患儿什么情况下才考虑移植?

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『向日葵问答』是向日葵儿童的旗舰科普项目。
　　每周我们都会邀请顶尖专家参与，大家可以在征集问题的文章后留言，专家老师会选取相关的问题进行回答。

　　第32期，我们非常荣幸邀请到菲利克斯·尼格利教授，为我们解答关于白血病和肉瘤相关问题。

　　菲利克斯·尼格利，医学博士，苏黎世大学儿童医院肿瘤科主任。曾在瑞士和英国接受过儿科和儿童肿瘤学的培训。自1999年起担任苏黎世大学儿童医院肿瘤科主任，并领导儿童肿瘤科。

　　本期问答如下，大家可以寻找自己关心的问题。

Q：医生您好，孩子9岁，ALL b系，19天mrd2.74%，46天mrd<0.01%，有超二倍体核型，提示预后好。之前有文献记载，19天cr，拥有超二倍体核型的，7年无病efs>90%，但是像19天未完全cr的超二倍体核型患者，预后是否依旧好？

A：19天达到完全缓解是非常早的。一般从形态学上看大概在第33天达到完全缓解。我认为这个病例中在第46天MRD值小于0.01%是好的结果，因此预后应该还是很好的。

FelixNiggli教授的回答：Achieving remission at day 19 is very early. Usually morphological remission should be achieved around day 33. In this situation we know that MRD value <0.01% is achieved at day 46 which I consider a good result. So prognosis is still very good.

Q：医生您好，患者13岁，小腿粘液样脂肪肉瘤，瘤体3.8*3*1，3cm大小，手术切除，ki-67为5%，手术后2个月之内扩大切除了原手术瘢痕，术后病理无肿瘤细胞，未做放化疗。想听听您的治疗建议以及这样的病复发率有多少？预后如何？防止复发需要怎么做？谢谢！

A：粘液样脂肪瘤在儿童中很少见，一般预后相对较好。我认为在确认完全手术切除后进行一段时间的观察是正确的，只有在出现复发的时候才有必要进行放疗。

FelixNiggli教授的回答：Myxoid liposarcomas is rare in children. They have a rather good prognosis. I think a watch and wait strategy after apparently complete surgical removal of the tumor is correct. Only incase of a relapse radiotherapy has to be applied.

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Q：我儿子患横纹肌肉瘤，今年3岁，原发左肩。去年结疗一个月后发现胸腔转移，左胸壁+右肺一点点。经过化疗+帕唑帕尼治疗近一年，目前影像检查稳定，B超检查血供稀疏。因为左胸壁弥漫，没有办法做手术，请问下一步的治疗您有什么建议吗？

A：由于已经接受了将近一年这样的药物治疗，我建议现在不要进行其他的药物治疗。如果左胸壁还是有肿瘤的话，应该考虑手术和（或者）放疗。

　　如果手术不可行的话，应该考虑放疗。如果现在病理或者检查结果提示没有肿瘤存在，其他额外的治疗在现阶段不是必须的。

FelixNiggli教授的回答：Having received such a treatment for nearly one year I would suggest to give no further drug treatment. If there is still tumor in the left chest wall surgery and or radiotherapy has to be considered. If surgery is not possible as it is stated radiotherapy has to be considered. If there is currently no visible tumor additional treatment at this stage is not necessary.

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Q：您好教授，我孩子是多发性尤文氏肉瘤，现在T8椎骨压迫神经，大小便，双腿没知觉，化疗中，马上第四疗，我想问一下孩子能不能恢复走路，我们要配合什么锻炼，或者有什么好的治疗方案？

A：首先，应该完成化疗。对于T8的放疗是必要的。如果孩子现在不能走路，在4个周期的化疗后还是有机会去恢复的。但是如果腿部一直没有知觉，能够恢复走路的可能性就更小。

FelixNiggli教授的回答：First, treatment has to be completed. Radiotherapy to T8 will be necessary. If the child is currently not walking there is still some chance for improvement after 4 cycles of chemo. As long as there is a paralysis the smaller is the chance to regain the ability to walk again. 

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Q：4岁男童患盆腔横纹肌肉瘤，并多处转移。肿瘤压迫直肠和导尿管，做了肠造瘘和肾盂引流术，并且是开腹活检手术，小孩子太受罪了。孩子现在除了要承受化疗的痛苦，还要承受三次手术之后的并发症。请问教授有什么好的治疗方案？有什么方法可以减轻孩子的痛苦？

A：化疗对于肿瘤治疗是必要的。如果肿瘤萎缩了就应该接受手术和（或者）放疗，使用止疼药来减轻疼痛是必要的。

FelixNiggli教授的回答：Chemotherapy is necessary for tumor therapy. If the tumor is shrinking then surgery and/or radiotherapyhas to be performed. To relieve pain analgesic treatment with potent drugs isnecessary.

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Q：教授您好，小孩现27个月，2018年7月5日右下颌皮肤表面的腺泡状横纹肌肉瘤完整切除（未阔切），包膜完整，术后一个月核磁，CT，腰穿等做全身检查后显示未扩散、转移。上海儿童医学中心的主治医生根据术后切除组织的病理制定9程化疗后放疗，在3疗后复查仍没有转移或扩散迹象。

　　1)有没有什么方法可以看出病情是否还有转移和复发的可能？

　　2)化疗前后都没有症状也看不到治疗的效果，是否建议继续化疗以及放疗？

　　3)如果在原位阔切手术是否还有意义？

A：1) 没有。

2) 鉴于孩子年龄很小，我不推荐使用放疗，除非提示肿瘤依旧存在，才需要考虑原位阔切或者是放疗。

　　可以考虑使用维持性化疗的方案，比如说8个周期的OTI，包括4个周期的环磷酰胺和伊达比星（累计剂量/周期： 1.5 g/m²环磷酰胺，20 mg/m² 伊达比星）和4个周期的环磷酰胺和依托泊苷（累计剂量/周期：1.5 g/m² 环磷酰胺，500 mg/m² 依托泊苷）交替进行。

3) 除非有明确提示肿瘤存在并且手术不会对身体造成太大残害，阔切手术才有必要进行。

FelixNiggli教授的回答：1) No.

2) As the child is so young I would be reluctant with radiotherapy. Only if visible tumor is present, extended surgical resection or radiotherapy has to be considered. A kind of maintenance chemotherapy can be considered, for example 8 courses O-TIE, consisting of 4 courses trofosfamide and idarubicin (TI; cumulative dosage/course: 1.5 g/m² TRO, 20 mg/m² IDA) alternating with 4 courses trofosfamide and etoposide (TE; cumulative dosage/course: 1.5 g/m² TRO, 500 mg/m² ETO.

3) Only if there is still visible tumor and extended surgery is not too mutilating.

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Q：教授您好，我家孩子现在23个月，10个半月时发现左髋关节处横纹肌肉瘤，手术全切6*5*4(因未做切缘病理只能讲肉眼干净)，术后综合分期三期中危，做了三次病理，两次胚胎型，一次混合型。后行AVCP和IEV交替6个疗程后再行VCP和DEV6个疗程，共计12个疗程的方案，现在化疗结束快两个月了，PET-CT正常。

1)由于孩子太小，大部分专家不建议放疗，我想问不放疗的话复发率高吗？

2)因为位置在髋关节，放疗肯定会残疾，不放疗的话可有其他办法来防止复发吗？

3)还有就是化疗后接着放疗中间有没有间隔时间多久的限制？

A：1) 我同意不使用放疗。

2) 不放疗的话，复发的概率可能会高。

3) 没有已证实的替代疗法。可以考虑使用维持性化疗的方案，比如说8个周期的OTI，包括4个周期的环磷酰胺和伊达比星（累计剂量/周期： 1.5 g/m²环磷酰胺，20 mg/m² 伊达比星）和4个周期的环磷酰胺和依托泊苷（累计剂量/周期：1.5 g/m² 环磷酰胺，500 mg/m² 依托泊苷）交替进行。

4) 化疗结束后可以马上进行放疗，但是孩子太小了所以必须要考虑到（放疗的）副作用。

FelixNiggli教授的回答：1) I agree.

2) Recurrence rate might be higher.

3) No proven alternative treatment. A kind of maintenance treatment could be considered, for example 8 courses O-TIE, consisting of 4 courses trofosfamide and idarubicin (TI; cumulative dosage/course: 1.5 g/m² TRO, 20 mg/m² IDA) alternating with 4 courses trofosfamide and etoposide (TE; cumulative dosage/course: 1.5 g/m² TRO, 500 mg/m² ETO.

4) Radiotherapy can be applied immediately after chemotherapy but the child is too young or side effects are considerable.

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Q：我家孩子1岁时发病，病理是尤文样肉瘤。肿瘤在眼眶后面，化疗后放疗再化疗，现在结疗。在瑞士PSl做质子治疗结束快5个月了，孩子早上起床那只眼睛还会轻微水肿，这正常吗？

A：这并不罕见。

FelixNiggli教授的回答：This is not unusual

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Q：菲利克斯·尼格利教授您好，孩子1岁3个月，急性髓系白血病m5b伴有NARS基因突变，在2疗中出现中枢神经系统白血病，在第三次腰穿注射中痊愈，是否必须进行骨髓移植？能否进行化疗，有没有其他治疗方法？

A：我不了解NARS突变。关于移植，只有在化疗的效果非常不好的时候才会考虑。

FelixNiggli教授的回答：I do not know NARS mutation. Concerning transplant: this has only to be considered if the treatment response to chemotherapy was very slow.

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Q：您好！孩子尤文氏肉瘤首发就肺转、胸膜转移，一线化疗失败后，双肺又有转移，您认为移植的作用大不大？

A：现有的结果表明这种情况下进行移植并不能提高生存率。

FelixNiggli教授的回答：Current evidence is that transplantation in such a situation does not improve survival rate.

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Q：教授您好，小孩白血病3岁（ALL），查染色体时21号多了一条，一开始就走高危，化疗后33天，已缓解，再追问下说找不到多了的那条染色体，改中危。21号染色体有可能后天才变异的吗？有必要复查吗？改为中危路线对治疗有影响吗？谢谢！

A：不同于其他染色体的变化，在白血病细胞中多一条21号染色体是十分常见的。在治疗过程中这条多余染色体的消失是可能出现的。有一条多余的21号染色体并不能把病情划为高危，可能还存在其他的危险因子。

FelixNiggli教授的回答：To have an extra copy of chromosome 21 in leukemic cells is a very frequent finding (apart from other chromosomal changes). The disappearance of this extra copy is expected during treatment. An extra copy of chromosome 21 does not classify a leukemia as high risk. May be there are other risk factors. 

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Q：想向Felix Niggli 教授了解一下欧洲标危急淋白血病治愈儿童的远期生活质量如何？

A：长期生活质量非常好。

FelixNiggli教授的回答：Long term quality of life is usually excellent.

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Q：急淋白血病标危治愈后，怎么样的复发率最低？那个巯嘌呤中间细胞低的话不吃，会不会影响维持时的病情？什么时间段最容易复发？谢谢！

A：一线治疗结束后时间越长，急性淋巴细胞白血病的复发概率越低。一般我们认为治疗结束后5年无复发就是痊愈。

FelixNiggli教授的回答：Recurrence risk of ALL will decrease as longer as you wait after end of first line treatment. Usually after 5 years we call it a cure.

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Q：1) 儿童尤文肉瘤如果不接受目前使用的标准治疗，术后不进行化疗和放疗，有没有可能手术切除干净后痊愈的希望？2) 有没有其他预防复发转移的治疗药物或方法？

A：1) 这是不可能的，化疗是必要的。

2) 没有。采用正确的一线治疗方案是非常重要的。

FelixNiggli教授的回答：1)This is very unlikely. Chemotherapy is mandatory. 2) No. Important is a correct first line treatment.

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Q：教授您好，在欧洲有预防儿童急淋B复发的免疫治疗吗？

A：据我所知没有。

FelixNiggli教授的回答：no, not as far as I amaware.

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Q：教授您好，请问目前欧洲对于颅外恶性横纹肌样瘤有没有好的治疗方案？尤其是化疗方案？谢谢！

A：有。欧洲有一种针对颅外横纹肌样瘤的治疗方案，其中包括使用各种药物的化疗，最终根据年龄进行手术和放疗。

FelixNiggli教授的回答：Yes. There is a treatment protocol for extrancranial rhabdoid tumors in Europe available which includes chemotherapy with various drugs, eventually surgery and radiotherapy dependingon age. 

向日葵志愿者：

子荷， 巴塞尔儿童医院，博士在读；

吕宁，医疗咨询/罕见病公益组织；

周治君，化妆品研发，研究员

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