儿童肿瘤治疗有哪些最新进展？
文章来源：向日葵儿童 作者：向日葵儿童 责任编辑：admin 时间：2019-03-18
向日葵志愿者 | 石存兰
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每周我们都会邀请顶尖专家参与，大家可以在征集问题的文章后留言，专家老师会选取相关的问题进行回答。
第46期，我们有幸邀请到法国居里研究所的Daniel Orbach老师，为我们解答关于儿童实体瘤、罕见儿童肿瘤方面的问题。
Daniel Orbach，肿瘤学儿科医生，现任法国居里研究所儿科、青少年和青年成人肿瘤科主任。
本篇为Daniel Orbach老师回复的下篇。看上一篇戳这里：（儿童肿瘤能治愈吗？还是只是延长生存时间？Daniel Orbach老师告诉你答案）
Q：松果体母细胞瘤手术切除很干净，脊柱有扩散，正在进行放化疗，这种治愈率有多大？
Orbach：Pinealoblastoma is a tumor at high risk that need high intensive therapy. Germline DICER 1 mutation should be analyzed.
A：松果体母细胞瘤是一种高危型的肿瘤，需要高强度的治疗。建议分析生殖系细胞DICER1的突变。
Q：一岁半孩子术前诊断为畸胎瘤，术后确诊为巨细胞纤维母细胞瘤（幼年型隆突型皮肤纤维肉瘤），之后手术切除干净。现在术后一个月，需要化疗和放疗吗？这个病除了容易复发会转移吗？预后整体情况怎么样？最有效的治疗方式是什么？
Orbach：This tumor is treated only with surgery. Prognosis is good if resection is complete. How are the margins here? If incomplete, an immediate surgery should be planned with Mohs technics.
A：这种肿瘤只需用手术治疗。如果是完全切除的话，预后很好。如果切缘不清，建议马上使用Mohs再进行一次手术。
Q：请问，3岁小脑恶性胚胎瘤，倾向非典型畸胎样/横纹肌样肿瘤，能治愈吗？应怎样有效治疗？
Orbach：ATRT is a tumor at high risk that need highly intensive therapy with surgery, radiotherapy and chemotherapy. Germline INI 1 mutation should be analyzed.
A：非典型畸胎横纹肌样瘤是一种高危型的肿瘤。需要包括手术，放疗，化疗在内的高强度治疗。建议检测生殖系统的INI1的突变情况。
Q：您好教授，孩子化疗11次，手术两次，骶尾部硬化型梭型横纹肌肉瘤，剩余肿瘤钙化与硬化且6公分，无法切除，后期该怎么治疗。目前化疗肿瘤也不再缩小了。谢谢！
Orbach：Depending on the age of the patient, if complete resection is not possible, then focal RT is mandatory.
A：如果不能完全切除肿瘤，在病人年纪允许的情况下，局部的放疗是必要的。
Q：孩子神经母细胞瘤4期高危，14年9月发病，经过化疗、手术、移植、放疗，CAR-T免疫治疗，16年4月回家。请问还需要怎样的后期治疗？有没有最新的治疗方法？还要复查多久？谢谢！
Orbach：So follow up, every 6 months is necessary. No Need of therapy so long after end of initial therapy.
A：每六个月一次的复查是必要的。结疗已经很长时间了，不需要更多的治疗。
Q：Orbach主任您好，孩子是右鼻腔胚胎型横纹肌肉瘤，无转移，1岁半术后开始接受VAC化疗一年余，结疗后半年原发灶复发。再次手术，评估后无转移，再次开始更强度化疗。
1. 请问目前胚胎型横纹肌肉瘤有什么更新更有效的疗法或新的药物？要是鼻腔放疗的话几岁开始最佳（目前3岁5个月）？
Orbach：Only conventional chemotherapy is efficient in RMS relapse but could be really efficient. Depending on the site and dosage required. Usually after 3 y, things are easier.
A：常规的化疗对于横纹肌肉瘤的复发可以有很好的效果。取决于需要放疗的部位和剂量，一般三岁以后会好一些。
2. 非常担心普通放疗的不可逆副作用，质子放疗对该病是否有效，最大的不可逆副作用是什么？谢谢。
Orbach：Radiotherapy (by photons or by protons) will give late effects, mainly a lack of development of the irradiated part of the face. Protons will give less irradiation outside the target volume than photons. If radiotherapy is indicated, the use of Proton beam can be discussed according to the necessary target volume to be treated. But both techniques have the same efficacy.
A：光子或者质子放疗会产生一些后期影响，主要是放射部位的表面发育会受到一部分影响。质子放疗相比于光子放疗更精确。如果决定要用放疗，质子束可以根据需要治疗的靶点的体积来确定。但是这两种放疗都是有效的。
Q：您好，我的孩子2019年1月8日诊断为恶性混合性生殖细胞肿瘤，2月刚刚做完2次化疗，出院时各项血象指标基本正常。化疗药物目前使用卡铂、依托泊苷、博莱霉素。孩子目前这种情形需要进行多少次化疗，其治愈率如何？还有什么治疗方式？另外孩子目前颈部出现了色素沉着，是否可以有药物治疗？
Orbach：Therapy of GCT include chemotherapy 3-4 courses usually and local therapy with surgical tumor resection. The protocol proposed is correct if surgery is planned. Chemotherapy could be responsible of this pigmentation.
A：生殖细胞瘤的治疗一般包括3-4个疗程的化疗和手术切除肿瘤。如果手术在计划内的话，使用的治疗方案是正确的。皮肤的色素沉淀是由于化疗引起的。
Q：11岁男孩，C2-4椎管外占位肿瘤，外科手术切除。术后三年，病理报告显示低恶度肌肉纤维母细胞肉瘤，Ki-67 20%，肿瘤细胞Vimentin阳性，S-100阴性。请问这种肿瘤有什么治疗方案？复查时重点检查什么项目？多久复查一次比较好？
Orbach：Therapy may include for low grade sarcoma, surgery and radiotherapy.Quality of margins, complete resection should be mandatory.
A：手术和放疗。关注手术切缘的质量。完整的手术切除是必要的。
Q：老师您好，我女儿6岁3个月，为胰母细胞瘤，病理结果看不出分期状况、无成熟化疗方案，后来医生按PLADO方案化疗(顺铂80㎎/㎡持续24H，多柔比星60㎎持续48H)，说是要做6～8个疗。请问依据上述的病理结果是否能确定孩子病情的分期状况？胰母细胞瘤的治愈率是怎样的？
Orbach：You may find some information on the very rare tumors on European site (Expert group). Chemotherapy regimens chosen seem adequate. Chemotherapy is only recommended in case of incomplete surgery or initial nodalinvolvement. Depend on the initial extension and quality of surgery, around 75%. Please analysis germline WBS (Wiedeman Beckwith 11p5) and PAC mutations.
A：你可以在欧洲儿童罕见肿瘤合作研究组(EuropeanExpert)的网站上找到一些关于十分罕见肿瘤的信息。（网站链接：https://www.raretumors-children.eu）。
目前的化疗方案已经足够了，只有在肿瘤切除不完全的时候才会推荐使用化疗。治愈率取决于最初肿瘤的大小，侵袭情况和手术的治疗，大概在75%左右。可以考虑检测生殖系统的WBS(Wiedemann Beckwith11p5)和PAC的突变情况。
Q：目前对儿童胸膜肺母细胞瘤有没有什么研究进展和最新治疗方法？
Orbach：Yes, please check the European Expert very rare tumorwebsite. Please consider to analyze germline DICER 1 mutation.
A：请参考欧洲儿童罕见肿瘤合作研究组(European Expert)的网站上的信息。可以考虑检测生殖系的DICER1突变。
（网站链接：https://www.raretumors-children.eu）
Q：男17岁，病理科报告横纹肌肉瘤，已化疗一个疗程，第二次化疗三天因大便不通做了横肠造口。期间CT检查比之前检查肿瘤还大了4厘米，现在横肠造口，膀胱也有造口，后因膀胱造口小便不通就做了双肾穿刺，请问这种病情能不能治疗？
Orbach：Yes, of course, survival for localized RMS is around70%~80% with multidisciplinary strategy protocols.
A：通过多种不同的治疗方式，局部的横纹肌肉瘤的生存率大概在70%~80%。
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Q：医生你好，孩子21个月罹患右颞叶中枢神经系统胚胎性肿瘤，2018年8月17日手术，现已化疗7次，请问这个病的治愈率多少啊？谢谢！
Orbach：This cancer is a high risk tumor and prognosis depends on the tumor extension, the quality of the surgery, and the type of delivered therapy.
A：这种肿瘤是一种高危型的肿瘤，预后与肿瘤的大小、侵袭程度、手术的质量和接受的治疗类型有关。
Q：主任您好，我家小孩6月时诊断为骶尾部混合型生殖细胞肿瘤（成熟畸胎瘤混合卵黄囊瘤）伴有肺转移，先做的手术没切干净，术后甲胎蛋白从2.1万下降至5000。随后开始AB方案化疗。第五次化疗后甲胎蛋白11，甲胎蛋白正常值为0~9，一直未降至正常，主治医生告诉我们小儿未满1岁可以偏高，孩子接近11个月了，您判断疗效情况怎么样，是否需要调整方案？8个疗程是否可以结疗？
Orbach：If local surgery has been complete, then therapy should be considered as finished. Second line therapy should only be considered in case of franc rise of AFP(> 100). Between 1 and 2 y, AFP could variate between 2 and 20 physiologically. In stage IV disease European protocols propose only 4 to 6 courses of chemotherapy with favorable results.
A：如果已经做了局部切除手术，治疗基本可以算是完成了。当AFP的值高于100的时候可以考虑二线治疗方案。对于1~2岁之间的孩子，AFP的值会在2~20之间浮动。对于四期的肿瘤，欧洲的治疗准则认为一般经过4~6周期的化疗会有比较好的治疗效果。
Q：请问一岁半男童卵黄囊肿瘤一期，手术切除肿瘤后如果接受化疗会有什么后遗症？如果不接受有什么别的治疗方案？非常感谢！
Orbach：Depending on the type of chemotherapy, hearing loss and renal toxicity if cisplatinum drugs. Of course not, this tumor has the chance to be really chemosensitive. Surgery of the primary is also mandatory at diagnosis of after 2-3 courses of chemotherapy.
A：取决于使用的化疗方案，顺铂类药物可能会造成失聪，并且具有一定的肾毒性。没有其他治疗方案。这种肿瘤很大几率上是化疗敏感型的。在2~3个周期的化疗后进行原位切除手术也是必要的。
Q：肾透明细胞肉瘤复发还有治愈的希望吗？
Q：您好，我家孩子三岁多，右后纵膈肾外横纹肌样瘤，去年8月底做了切除手术。目前孩子在进行化疗和质子放疗。请问，居里研究所针对肾外横纹肌样瘤采用什么样的治疗方案？治疗期间建议评估几次?应该对哪些部位进行评估?另外，有几家横纹肌样的病友都是孩子在化疗期间或结疗评估时发现了新的病灶，这是什么原因呢?有什么预防的方法吗?
Orbach：No standard therapy exists but few differences are really seen in various protocols. Protocols have all same prognosis and this tumor is at high risk. Every 2~3 courses. This tumor is frequently transiently chemosensitive, we imagine that some tumor cells are resistant to initial chemotherapy drugs. Intensive multi drug protocols are the best way to avoid early progression.
A：并没有标准的治疗方案，不同的治疗方案只有些许不同。这种肿瘤属于高危型，不同的方案预后基本相同。每两三个周期复查一次。这种肿瘤常常对化疗是瞬时敏感。我们猜测是有一些肿瘤细胞对于最初使用的化疗药物具有耐药性。因此，使用多种化疗药物的方案应该是避免肿瘤进展最好的方式。
Q：滑膜肉瘤治愈率能达到百分之多少？最好的治愈方法是什么？术后最好防止复发办法是什么？
Orbach：If localized, 89% in the EpSSG experience. Depend on the site, tumor extension size and resectability of the tumor: surgery and/or chemotherapy and/or radiotherapy. The best way is to follow strictly protocols and to give radiotherapy in case of incomplete surgery and to give chemotherapy in case of tumor > 5 cm.
A：如果是局部的，根据欧洲儿童软组织肉瘤研究组的经验，5年生存率在89%。取决于位置、肿瘤大小、侵袭程度，还有是否可切除。一般选择手术、化疗和放疗。最好的方式是严格按照治疗准则。当手术切除不完全时，使用放疗。肿瘤大于5cm时，使用化疗。
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