横纹肌肉瘤复发后治愈率怎样？

『向日葵问答』是向日葵儿童的旗舰科普项目。

第115期，我们有幸邀请到首都儿科研究所附属儿童医院胸部及肿瘤外科的武玉睿主任，问答专题为“儿童实体肿瘤外科规范化综合诊疗”。

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Tips：因为无法对患者面对面进行诊断，不了解患者的具体病情，医生的意见仅作参考，具体治疗方式请咨询主治医生。

01

        Q：男孩，2岁，肝母细胞瘤四期，肺部多发转移，化疗三次后肺部病灶明显减少、缩小，我们肝脏也是多发，最好是肝移植，但是肺里还有肿瘤。

        能否请主任帮我们看看肺里是否能手术清除干净？

        A：您好，肝母细胞瘤继发肺转移是血源性转移，以化疗为主。如果停疗后仍存在肺转移，可以考虑手术。

        如果是孤立病变或仅累及单个肺叶，可以考虑积极手术切除；如果肺内多发而且病变范围广泛，可以继续化疗；若化疗实在无效，可以试行肺内瘤体剜除术。我们肺的手术比较多，对解剖还是比较熟悉，不能保证清除干净，但可以尽量切干净。

02

        Q：男孩，3岁，发病年龄2岁，肺母细胞瘤，复发。2岁时咳嗽无痰一个多月，胸部有巨大肿块，在广州确诊为肺母细胞瘤，遂切除肿瘤及部分肺叶，术后行12次化疗；5月末次化疗复查PET-CT发现脑转，左侧额顶叶几个最大达5*4cm，再次切除脑转移瘤术后转山东治疗；术后20天脑转移瘤复发增至6.2*5cm。

        请问：调整化疗方案后，7月20日复查转移瘤瘤体较前缩小(5.2-3.8cm)。想咨询下武主任，孩子接下来治疗如何选择更科学可行？非常感谢！

        A： 您好，胸膜肺母细胞瘤容易出现脑转移，尤其第3型，预后较差。您这种情况，建议咨询神经外科，看看有无再次手术切除的机会；若不能手术切除，目前只能化疗+放疗。

03

        Q：男孩，5岁，神经母细胞瘤，治疗中。6月13日 CT发现纵膈肿物，6月15日在儿研所胸外科住院，经过一周术前检查，6月22由武主任您亲自手术，术前NSE14，24小时尿也是正常范围内，肿瘤完整切除，同侧淋巴结有转移，PET-CT怀疑对侧淋巴结转移，目前同仁化疗。请问：

        武主任，孩子是您亲自主刀的，首先感谢您给孩子手术，很顺利，我想问的是我们术前神经元特异性烯醇化酶（NSE）、尿检、骨髓都没问题，化疗评估的话主要检查什么？怎么能看出来化疗的效果呢？

        A： 谢谢您信任，希望孩子恢复顺利！评估项目主要有血神经元特异性烯醇化酶（NSE）、尿香草扁桃酸（VMA）及胸部CT增强等检查；若血NSE、尿VMA正常，胸部CT增强未提示有新发病灶，而且对侧可疑的淋巴结无增大、甚至缩小，说明化疗有效。必要时可以复查骨穿和PET-CT检查。

04

        Q：女孩，7岁，发病年龄4岁。17年发现肾母细胞，治疗几年复发三次，2020年7月20号这一次打了四个疗程去手术大出血，没做成，腹腔里面种植的都是，化疗药都用过了，这次明显化疗药不起效。

请问：该怎么办？这种情况还有治疗的方案吗？

        A：您好，您的孩子复发三次，需要考虑初始诊断是否准确，有无染色体或基因的问题，初始治疗分组是否规范、准确，化疗强度是否足够。

        由于不清楚您前期用药的具体情况，目前无法给出具体方案，但还是建议调整化疗方案、继续化疗。必要时可考虑引入靶向药物，争取控制腹腔内肿瘤，使之缩小，争取再次手术和放疗。

05

        Q：女孩，1岁，已结疗。宝宝50天时发现巨大腹膜后畸胎瘤，随后做了切除手术，切得很完整，术中也未发现周围淋巴异常，术后病理报告提示如下：部分区可见幼稚的神经管及神经组织。考虑未成熟性畸胎瘤2-3级。目前术后未满一个月。请问专家：

        （1）这种情况需要化疗吗？术后复发率多高？

        （2）万一复发，会转变成恶性的吗？治愈率怎样？

        （3）定期复查到什么时候才安全？谢谢！

        A：（1）需要化疗，首选PEB方案；若术中切除完整，辅以化疗，复发率很低。

        （2）未成熟畸胎瘤就是恶性肿瘤，谈不上转变，正规治疗的治愈率能达到90%以上。

        （3）一般3~5年，推荐5年。

06

        Q：男孩，5岁， 5月18日出现晚上躺下去腹痛（只能靠着床头睡，白天无其他症状），26日无法走路，29日双下肢间隔两天先后失去知觉。6月10日病理结果为B淋巴母细胞淋巴瘤（椎管内）。6月16日开始诱导治疗，第一个疗程马上结束，目前双下肢的截瘫还是未缓解。请问：

        （1）PET-CT显示t4-t10椎管内肿瘤侵占，压迫神经导致胸腔以下部位的截瘫，截瘫问题一般化疗能否缓解？还是需要通过脊柱外科手术解决？

        （2）要是手术的话时机如何确定，与化疗时间如何协调？

        A： 您好，淋巴瘤的病理分型极其复杂，首先要诊断准确，必要时可以2~3家医院会诊病理。

        椎管内肿瘤压迫，如果短时间内解除压迫，可以缓解压迫引起的神经症状；如果长时间解除不了压迫，最后即使解除了压迫，由于神经已经造成不可逆损伤，神经症状可能也恢复不了。

        B淋巴母细胞淋巴瘤（椎管内）对化疗极其敏感，通常化疗后肿瘤会很快缩小，从而解除脊髓压迫。

        可以通过磁共振成像（MRI）检查来监测病灶，若缩小不明显，立即补加放疗挽救，通常不需要手术。若治疗后肿瘤缩小很明显，但截瘫症状没有改善，主要还是考虑治疗前肿瘤压迫时间过长的缘故。

        如果上述治疗后肿瘤缩小不明显的话，可以考虑手术治疗。

07

        Q：男孩，3岁，发病年龄2岁， 2岁时确诊为梭形细胞横纹肌肉瘤，先手术，再化疗六个疗结疗，结疗后半年后复发，没有转移。

        请问：像这种第一次手术没有切干净，现在复发了，大概还有多少的治愈率？

        A： 您好，横纹肌肉瘤是恶性程度比较高的肿瘤，治疗以局部手术切除为主，再辅以化疗+放疗治疗。

        一般来说，这个肿瘤复发后对化疗依然敏感，如果能够再次手术彻底切除，术后追加放疗，还是有治愈机会的。 

08

        Q：女孩，6岁， 2018年4岁8个月查出左肾肿瘤，当年8月泌尿科进行左肾切除。病理：左肾xp11.2易位/TFE3基因融合性肾细胞癌。手术后手臂肌肉打针五个月，用的是干扰素。目前一直进行3至6个月随访复查，将近术后二年了。

        请问专家：这个情况算稳定了吗？会不会复发？治愈率多少？

        A： 您好，肾细胞癌在儿童肾脏恶性肿瘤中属于少见类型肿瘤。儿童xp11.2易位的肾细胞癌对放化疗不敏感，干扰素等免疫治疗也作用甚微，预后主要取决于手术是否完整切除，包括临近淋巴结的清扫。一般3~5年观察期，若没问题，治愈的机会很大。

09

        Q：男孩，3岁，发病年龄1岁，先天性中胚层肾瘤-细胞型-婴儿纤维肉瘤，复发。孩子出生前发现左肾有肿块，一直到2岁半没有变化。去年10月发现变大，做手术切除肿瘤及左肾，病理报告显示为先天性中胚层肾瘤，术后第三个月检查发现肺肝肾上腺都有转移，化疗没有效果开始吃拉罗替尼三个月，多位置缩小60%以上，但是肺部出现新转移灶。

        请问：针对我们这种情况有没有治疗建议？

        A：您好，先天性中胚层肾瘤若伴有NTRK基因融合，拉罗替尼是有效的。

        拉罗替尼虽然应答率很高，但还是逃不出靶向药物的“怪圈”，即容易出现耐药。采用拉罗替尼治疗的目的不是治愈，而是“桥接”，为手术和放疗创造条件。

        依据目前情况，还是要考虑是否有手术和放疗机会。此外，化疗也不要放弃，更改一下化疗方案，或许还有效。

        每周我们都会邀请顶尖专家参与，大家可以在征集问题的文章中找到提问方式，向专家提问，专家老师会选取相关的问题进行回答。

问题整理 | 刘昕

责编 | 左佳

排版 | 冯橙橙

校对 | 何飞