横纹肌肉瘤预后如何？

        向日葵志愿者 | 顺钰

        排版 | 文艳

        校对 | 忽亚丽 秀秀

        『向日葵问答』是向日葵儿童的旗舰科普项目。

        每周我们都会邀请顶尖专家参与，大家可以在征集问题的文章后留言，专家老师会选取相关的问题进行回答。

        Tips：因为无法对患者面对面进行诊断，不了解患者的具体病情，医生的意见仅作参考，具体治疗方式请咨询主治医生。

        第60期，我们有幸邀请到山东省肿瘤医院儿童肿瘤科的王景福主任为我们解答关于儿童实体肿瘤的综合治疗方面的问题。

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        王景福，主任医师，医学博士。山东省肿瘤医院儿童肿瘤科主任。原天津医科大学肿瘤医院儿童肿瘤科副主任医师。中国抗癌协会青年理事，中国抗癌协会小儿肿瘤青年专业委员会副主任委员。

        本期问答如下，大家可以寻找自己关心的问题。

01

        Q：女孩，21个月，神经母细胞瘤。13个月发现时越过中线，未转移，基因检测阴性，定为三期中危，化疗6次后手术，无残留，术后化疗4次，放疗12次。目前已结疗。请问神经母细胞瘤三期需要吃维甲酸吗？复查主要检查什么项目？谢谢王主任！

        A：若病理表现是预后良好型，可以分到中危组，中危组一般需要接受6轮13-cis-RA进行维持治疗。

        复查项目：血NSE，24小时尿VMA，腹部超声或CT，必要时可追加ECT 和骨髓检查。

02

        Q：男孩，2岁，神经母细胞瘤。确诊前因瘤体出血接受导入栓塞手术，穿刺确诊为神经母细胞瘤，定为三期高危，4期化疗后手术，基因扩增阳性。目前准备第5次化疗。请问孩子初步定的8-10个疗程化疗，如果不做干细胞移植可以用别的代替吗？请问山东省肿瘤医院可以做放疗吗？(注：山东省肿瘤医院为王景福主任所在医院。)

        A：如果不做干细胞移植可以把化疗周期数适当增加，不要超过10个周期，多做对生存无明显益处，鉴于存在MYCN扩增，还是建议做干细胞移植，至少做一次，采用马法兰+马利兰方案最好，腹膜后瘤床放疗放在移植前或移植后均可以。山东省肿瘤医院可以做放疗。

03

        Q：女孩，5岁，神母淋巴结转移复发。化疗4次，手术后化疗4次，放疗12次后干细胞移植，结疗半年后淋巴结转移复发。复发后2次化疗都过敏，后来在北京化疗4次，马上进行第五次化疗。现在腹部有个1.2cm×1.0cm×2.7cm的瘤结节，请问需要手术吗？谢谢王主任！

        A：不太清楚生物学行为如何，即染色体1p、11q和MYCN基因情况。若生物学行为不好，最好手术切除，术后补放疗，若生物学行为好，大多数情况下，单独放疗可以解决。

04

        Q：男孩，2岁，神经母细胞瘤。已化疗手术，目前在化疗。请问当时要孩子做的试管，还有剩余胚胎，怀孕后还能做什么检查？谢谢王主任！

        A：神经母细胞瘤的遗传倾向很低，跟遗传相关的胚系突变基因有：ALK、PHOX2B、NF1、NBPF1，尤其前两个基因。如果患儿的肿瘤细胞和白细胞中同时存在上述突变，证明存在胚系突变，有遗传倾向，需要慎重考虑剩余的胚胎能否继续使用。

        关于怀孕后做什么检查，没有特殊要求，做好孕期防护和按时产科门诊复诊即可，孩子出生后才能进行神经母细胞瘤的筛查，检查项目：血NSE，尿VMA 和超声。

05

        Q：男孩，5个月，右腹膜后神经母细胞瘤。孩子孕38周发现肾上腺区1cmx2cmx1cm囊实性包块，生后每半个月随访腹部B超及CT，到3月半时仍然为1cmx2cmx1cm，且B检查结果均为边界清楚，未见血供，周围淋巴结无肿大，CT汇报边界尚清，增强后边缘轻度强化，中间未见强化，后进行手术，术后病理为分化差型神经母细胞瘤，FH型，基因扩增为阴性，目前分期为1期，已进行了2次化疗。请问这种情况预后怎么样，复发率是多少？怎样能更好地预防复发？谢谢王主任！

        A： 不知道骨髓和骨骼情况？依据您提供的资料，患儿为生物学行为良好的1期NB，术后可以舍弃化疗，严密随访即是治疗。这类病人预后很好，极少复发，接近100%可存活。

06

        Q：女孩，6岁，神经母细胞瘤。3个月大时发病，由于经济困难，抱回家吃中药治疗，中间肿瘤没有进展，18年腹痛难忍，手术后化疗，多发转移，目前在化疗。孩子体质差，化疗吃不消。请问四期晚期患儿可以吃中药保守治疗吗？

        A：没有证据支持4期进展NB仅靠中药保守治疗可以控制。

07

        Q：男孩，1岁，右肾胚胎型横纹肌肉瘤。病理确诊后直接采用VAC方案化疗， 1个疗程后B超显示肿瘤增长2cm，目前第2疗程VI方案已完成。请问这种病化疗多少个疗程比较合适？预后怎么样？谢谢王主任！

        A：您提供的病史太简单，预后的判定取决于下列因素：病理亚型、分期、部位、肿瘤大小，以及对化疗的反应。

        化疗的疗程数取决于临床危险度分组和采取哪个中心的治疗计划，需要提醒的是：VAC是横纹肌肉瘤的经典方案，第一个疗程后肿瘤出现进展，警惕肿瘤化疗抵抗，必要时需立即调整方案或引进新的药物。

08

        Q：女孩，2岁，阴道胚胎横纹肌肉瘤。在墨尔本某医院做了9轮化疗9次近距离放疗，9月中旬结束治疗。现在大约每6个月妇科医生会给孩子做阴道镜+活检，活检有发现来自肿瘤的细胞。但是肿瘤医生认为现在不需要做任何治疗，只要多增强孩子体质，他认为这些细胞可能会自己消失或者保持现状，只要定期检查以便能及时发现复发。从去年10月到现在肿瘤细胞一直没有消掉，特别担心这意味着会复发。请问：

        1、现在要怎么做才好，是不是要再做化疗或者吃一些药防复发？

        2、看到一些复发孩子家长说，复发的地方是在机器没有照到的地方。为了避免这种情况是不是每年做一次PET比较好？

        A：我不太理解活检所发现的细胞是明确的“横纹肌肉瘤”还是不典型增生细胞，如果是后者可以观察，若是前者需要进一步治疗。

        常规复查不建议做PET，毕竟辐射量大且费用高，除非临床有证据显示复发。复查仅行阴道镜结合CT +超声即可。

09

        Q：女孩，9岁，胚胎型横纹肌肉瘤。1月初发现左鼻翼红色小包，消炎药未起效，2月份发现鼻腔肿物，去各大医院均按炎症治疗，未起效，3月中旬发现左侧淋巴结肿大，4月于天津某医院将鼻腔内肿物切除，鼻腔外侧没有切，病理显示胚胎型横纹肌肉瘤，目前转到肿瘤医院，正在一期化疗。请问在左鼻翼上，穿透型，手术不好切除，伴淋巴转移，化疗后是否可以考虑质子放疗？谢谢王主任！

        A：先行化疗，如果化疗敏感，肿瘤基本消失，可以不用手术，放疗可以选择质子放疗，若国外就医时间长，化疗断档，远处转移再次出现的风险加大，那还不如选择国内的调强放疗，需要权衡利弊。颈部转移的淋巴结建议放疗前接受清扫术。

10

        Q： 男孩，14岁，胚胎横纹膀胱三角区。VAC化疗三个疗后手术，VAC方案敏感，肿瘤切除肉眼无残留。请问术后化疗方案要改吗？如何防横纹复发？手术因化疗组织粘连在一起淋巴结未能清扫，复发率高吗？谢谢王主任！

A：VAC是横纹肌肉瘤的经典方案，术后可以继续使用，三角区很难做到完全切除，依据你提供的资料，可能存在淋巴结转移，年龄又比较大，在VAC的基础上引入其它药物也是应当考虑的。

11

        Q：男孩，10岁，横纹肌肉瘤。18年5月份发现右颌面部肿块，6月在当地医院活检诊断横纹肌肉瘤，腺泡型，四期。转北京某医院治疗，9疗时外科会诊建议直接放疗，于10疗后去另一家医院放疗，50.4Gy，14疗后手术切除肿瘤99％腮腺淋巴及右颈部淋巴未清扫，目前仍在巩固化疗中。请问：

        1、腮腺及颈部淋巴未清扫，以后会有多大影响？

        2、有没有必要择期再行腮腺及颈部淋巴清扫术，还是定期检查？谢谢王主任！

        A: 四期腺泡状横纹肌肉瘤虽然一部分病人对放化疗很敏感，但复发的概率比胚胎性横纹肌肉瘤依然要高，所以临床上更需积极处理，我经常说：对于这类病人怎么积极都不为过。

        不知道放疗时是否包含腮腺和颈部淋巴结区域，我主张放疗前行腮腺切除及颈部转移淋巴结清扫术。

12

        Q：女孩，2岁，右鼻前庭横纹肌瘤。17年12月发病，18年2月实施化疗，3疗后手术扩切病理显示全为阳性。由于年龄偏小未实施放疗，总共10个疗程的化疗于10月结疗，19年1月原发位复发，2月第一疗，目前第3疗。请问25个月大的孩子必须放疗才能降低复发吗？咨询放疗科都建议大于3岁，有其他替代方案吗？谢谢王主任！

        A：再次原位复发间接提示放疗在控制局部复发是必需的，目前患儿年龄可以接受放疗，国内可以采用调强放疗，若条件允许，也可以国外接受质子放疗。

13

        Q：女孩，10岁，横纹肌肉瘤，眼眶部位。已做六个疗程化疗，准备放疗。请问到现在为止做的各种检查为病灶消失，全身没有扩散恶性细胞，准备在前病灶部位做放疗，一般放疗期间会出现（肯定）什么病症？饮食、出行、护理等应该注意什么呢？谢谢王主任！

        A: 一般生活影响不大，放疗相关的恶心呕吐发生率很低，随着放疗剂量的累积增加，局部会出现水肿及皮肤发红，若没有破溃感染，无需特殊处理。

14

        Q: 女孩，7岁，咽旁间隙的横纹肌肉瘤（上海某医院诊断为病理硬化型）。2018年7月因面部疼痛查CT发现咽旁间隙巨大占位(5.9cmx5.7cmx4.7cm），于2018年7月25日在上海另一家医院行活检术，病理显示为横纹肌肉瘤，2018年8月份起在这家医院化疗，前6疗采用 VCDP和IVE交替方案，7疗开始VCP和VAE交替方案，8疗后在台湾某医院手术，手术切缘包膜完整，术后病理显示切缘阳性。

        请问放疗前一次化疗（第十次）才用了VC方案，在放疗期间采用每周一次长春新碱放化同步方案是否可行？后期25次质子放疗结束后是否需要调整之前的化疗方案？谢谢王主任！

        A: 放疗期间采用小剂量化疗是合适的，VC方案可行，但我更倾向于VI（VCR+Irinotecan）方案，因为Irinotecan有放疗增敏作用。您查阅一下患儿使用的方案中：ACTD应当使用很少，放疗后应考虑引入并加强一下。

15

        Q：女孩，5岁，肝母细胞瘤。肝内多发转移伴门脉高压门静脉癌栓，术前全国高危方案第4疗后肿瘤缩小明显，第5疗后1月24日进行手术，术后完成3疗，但孩子化疗后一直骨髓抑制严重，术后更为厉害，特别是血小板极低，疗后多次输注也是难以上升，术后3疗后白细胞长期低于1，血小板最高不超30，4月1号上的疗，今天白细胞1.3、血红78、血小板26（昨天14），化疗内科医生建议停疗，已经打了9疗不能继续，骨髓抑制厉害，但由于甲胎蛋白术后2疗后还有470，外科医生怀疑还有病灶或癌栓残留（术后两次增强CT未显示），不建议停疗。

        请问孩子现在这样的身体情况可以停疗观察吗？如果真的是有病灶或癌栓残留可以再手术处理吗？谢谢王主任！

        A: 患儿目前已完成手术和9个疗程化疗，甲胎还未降至正常，提示预后欠佳。依据目前甲胎水平，体内有病灶存在的可能性大，不适合停疗，关于能否手术，还是取决于残留病灶的部位。

        基于目前的骨髓抑制情况，继续采用高强度的化疗是不可行的，可以试着引入靶向药物+中等强度二线化疗药物，若能发现肝内明确病灶，又无法手术，可考虑射频消融或介入冷冻等方法。