文章来源:向日葵儿童 作者:林琳 黄蔚 责任编辑:admin & gaozx 时间:2019-06-15
从Emily Whitehead经历两次白血病复发后,成为世界上第一例接受CAR-T治疗并被彻底治愈的幸运儿,到川普在美国2019国情咨文中提出要求国会在未来10年内提供5亿美元预算用于儿童癌症新疗法研究,再到最近热议的贺建奎“基因编辑胎儿”、陈小平“疟原虫治疗癌症”,临床试验一再成为被关注的社会热点进入我们的视线。
与此同时,向日葵儿童一直关注着最新的儿童癌症药物的临床试验结果。我们收到很多来自患者家属关于咨询参与临床试验的提问,而葵花籽志愿者们也在广泛讨论最近临床试验被曝光的相关问题。
在这篇文章中,我们带大家一起了解一下关于临床试验的基本信息,以及作为患儿家长应该了解的最常见问题。
临床试验是一种由医生主导进行、由病人共同参与的医学研究,其目的是研究新的治疗或干预手段能否提高或改善目前的疾病标准治疗方案以及病人的生存质量。在临床试验之前,科研人员已经进行了长期、大量的研究工作,从细胞及动物水平了解,到验证新疗法的作用以及潜在的副作用,最终将经过严格筛选验证最可能有效的新疗法推进到在病人身上进行的临床试验。
临床试验是新疗法研究的最后一步。科学家和医生一直在开发更有效和毒性更小的治疗方法,以提高患者的生存和生活质量,今天的许多标准治疗都是过去临床试验的结果。临床试验是不断推进对疾病认识和治疗的关键。
在癌症研究中,临床试验包括癌症治疗、筛查确诊、预防、改善症状以及控制副作用等各个方面。一些临床试验旨在评估新药,而其它的临床试验则为了优化治疗方法,比如手术、放疗和市场上已有的化疗药物组合,又或者是确认某些生活方式的改变能否改善癌症的预防及预后等。需要注意的是,临床试验并不等同于“最新成果”或“灵丹妙药”。
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MIT 2018年的统计研究显示,临床药物试验从一期试验到最终被认证安全且有效、能获得FDA 批准上市的概率平均只有14%,癌症治疗相关的通过概率更是只有3.4%,成功概率其实非常低。而对于任何新药或治疗,都存在尚未肯定甚至未能预知的风险,受益概率也并不确定,因此临床试验必须通过伦理委员会对其必要性、科学性、安全性、执行规范等的严格考核论证和监督,以最大可能保证受试者的安全和权益。
临床试验相关费用由研究机构(药厂或医院)负责、对受试者免除费用,并在有资质认证的医院进行,参与临床试验的患者体征必须受到专业人员的密切监测。
癌症患者参与临床试验有很多原因,主要是因为有机会接受最新的和可能更有效的治疗方法。同时,他们也为医学研究做出了贡献。在试验期间和之后,临床项目应对临床试验中的所有患者,尤其是儿童进行密切监测。他们将会成为整个临床试验网络的一部分。在这个网络中,医生和研究人员汇集他们的经验,分享他们对癌症治疗的知识,会对患者有长足的帮助。
临床项目有不同的针对性,不同癌症阶段的病人都有可能通过医生转诊被推荐给具体的临床试验项目,并不只是目前无药可治的患者才能参加。不同的临床试验有不同的具体患者招募要求,包括年龄、性别、癌症类型和分期、病史或既往治疗方案等,患者必须先通过相关临床试验负责人的诊断,确定具体病情和整体健康状况才能决定能否入组参加。 患者与家属应该与医生紧密沟通,多了解潜在的风险,尽可能避免因为资格不符却因参与临床试验而延误病情导致恶化的情况。
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临床试验主要由药物批准上市前的一期、二期、三期三个阶段以及药物上市后的四期临床阶段组成。有些临床项目为了探索新药会设置0期临床,招募较少的患者,旨在测试微剂量的药物治疗,从中选取最有研发价值的进行后续的试验。
由于临床试验具有试验性质,风险、疗效尚不确定,对于符合入组条件的病人,由临床试验所产生的药物费用、医疗费用、以及与之相关的检查费用由药厂及研究机构负责,不需要患者承担。有的临床试验还会根据具体情况,对参与的病人给予一定的交通和住宿补贴。同时,也存在少部分出于科研目的、由医生发起和领导的临床试验,需要由病人负担治疗费用,具体需要和负责该临床试验的医生沟通确认。
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在美国,临床试验相关的费用由药厂、政府资助的医学研究机构、以及医疗保险公司负责。没有美国医疗保险的外国患者需要预付一定额度的医疗保险金,用于最后支付医务人员、医院的相关费用。在港澳台地区,治疗本身不需患者出资,但如果患者最终从试验中受益,研究机构可收取一定比例的总治疗费用。
对于不符合入组条件但强烈希望参与试验的患者,出于对病人的保护和伦理考虑,绝大多数情况下医疗团队不会给予新药物治疗。但考虑到病人意愿和实际情况,也有少部分地区和国家允许医生在保证这部分病人完全知情、强烈自愿的情况下,自费使用尚未批准上市、疗效尚未确定的试验药物,相关费用和后果不由研究机构承担,病人数据不参与临床试验结果统计。
我们奉劝病患及家属在做出上述选择的时候,需要根据自身情况,多方了解并充分考虑新疗法的风险和疗效的不确定性,以免上当受骗、耽误病情。
由于儿童生理和心理发育尚不成熟、儿童用药在剂量和剂型要求上均存在特殊性等特点,新疗法对患儿当时及日后影响的不确定性更大,加之儿童无法自己表达和决定参与临床试验的意愿,在伦理学上,儿童临床试验一直是个需要慎之又慎的难题。
我们理解癌症患儿家长会受到情绪困扰,但家长此时更需要在短时间内,清楚地了解临床试验的目标、参与的潜在风险和益处,并做出决策。所负责的医生及临床项目团队有义务与家长沟通,通过讨论和书面文件准确且完整地传达这些问题,以达到知情同意的目的。
儿童癌症是罕见病,患者数量少,医生和研究人员有义务帮助愿意参与临床试验的患者,结合患者自身具体情况谨慎并客观地选择所应参与的临床项目。
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对于临床试验,家长了解以下几点格外重要:
为了做出正确的选择,家长应该与所负责的医生和临床试验的团队讨论是否有不同的选择,并提出关于临床试验的重要问题,这里我们列举了一些问题以供家长参考:
很多癌症患儿家长把参加临床试验作为最后一根救命稻草。然而理想很丰满,现实很骨感。临床试验特别是癌症相关的临床试验成功率实际上非常低,潜在的副作用及治疗有效性往往未知。最近的新闻中,“基因编辑婴儿”和“疟原虫治疗癌症”等临床试验乱象频发,我们在谴责相关单位和机构监管不力的同时,也希望藉由这篇文章呼吁家长警惕,并在决定参与前多多了解、谨慎考虑。
总体而言,在癌症治疗中,临床试验一直都起到推进新疗法以改善治疗和预后的关键作用。许多癌症的重大治疗进展,都要归功于患者在临床试验中的积极参与。在此,我们向所有参与临床试验的患者及家庭、以及为此投入无数心血的医务人员、科研人员、研发机构和药厂表示深切的敬意和感谢。
1.https://www.chop.edu/stories/relapsed-leukemia-emilys-story
2.https://www.cancerresearchuk.org/about-cancer/find-a-clinical-trial/what-clinical-trials-are/phases-of-clinical-trials
3. https://www.acco.org/clinical-trials/
4. https://www.who.int/ictrp/child/ethics/en/
5. https://www.cancer.gov/about-cancer/treatment/clinical-trials
6. https://www.siope.eu/parents-and-patients/general-information-on-clinical-trials/Chi Heem Wong, Kien Wei Siah, Andrew W Lo; Estimation of clinical trial success rates and related parameters, Biostatistics, kxx069, https://doi.org/10.1093/biostatistics/kxx069
7. https://www.centerwatch.com/clinical-trials/overview.aspx/
8. Bond MC, Pritchard S. Understanding clinical trials in childhood cancer. Paediatr Child Health. 2006;11(3):148-50.
9. de Vries MC, Houtlosser M, Wit JM, et al. Ethical issues at the interface of clinical care and research practice in pediatric oncology: a narrative review of parents' and physicians' experiences. BMC Med Ethics. 2011;12:18. Published 2011 Sep 27. doi:10.1186/1472-6939-12-18
新加坡国立大学博士,现就职于荷兰皇家科学院Hubrecht研究所博士后,从事基因编辑与肿瘤细胞生物学。
毕业于北医临床医学本科、美国杜克大学病理学博士,现从事血液肿瘤骨髓移植临床试验研究。
毕业于中国政法大学应用心理学与法学双学位,现在是一名教育类活动策划执行人,每天与可爱的孩子打交道。
大三学生,就读于四川农业大学,专业是广告学。
作者 | 林琳 黄蔚
排版 | mao
校对 | 狗儿
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