儿童白血病有哪些新药？对哪些孩子有效？

白血病是一种血液和骨髓癌症。骨髓的功能是生产各类血细胞。当骨髓产生过多恶变的白细胞，挤占了正常的白细胞、红细胞和血小板空间，导致血液无法正常工作时，就发生了白血病。

因为这个发病机理，所以白血病的常见症状包括了发热、频繁感染、无力、疲劳、易于出血和瘀伤、骨骼和关节疼痛。如果出现这些情况，家长一定不要大意，要带孩子及时就诊。

白血病可以简单分为急性和慢性两大类，儿童中主要是急性白血病。急性意味着症状发展比较快，在不及时治疗的情况下，会比较危险，所以及时诊断和治疗非常关键。

幸运的是，儿童白血病在过去几十年，治疗效果突飞猛进，最常见的儿童急性淋巴细胞白血病（ALL）的总体5年生存率高达 90%！

除了化疗和移植的进步，也得益于层出不穷的新药。这里我们就帮大家整理了2000年以后，美国FDA批准上市的所有儿童白血病新药，其中一部分也已经在国内上市。它们对各种针对的亚型都有积极效果。

不同类型的儿童白血病怎么治疗？

儿童白血病还分亚型，常见的包括急性淋巴细胞白血病（ALL）和儿童和青少年急性髓细胞白血病(AML)。其中儿童ALL比例最高，占了80%左右。中国每年有超过一万名儿童被诊断为急淋白血病。

急性淋巴细胞白血病（ALL）

儿童ALL 的主要治疗方法是化疗，通常会是多种药物联用，一般需要 2 到 3 年的时间才能完成。常用药物有长春新碱、培门冬酶、天冬酰胺酶、柔红霉素、阿糖胞苷、6- 巯基嘌呤 (6-MP)、硫鸟嘌呤、环磷酰胺、甲氨蝶呤，多柔比星。

化疗一般会包含三个阶段：

1、诱导治疗阶段：此阶段治疗的目的是杀死血液和骨髓中的白血病细胞，以期疾病得到缓解。该阶段通常持续 4~6 周。这是强度最高的治疗阶段。

2、巩固/强化治疗阶段：此阶段的治疗是为了杀死可能开始生长并导致白血病复发的残余癌细胞。该阶段通常持续 几个月。

3、维持治疗阶段：这个阶段的治疗是为了杀死经过之前 2 个阶段的治疗后可能存活下来的癌细胞。维持治疗可能持续 2 到 3 年。

针对某些特殊亚型，医生可能会推荐其他治疗方案。比如有些儿童ALL的患者属于费城染色体阳性（一种特殊突变），那么医生会使用针对性靶向治疗药物，例如伊马替尼或达沙替尼。这类靶向药物选择性地杀死费城染色体阳性的癌细胞，对正常细胞的损害较小，因此毒副作用比大部分的化疗药物要小。

免疫疗法也是近几年出现的一种新疗法。它是利用患者自身的免疫系统来攻击癌细胞。在儿童白血病中，新兴的CAR- T细胞疗法，或者双特异性抗体药物，比如贝林妥欧单抗，都是已经上市的新型免疫疗法。

对于一些高危患者，或者经过标准治疗后疾病没有缓解或者疾病复发的患者，医生会建议进行骨髓移植。

急性髓细胞白血病(AML)

儿童白血病中第二常见的是急性髓细胞白血病(AML)，约占儿童白血病的 15-20%。大部分AML的总体五年生存率为 65%~75%，但它的亚型很多，治疗难度也不同。比如急性早幼粒细胞白血病 (APL)，治愈率已经超过了90%，但其他一些 AML 亚型的治愈率还较低。

AML的诊断和治疗方法与ALL整体相似。化疗也是包含诱导、巩固/强化和维持三个阶段。近年来针对AML也有新药上市，比如靶向药物吉妥珠单抗奥佐米星，它属于一种抗体药物偶联物 (ADC)，可以通过识别癌细胞上的CD33（一种AML细胞标志物）来选择性地杀死癌细胞，因此这个药物只能用于CD33呈阳性的AML患者。

总之，儿童白血病是最常见的儿童肿瘤，但也是新药最多，整体治疗效果最好的一类肿瘤，大多数孩子都能临床治愈。愿家长们都能怀抱信心，积极配合规范治疗，并为孩子的营养和护理保驾护航。

期待孩子们早日康复！

作者 | 李林彤
排版 | 夏雨
校对 | 阿兜兜