结疗后血小板涨不起来，会发展为再生障碍性贫血吗？（路素英）

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本次的“专家问答”栏目邀请解答疑问的专家是中山大学肿瘤防治中心儿童肿瘤科的路素英主任。
路主任是国家卫生健康委儿童血液病、恶性肿瘤青年委员会委员、广东省抗癌协会小儿肿瘤专业青委会副主任委员、儿童肿瘤精准诊疗协作组秘书。擅长儿童、青少年恶性肿瘤的化疗、靶向、免疫、精准诊疗等综合治疗。

Q：6岁男孩，已结疗。确诊神母四期高危二年余，化疗十一次，手术二次，自体干细胞移植一次，放疗十二次，2022年12月1418免疫治疗完成。现在血小板低，吃艾曲泊帕一天一次，一次一片，金署叶一次一支，一天二次，血小板二十左右，请问专家有什么好办法让血小板涨起来？孩子会发展为再障吗？

A：根据患者提供的以上信息，患者2022年12月已经完成免疫治疗，至今5个月余，尚不清楚患者血小板持续低下的时间，如果是近期短时间内低下，建议完善骨穿排除肿瘤浸润；如果是长时间低下，可能为化疗后移植后血小板减少，亦或是继发免疫性血小板减少，建议完善骨穿明确骨髓增生情况，必要时完善骨髓活检排除再障。对于化疗相关性血小板减少症，可采用TPO受体激动剂如：阿伐曲波帕、海曲泊帕或者艾曲波帕联合重组人血小板生成素注射液或IL-11治疗。如果考虑继发免疫性血小板减少，可考虑用小剂量激素，或者丙种球蛋白等疗法。

Q：4岁男孩，治疗当中，3岁多时因左面部突然肿了，去重庆检查，确诊神经母细胞瘤，骨质有破坏。刚上完药一个疗程，孩子上药开始直到现在，会经常性的右边脖颈部出汗，左边不出汗，测体温又是正常的，经常是一边衣服湿了，一边干的，请问专家这是怎么回事？

A：当颈部的交感神经节受到神经母细胞瘤干扰后会出现Horner综合征(Horner’s Syndrome)，具体表现为单侧面部无汗，眼睑下垂，瞳孔缩小，眼球内陷，虹膜异色征。所以孩子出现上述症状应该是颈部的交感神经节受到了压迫所致，必要时可完善颈椎磁共振检查。

Q：1岁男孩，神经母细胞瘤，治疗当中，L2期中危，腹膜后肿瘤包绕血管。确诊时9个多月，MYCN不扩增，1p11q阴性，PET-CT腹膜周围淋巴结有部分转移，远处转移不排除。请问专家需要放疗吗？后期结疗后需要吃维甲酸吗？

A：根据患者提供的信息，建议治疗结束时进行全面评估，如果无残留一般不需要放疗，如果有残留可以考虑加放疗，一般不需要维甲酸维持治疗。

Q：3岁男孩，治疗当中。2岁半时确诊为神母四期高危，原发在腹膜后，骨髓、骨骼及多处淋巴结转移。目前结束六次化疗，一次干细胞移，十二次原发病灶放疗。目前距离放疗结束近一个月，但孩子血像一直升不起来血小板维持在30左右，血红70左右，针药打下去吃了几乎没效果，请问专家要不要进行二次移植，还是直接做免疫？

A：结合孩子目前情况，建议完善骨髓穿刺判断骨髓情况，是否有肿瘤浸润或者是骨髓增生低下所致。如果是骨髓增生低下，目前血常规水平暂时不符合二次移植的条件，考虑患者骨髓功能已经较差，考虑直接做免疫会好些；如果是肿瘤侵犯，那就建议根据情况先化疗等治疗。

Q：男孩，3岁确诊右侧肾上腺素神经母细胞瘤，手术完整切除右肾，定为四期高危。已化疗八次，正在做第一次移植，肿瘤指标目前正常，PET-CT也很好，就是血小板低，长不上来。刚购买了DFMO的药品，想咨询如何用药，小孩体重18公斤，身高106cm。

A：如果不考虑GD2免疫治疗，是可以考虑采用DFMO维持治疗。按照DFMO的II期临床研究推荐剂量和用法（参考文献PMID：32391579）：一般是建议治疗结束后120天内开始服用，推荐剂量为750 ± 250 mg/m2 /次，一天2次，共服用2年。根据DFMO相关的I期研究（参考文献PMID:30262852），DFMO最常见的不良反应是2-3级转氨酶升高和中性粒细胞减少，血小板减少、白细胞减少的发生率较低。尚不清楚患者血小板具体低到多少，可以待血象恢复些再开始DFMO治疗。