智能小助手为你揭秘白血病治疗的10大问题！

想知道大家都在问什么？

　　自2019年3月起，向日葵儿童“智能小助手”小葵将持续为大家推出家长们关心的儿童肿瘤相关问题，每期我们将精选出10个问题与大家分享。

　　白血病能被中医治好吗？智能小助手告诉你真相！（点击查看第一期内容）

　　在今天的文章中，让我们看一看，关于白血病的治疗，大家都在问什么？
　　本期智能小助手精选问题，均来自或改编自向日葵儿童白血病百科问答和往期专家问答。

01

Q：白血病能治愈吗？

A：在儿童恶性肿瘤中，白血病属于治愈率比较高的一种。医生往往把长期治疗效果称为“预后”。专业人士很少使用“治愈”这个词，而是用“五年总体生存率”和“五年无病生存率”两个术语进行评估。

　　如果白血病复发，通常发生在孩子仍接受治疗期间或是结束治疗后一年左右。如果在之后的两年内都没有白血病的迹象，急性白血病（ALL或AML）的复发是很少见的。通常五年内不复发的孩子，将来复发的概率就很小。

　　绝大多数的急淋患儿采用传统的化疗手段进行治疗，停药以后都可以恢复正常的学习和生活，不会留下任何后遗症，可以和正常的孩子一样，升学、就业、结婚、生子。这时，我们可以认为孩子的白血病治愈了。

　　目前欧美国家先进的治疗单位，儿童急淋的整体生存率达到了90%。在国内，急淋的总体治愈率在70%左右，低危组患儿可以达到85%，基本接近国际先进水平。儿童AML的治疗效果比ALL差，国内一些比较有经验的儿童血液/肿瘤诊治中心治愈率可以达到55％～60%。

02

Q：儿童白血病的治疗主要有什么方法？

A：常见的儿童白血病治疗方式包括化疗和骨髓移植。其中，化疗是治疗儿童白血病最重要的手段。75%～80%的儿童白血病都是急性淋巴细胞白血病，这种白血病对化疗甚至放疗都非常敏感，而且儿童白血病的化疗效果远远好于成人。因此，尽管出现了一些新的治疗手段，包括靶向药物和细胞疗法（如CAR-T），传统的化疗仍然是治愈儿童白血病最主要的手段。

03 

Q：国内外急性髓系白血病的化疗方案有什么不同？

A：国内外急性髓系白血病的化疗方案最大的区别就是：欧美采取的是大剂量的化疗，且没有维持疗法；国内除北京和上海一些医院放弃了维持治疗，改为与欧美类似的大剂量化疗之外，其余医院仍会保留维持治疗。这是由于维持疗法对急非淋患儿而言，并没有效果。

　　目前在欧美国家，一般急非淋的化疗方案是4～5个疗程，化疗强度比急淋高，患者所接受的副作用也大，感染率比较高，感染的严重程度也高。对于急非淋患者，一般会收住院做化疗，治疗后也会要求住院一直到血象恢复为止。当中若发生感染，会使用抗生素治疗。此间，医生会密切关注患儿的情况，以便及时治疗并发症。

拓展知识点：

• 急淋的整体治疗包括：诱导化疗、巩固化疗、强化化疗和维持化疗4个阶段，每个阶段都是获得良好治愈率所必须的，非常重要，缺一不可。（国内外对于急淋的治疗方案已经比较成熟了，治疗原则也基本一致。）
• 急非淋包括几个疗程的大剂量化疗，没有维持治疗。如果第一个诱导方案后病人达到完全缓解，再经过1个二次诱导化疗和4次的巩固化疗，也就结束治疗了。

还有家长这样问：

Q：急淋B细胞白血病的治疗方案，国内与国外的差异都有哪些？

A：应该说差别不大，差别主要在于有些有特殊基因改变的患者在国外可能有多一些的临床试验或者近期获批的靶向药物。而其他药物没有说就一定优于国产的。

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04

Q：白血病一定要骨髓移植吗？

A：不一定。特别对于儿童急淋，在欧美医疗发达国家，需要使用移植来治疗的病例不到10%。主要还是根据诊断结果来判定是否需要骨髓移植。

　　原因是多方面的。首先，造血干细胞移植的平均成功率只有大约50%，而化疗的平均成功率可以达到70%以上，因此医生并不推荐贸然进行骨髓移植。其次，由于现在独生子女比较多，在亲人中配型是很难成功的。即使是同父同母的同胞兄弟姐妹，其配型成功概率也只有1/4。

还有家长这样问：

Q1：所有的白血病儿童都要做骨髓移植么？

A：只有在少数高危的急淋和部分的急非淋中，对于常规化疗不敏感的患儿，才需要做造血干细胞移植。也就是说，目前骨髓移植或者造血干细胞移植并不是儿童白血病的第一线治疗方案。家长切莫心急要求骨髓移植。首先要选择规范的化疗，这是改善患儿预后，争取孩子长期存活的最重要治疗手段。

　　1. 急性淋巴细胞白血病低危型通常不需要做移植。目前，急性淋巴细胞白血病低危型在国内单纯化疗的长期生存率能达到85%～90%左右。对患儿来说，选择做移植还是不做移植，实际上是评估哪种选择能使患儿受益更高。

　　2. 低中危的急淋病人，80%以上都能够通过单纯化疗得到治愈，将来能够正常的生活、学习、工作，以及正常生儿育女，因此考虑到移植的副作用和风险，通常是先进行化疗，不会主动谈移植的事情，原则上是在他们第二次复发时，才建议做造血干细胞移植。

　　3. 低危急性非淋巴细胞白血病的病人，原则上推荐做化疗，有的可以考虑做自体造血干细胞移植 。

　　4.而对中危的急非淋，单纯的化疗容易复发。复发率约为50%，甚至还要高一些。因此，此时需要看供体的情况：若供体较好，比如同胞全相合，或者相合位点较高，家长也有移植的意愿时，是可以选择做造血干细胞移植。

　　5. 高危急非淋病人需要做移植。

Q2：哪些急性髓性白血病人需要做骨髓移植？

A：高危急非淋病人需要做移植。选择合适的供者，在经济上能够做好准备，另外心理上要慢慢能够接受造血干细胞移植这件事情。而复发的急髓病人一般都要做骨髓移植。

05

Q：化疗药物的用量可以随意调整么？

A：不可以。化疗药物其实是一把双刃剑，过多使用药物会出现严重的毒副作用，甚至会引发其他严重疾病。因此，所有药物都要科学地按量、个体化地使用。还有些误区是在已经治疗半年后放松警惕、疏于观察，甚至忽略用药，不能很好地完成维持治疗。事实上，对于儿童急淋，维持治疗的质量是患儿是否复发的重要因素。

06

Q：孩子急性髓系白血病，还没有开始化疗，可以使用CAR-T疗法么？

A：目前，CAR-T疗法在急性髓系白血病中并不十分成功。对于刚诊断还没开始化疗的患儿，还是建议先按现行的方案进行化疗（有些需要后续移植）。若效果仍不佳，可考虑进入CAR-T的临床试验。

拓展阅读：

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07

Q：CAR-T对所有的白血病都有效吗？

A：CAR-T并非对所有白血病都会有效果。其实到目前为止，没有神药。任何一种药的使用都存在自身局限性，而且都有特殊的亚型，并不适合于所有的白血病。

拓展知识点：

• 什么是CAR-T？

　　CAR-T全称是“嵌合抗原受体T细胞免疫疗法”。它是把病人自己正常的T细胞抽取出来，然后在体外基因编辑之后，使这些T细胞能够识别肿瘤细胞，然后再把这种T细胞输回病人的身体之内。这时候，这些T细胞就可以识别病人体内的肿瘤细胞，把这些肿瘤细胞杀死。

• CAR-T为什么能治疗白血病？

　　在体外经过工程化改造的T细胞即CAR-T细胞，能够特异性地识别含肿瘤抗原的癌细胞，进而通过触发自身的免疫系统促进癌细胞被杀伤裂解。白血病是血液瘤的一种，并且有其特异性的肿瘤抗原。故能被针对这些抗原的CAR-T细胞识别杀死。

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08

Q：有了CAR-T，还需要做化疗吗？

A：是的。大多数的儿童淋巴性白血病可以通过标准的化疗达到治愈，并不需要进行CAR-T。对于化疗效果不好的难治或复发型淋巴性白血病病人而言，CAR-T是一种新疗法的选择。注射CAR-T细胞前，也要通过化疗降低癌细胞数量，减少副作用。

09

Q：有了靶向药物还需要做化疗吗？

A：需要。75%～80%的儿童白血病都是急性淋巴细胞白血病，这种白血病对化疗甚至放疗都非常敏感，而且儿童白血病的化疗效果远远好于成人。因此，虽然出现了一些新的治疗手段，包括靶向药物和细胞疗法（如CAR-T），传统的化疗仍然是治愈儿童白血病最主要的手段。

10

Q：饥饿疗法在白血病治疗中有用吗？

A：想通过饥饿来饿死癌细胞是万万不可取的，饿死癌细胞的同时正常细胞也被饿得无法维持正常的生理代谢需要了。唯有合理的营养，让细胞有充足的营养供给，才能更好的配合治疗，打倒或者控制癌细胞。

“智能小助手”是谁？

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　　“智能小助手”小葵，是向日葵儿童团队针对儿童肿瘤常见问题，专门设计开发的儿童肿瘤快速问答工具。至2019年4月1日，我已经收录了800多个专家问答和1600多个抗癌百科问答，涵盖了12个病种和舒缓治疗的科普信息。

“来自小助手的自白”

　　大家好，我是小葵，还不到半岁，还是个宝宝。

　　现在我还不够学富五车，不能完全了解你们的想法，无法回答你们的所有问题。

　　但是，我每天都在学习，我期待成长，拥有更多的知识，变得更加聪明和智慧。

　　你们的在智能小助手上每提一个问题，

　　你们每次点击“没用”或“有用”，

　　都能够帮助我快速成长，让我变得更加智能。

　　我希望，在不久的将来，在你们的训练下，

　　我可以为更多的儿童肿瘤家庭提供及时、准确、专业的答案。

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向日葵儿童志愿者 | 詹怿婕
编辑 | Amanda
排版 | 狗儿

白血病抗癌百科问答志愿者：
陈业，研发经理
江洋，科研工作人员
杨佳柠，肿瘤学博士
青程，药物研发项目管理
王玲，肿瘤项目管理
周周，研发

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