实验室指标提示有效时，可延长观察时间。肿瘤如位于颅内或巨大肿瘤合并坏死，化疗后缩小速度也较慢。而某些肿瘤会出现化疗后水肿加重或假性增大。不成熟畸胎瘤在辅助治疗期间或治疗后，成熟畸胎瘤成分可能会加速生长，在这种影像结果与血清标志物结果不匹配时，一定要考虑生长性畸胎瘤综合征的可能。
2. 有些患者开始化疗时因合并症或生命体征不稳定，化疗减量或减少种类，先减瘤再正式化疗。
3. 评估手段需根据实际情况决定是否用较为精确的MR，是否结合PET-CT或活检。
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