《三联生活周刊》：家有癌症患儿 崩溃与奇迹

        与成人不同，儿童肿瘤的发病更像是某种偶然的“万一”。“万一”意味着市场的稀少，尽管治愈率高，但属于儿童的抗癌药仍然十分匮乏。这背后，是制药公司的营利性与社会大众所要求的公益性的矛盾。

“妈妈，你要记得我”

        对于不到4岁的小皓宇来讲，童年正在成为很痛苦的记忆。

        在同龄小朋友都进入幼儿园、摆弄玩具和绘本时，他却损失了自己身体的一切毛发，面容惨白地躺在医院一米多宽的病床上，身上插着导管，依偎在母亲李蓉的怀里。

        他下肢没有知觉，无法站立和行走，翻身时需要李蓉用手把他扶起，调整姿势后再躺下。疼的时候，他会哭闹着大喊大闹要妈妈抱，李蓉只好一边抱着他，一边拿出手机放动画片让他观看，尽可能调低音量，避免打扰他人。

        即使在这片刻安静的间隙，李蓉也是一脸愁容。讲述儿子的病情时，这位母亲的眼泪一直在眼珠里打转。她儿子患的是神经母细胞瘤，一种罕见的儿童实体肿瘤病症，被发现时已在全身转移扩散：脑袋上、左下巴、椎管中、骨髓里都有肿瘤。最严重的时候，肿瘤压迫神经造成排尿困难，加上周身疼痛，小皓宇难受得整夜无法入眠。

        “他这么小，怎么会得肿瘤？”        

        两个月前，当儿子在天津儿童医院确诊时，她仍不敢相信，仅有3岁多的小皓宇，会患上一种看似只属于成年人的疾病，直到后来转院，来到天津市肿瘤医院儿童肿瘤科。

        走进这个全国最早的儿童实体肿瘤诊治科室，所见都的是和小皓宇一样的清一色“小光头”，他们掉了眉发，似乎失去了这个年龄应有的亮色，与科室走廊、病房里装饰得五颜六色的卡通人像形成鲜明对比。甚至，记者一度需要小心翼翼地询问守候在旁的父母，才能分辨出孩子的性别。

        患儿来自五湖四海：四川、天津、河北、黑龙江……不管哪里，经历都非常相似：突然发病，数次被误诊，辗转多个医院，直至确认恶性肿瘤——根据世界卫生组织（WHO）调查，这已成导致儿童死亡的第二大因素，仅次于意外伤害。

        儿童恶性肿瘤，俗称“儿童癌症”，通常用于指15岁以下的儿童。WHO资料显示，儿童期癌症相当罕见，仅占癌症总数的0.5％至4.6％。全世界儿童期癌症总发病率为每100万名儿童50至200例。而在中国，2017年大约有3.5万名15岁以下的儿童被诊断患癌症，目前患儿总数约在15万左右。

        “发病率大约在万分之一左右，缓慢提升。”天津市肿瘤医院儿童肿瘤科主任闫杰近些年来愈发感觉忙碌。成为科室主任10年以来，科室每年的门诊数量已从1000余人次增至如今的8000余人次。而在1986年她刚参加工作时，整个科室只有6张床，还经常收不满，只好兼收外科病。“换现在完全不可能。”闫杰说。

        现有的38张病床供不应求，科室常常加床至60余张。即使这样，每天仍有病人进不来。外地病人占了75%左右，因为这是全国少数几个能开展儿童实体瘤专业诊治的科室。与庞大的患者群体相比，全国现在仅有两家肿瘤医院有儿童肿瘤科，另一家是中山大学附属肿瘤医院，以血液系统肿瘤为主。

天津市肿瘤医院儿童肿瘤科病房内，一位母亲在照料患病的儿子（于楚众 摄）

        说起儿童肿瘤，最普遍的反应是儿童白血病。实际上，儿童肿瘤主要分实体肿瘤和血液系统肿瘤两大类。白血病是最常见的血液系统肿瘤，而实体肿瘤是各种“母细胞瘤”，包括神经母细胞瘤、肾母细胞瘤、视网膜母细胞瘤等。由于发病率比成人低，大众甚至诸多基层医生对儿童肿瘤知识往往匮乏。

        来到天津市肿瘤医院的患儿，几乎都有过被误诊的经历。2018年3月，当小皓宇在家发病，左下巴肿大、吃喝困难时，当地大夫诊断为“淋巴结肿大”，吃药半月，病情不见好转，反而愈发严重。肿瘤挤压神经，他走路开始不稳，一碰就倒。李蓉把孩子直接送往儿童医院后查出，这不是普通肿瘤，怀疑已是转移，但仍未确诊。

        与成人肿瘤不同，儿童肿瘤进展极快，从Ⅰ期发展到Ⅳ期往往在三四个月之间。一旦误诊，将错过最佳的治疗时机。但由于认知不足和缺乏早期筛查机制等，早期的肿瘤发现很难，一经发现，几乎都是晚期。闫杰说，相对较好的一个早发现方式是，定期带孩子去查B超。

        但很少有家长会有这个意识，所有的小朋友发病前几乎都一切正常。来自四川的2岁女童王琳琳也患有神经母细胞瘤，IV期高危。她原本很是活泼，亲友们都称她为“猴子”。2018年1月，她在家里玩耍时突感胸口剧疼。她聪明好动，开口说话很早，当晚主动开口对妈妈张彤说：“妈妈，我胸口疼。”

        张彤翌日立即将其送往当地医院，医生做了胸片，说肺上有东西，但不能确定是什么。后来，张彤按住她做了CT，发现有肿瘤。经家人商议后，王琳琳被送到重庆儿童医院诊治，花费20多万元，手术却失败了。这位母亲至今还在想，如果她没有那么早说话、如果她一上来就被送到这里，如今的病情会怎样。

        “如果严格定义，未确诊也叫误诊的话，估计超80%的患儿都有过被误诊的经历，只是误诊多少、时间和后果不同而已。”美国杜克大学癌症生物学博士、向日葵儿童公益的创始人李治中说，“这也不能怪基层医生，他们可能一辈子也不会见到几个。”

美国杜克大学癌症生物学博士、向日葵儿童公益的创始人李治中。

        生病之后，王琳琳不再活泼了。7月末的某个下午，当阳光透过两米高的大窗户照射进来，她表现出很不适应，从睡梦中惊醒，哭闹着用手要遮住阳光。妈妈只有一边唱歌安抚她入睡，一边为她遮阴庇护。“她变了很多。”张彤苦笑着说。

        被改变的不仅是孩子，还有整个家庭。孩子生病后，父母至少一方会放弃工作，全身心陪孩子治病。肿瘤医院门口扎堆的租房中介中，总有些年轻父母的身影。张彤辞了四川的工作，来到天津，在医院附近租了每月2400多元的一居室，全职照料，父亲则是每月请假来定期看望王琳琳。两人结婚五年，才有了王琳琳这一个孩子。

        李蓉家住静海区，是天津本市人，也为了小皓宇在医院对面租了房，隔天过来验血。化疗期间，小皓宇吃不下东西，一度恶心呕吐。做母亲的看了非常心疼，自己也吃不下了，“一家人都是崩溃的边缘”。

        最让她心疼的是，孩子每次发病疼痛时。疼得难受，小皓宇会自己打自己胸口，抽自己嘴巴，白天黑夜都睡不着觉。最难受时，他经常大喊：“妈妈我不想离开你，妈妈我叫小皓宇，你要记得我。”

能治愈的疾病

        用医生的话说，6月22日，小皓宇被送进医院时，已是病入膏肓。他眼睛发青肿起，乍看像是熊猫眼，走立困难，需要妈妈一直搀扶。发病前，他在家一切正常，除了走路会一踮一踮。母亲曾以为，这是他此前摔过跤的缘故。

        经过穿刺、骨穿等五天检查，小皓宇被确诊为神经母细胞瘤的IV期高危，需要立即住院治疗。闫杰告诉李蓉，孩子身上的肿瘤已扩散至全身，各项指标都不达标，能不能挺过这一关化疗还难说。

        化疗的第一个疗程，小皓宇反应激烈，不仅恶心呕吐、吃不下饭，还感冒发烧，整日咳嗽。整个第一个疗程，小皓宇在医院住了半个多月，输了4磅多血，艰难地挺过来了。李蓉惊喜地发现，儿子的情况在好转。至少，送往医院时的熊猫眼、脑袋和下巴的“包”慢慢地下去了。“这多少算是一个奇迹。”闫杰对李蓉说。

天津市肿瘤医院儿童肿瘤科主任闫杰（于楚众 摄）

        对于闫杰来讲，儿童肿瘤的诊治中，奇迹并不少见，“小孩子的生命力特别强”。她曾按照经验判断可能不行的病例，经常治着治着“居然都能活过来”。孩子们懵懂天真，并不知癌症意味着什么。化疗期间，他们没有心理负担，药物吃了吐、吐了接着吃，“好多成年人还没吃就开始吐了”。

        与成人癌症被称为“众病之王”相比，儿童肿瘤治愈率相对较高，二者在发病机理、治疗方式都有很大不同。儿童癌症发病快、进展快，但对化疗药物的敏感度也更高，即使是肿瘤已扩散，也有治愈的可能。

        “同样的化疗药，无论按公斤体重算还是单位面积算，儿童的剂量都比成人的要大。”是因为儿童肿瘤细胞往往处于复制和活动中，这时用药效果更好，而成人肿瘤以上皮性的癌变尤为多见，与儿童肿瘤相比化疗多不敏感，同时儿童组织修复能力也更强。李治中则补充，儿童癌症的基因突变往往很少，一般只有几个，抗药性的可能性也更低。

        目前，国内外儿童肿瘤的治愈率很高。在美国，儿童癌症存活率达80%。而在天津市肿瘤医院儿童肿瘤科，总体治愈率（五年存活率）也在70%多以上。其中，淋巴瘤达80%以上、肝母细胞瘤90%、肾母细胞瘤90%以上，闫杰认为严重最难治愈的神经母细胞瘤，也在50%以上。

        但这些高治愈率，并不为多数民众乃是地方医生所熟知。最初在基层医院看病的家长们，几乎都曾听过医生放弃治疗的劝告。在重庆儿童医院时，医生曾经劝过张彤一家人放弃，“继续治下去，有很大可能人财两空”。

广州中山大学附属肿瘤医院内，两位患儿在一起玩游戏（孙俊彬 摄/ 视觉中国供图）

        8月3日，闫杰在出门诊时，遇到了一个肾母细胞瘤肺转移的患儿，母亲是来自河北医科大学第四医院（肿瘤医院）的医护人员。在当地医院看过后，医生径自告诉她希望渺茫，“生二胎吧”。闫杰则安慰她，肾母细胞瘤治愈率很高，即使肺转移，治愈率也在70%以上。这位本身就对肿瘤有一定认知的妈妈，仍忍不住战战兢兢地问闫杰：“能活到20多岁吗？能我就满足了。”“肯定不止。”闫杰耐心地答道。

        家属的焦虑，也来自就诊时所遇尴尬与空白。绝大多数儿童医院并不擅长肿瘤，而诸多肿瘤医院也没有开设儿科。王琳琳在重庆住院时，被安排在了心胸外科，以治疗小儿心脏病为主，手术都是从北京请来的专家主刀。而在小皓宇也辗转到天津儿童医院确诊，李蓉一听是肿瘤，经判断赶紧送来了肿瘤医院。

        “儿童肿瘤的诊治，对多学科会诊的要求很高。”李治中说，儿童肿瘤的治疗，综合治疗需要跟上，后者也是中国诊疗体系的一个难点。比如，儿童的放疗就需要保持身体不动，这又涉及小儿麻醉，目前中国能施行的医院很少。

        1982年，中国肿瘤学创始人金显宅根据儿童肿瘤的特点，在天津市肿瘤医院组建了儿科。闫杰说，一个儿童肿瘤科方便把将病人都管理起来，衔接治疗流程、术后随访等。“要是搁在各个科室里，没有全面建议，病人不知道往哪去，有时候就疏忽了，甚至跑了。”

        在儿童肿瘤科待了32年，闫杰见证了诸多悲欢离合。儿童肿瘤的发病，尤其是实体瘤中多见的各种母细胞瘤，多是因为在母体中胚胎发育的缺陷或基因突变，造成细胞变异。世界卫生组织认为，怀孕期间遭受过一定量的电离辐射或接触某些化学有害物质等，都会加大胎儿患病的风险。但与几乎所有癌症一样，很难找到具体的病因。

        许多夫妻在子女患病前后离了婚。闫杰曾遇到过一位有医学背景的父亲，在儿子患病后指责女方基因有缺陷，只因其有直系亲属患有肝癌，“肯定是他妈妈的事儿”。闫杰只好解释，“母体”并非指母亲，而是母细胞。对方又认为，那就是他俩基因不合适，不能再结合在一起。离婚后，母亲含辛茹苦，一人带着孩子治病，所幸效果挺好。“现在还活得好好的呢。”讲到这里她叹了口气，“多可恨呐。”

        也有好心人时常来献爱心。每周三，会有志愿机构来到精心装扮过活动室为患儿和家属做活动。曾经还有一位中央财经大学的教授，来探望患成年癌症的朋友时，偶然得知了儿童肿瘤科的存在。该教授看见病房里满目的“小光头”，动了恻隐之心，主动联系科室，说愿意出资数万元捐助困难家庭治病。

        这笔钱最后给了一个东北地区的困难家庭，患儿是一位神经母细胞瘤晚期的小女孩。化疗刚开始没多久，一家人就没钱了。父亲有放弃之念，但女孩的姥爷说：“主任您尽管治，钱我来想办法。”姥爷最后东拼西凑，借来了所有能借的钱，硬生生地让女孩治完所有疗程。

        一如这位姥爷，多数家庭都在默默地咬牙挺着。李蓉和张彤，都孤身一人住在肿瘤医院附近。李蓉每日花费在200～300元，主要用在食宿上。她很少带儿子去人多的地方，怕花钱，更怕感染。每天在医院与出租房两点一线之间奔波，一到夜幕降临，巨大的孤独感就会袭来。

        在几十公里外，她的家静海区，还有两个女儿由丈夫照料着，一个9岁，一个12岁。想家的时候，她就会拿出手机里过去的照片挨着翻看。张彤说，她会尽最大努力，哪怕只能让小皓宇多活几年。两个女儿告诉她：“弟弟能活多久，我们就能开心多久。”

        “闯关”药

        小皓宇的治疗之路还很漫长。他才刚刚开启第二个化疗疗程，要待扩散至骨髓等地的肿瘤都“打没了”之后，才能进行切除手术。情况不容乐观，小皓宇的一个肾可能要保不住了。但李蓉说，看见如今小皓宇第一个疗程有成效，他们已经很知足了，即使儿子还不能走动。

        神经母细胞瘤，是目前儿童实体肿瘤中最难治愈的一种。在经历了化疗、切除手术之后，还有干细胞移植手术乃至二次移植手术等待着小皓宇。未来半年，他可能都只有在医院度过。同病房的家长，用“闯关”形容整个流程。“就是闯关，一关一关地闯。”他这样说道。

        和成人癌症一样，儿童癌症的治疗常采用“手术+化疗+放疗”的方式。效果一度不好，以实体肿瘤中最常见的淋巴瘤为例，80年代科室刚起步时，国际上淋巴瘤治愈率为40%多，科室当时仅有20%多。闫杰记得，“当时家长经常一看晚期了，治疗效果又不好，自己也没钱，就走了”。

        改变始于90年代。欧美等地牵头进行多中心临床实验，出台了多种化疗药组合的方案，改变了过去单药为主的局面，同时也上市了很多新药，儿童肿瘤的治疗才开始慢慢变得乐观起来。1997年，中国抗癌协会也成立了小儿肿瘤专委会，为儿童肿瘤的研究和诊治统筹全局。

        但对儿童来讲，传统的“手术+化疗+放疗”方式有很大的长期副作用，治愈癌症很可能只是未来艰难生活的开始。李治中透露，在发育过程中使用高剂量化疗、放疗不仅可能造成儿童神经发育不全、智力受损、长期抑郁等，甚至还可能引起新的基因突变，导致部分患儿治愈多年后出现白血病等和首次癌症毫无关系的“二次癌症”。

美国波士顿儿童医院，一位母亲在与患癌的儿子交流（视觉中国供图）

        闫杰门诊接待的病人和家属中，有很大一部分就是过来复查的家属。8月3日上午，她遇见一个髓母细胞瘤治愈10年过来复查的母亲。母亲说，孩子头颅放疗后似乎智力发育有点受影响，学习跟不上，最后没考上高中。她不敢让孩子离家太远，“家门口上了个中专，我很知足了”。

        目前，国内外针对儿童癌症的化疗药物中，几乎都以成人药物为主。与儿童癌症的高治愈率、化疗的高副作用相比，“儿童抗癌药研发的情况，不是非常不乐观，是几乎可用‘惨淡’来形容”。李治中说。

        过去20年中，治癌领域领先的美国只批准了4种有关儿童的抗癌药，其中3种还是化疗药，同时能为成人所用。万分之一的低发病率导致患者群体规模不大，没有制药公司重视，因故儿童肿瘤用药只能跟着成人用药的节奏，甚至慢上半拍。

        以治疗神经母细胞瘤的药物为例。这些年来，治疗此病症，国内外已开始采用二次自体干细胞移植的方式，闫杰的科室采用此方式能将治愈率大幅提高到60%～70%以上。“过去神经母细胞瘤，怎么治怎么都不行。”闫杰说。

        但在移植手术后，可用于治疗此病症的靶向药GD2抑制剂却一直没能进入中国。“GD2抑制剂大约能将治愈率再往上提高10%左右。”闫杰说，GD2抑制剂的药物Unituxin在美国已获批三年，效果很好，但在国外很多靶向药已不需临床实验就可进入中国的情况下，GD2抑制剂却一直被挡在门外。李治中认识的一些家长，为了用这种药，就花费上百万元飞往西班牙和美国就医。

        还有一些具备良好功效的化疗药物，曾在国内出现后就消失了。化疗药马法兰（Melphalan，也称Alkeran）能治疗多种肿瘤，可用于神经母细胞瘤的干细胞移植阶段，效果很好，但国内也没有。2010年，天津市肿瘤医院开始做干细胞移植手术，没有马法兰，就用环磷酰胺（Cyclophosphamide，CTX）等药物代替，结果效果很不好，一些患儿手术不到一年就复发。“治得都没信心了，快放弃了。”闫杰说，当时很多病人家属私下交流后，开始质疑治疗效果，不愿做移植手术。

        马法兰也可用于治疗视网膜细胞瘤，一种儿童常见的眼部恶性肿瘤，5月舆论关注的河南女童王凤雅所患的病症。这种疾病在儿童实体肿瘤中发病率仅占1%左右，如果早期发现并进行动脉介入治疗，是可保住眼睛乃至治愈的。但由于缺少马法兰，加之发现晚，国内很多患儿未能保住眼睛，只有以摘眼的代价换取生命。

        2016年的冬天，就有一对走投无路的山东父母，在儿子患有此病、快要失去视力却苦寻马法兰不得的情况下，走上了省会济南的城市中心泉城广场，举起一块白底红字的血书泡沫，上面写着“马法兰来救命”。他们以这样一种近乎决绝的方式，吸引到了当地媒体关注，换来了马法兰和一岁儿子明亮的双眼。

        实际上，早在1996年，由葛兰素史克（GSK）生产的马法兰就已获批进入中国，但当时的定价是不能超过70元/瓶（2mg每片、25片一瓶），成了当时中国内地最便宜的抗癌药之一。相比之下，马法兰（30片2mg）在国外的售价高达360美元/瓶。巨额差价让葛兰素史克亏损严重，后将马法兰撤出中国。2012年，他们将马法兰卖给另外一家药企Aspen后，该药就再未申请进入中国市场。

        “国内做干细胞移植的，都得用马法兰，成人和儿童肿瘤都是。没有什么替代药物，我们用过替代药物，效果不好。”闫杰说，很多患儿家属不惜飞赴香港等地购买，再拿过来给医生用。

        较低的定价也曾让治疗肾母细胞瘤的化疗药放线菌素D（Dactinomycin）紧缺。闫杰记得，2015年前后该药一度断供，导致患儿家属只有使用价格更高的进口药。后来一看，是因该药定价过低，国内只剩下一家生产企业，而当时恰逢该企业生产线调整，以致全国断供。

        “药企不是慈善机构，相较于成人肿瘤，儿童抗癌药的市场太小，一年就几百上千个病人，制药公司肯定算不过账来。”李治中说，这其实也是目前儿童肿瘤用药和研发市场所面临的最大困境。

改变何来

        李蓉还在为孩子的治疗费用发愁。才进行到第二个疗程，小皓宇的治疗就已经花费了6万余元，如果想要治愈，一共则需十余个疗程。而张彤，仅那次在重庆不成功的手术前后，就花去了20多万元。

        儿童肿瘤的治疗亦不便宜，普遍都需要10万元以上，如果是IV期患儿，则可能高达三四十万元。闫杰说，儿童肿瘤医疗，综合治疗非常重要，化疗药很多都可以报销，但辅助支持治疗的费用才是大头。“比如有些孩子送来就是晚期了，一个疗程打下去骨髓都空了，得不停地输血，那就是无底洞。”

        有一位父亲，每到门诊时就跪在医院门口求助。也不时有千里迢迢奔赴过来的家长，因费用问题放弃了治疗。前述GD2抑制剂，若在香港购入治疗，也需要花费上百万元。三年多来，闫杰只遇到过一对患儿父母自掏腰包购入了这种药，这对父母来自医药行业，有资金，也有渠道。

        更多的患儿来自农村，属于新农合医保。与儿童白血病2011年被各省市纳入医保范围不同，目前的实体肿瘤多需自费。张彤知道，新农合异地报销最多只能报销30%～40%，她曾托人去问过，老家医保部门工作人员说，没听过这种病，可能不能报销。

        未纳入的也有制药企业研发目录。李治中在美国诺华制药（Novartis）从事抗癌药研发工作多年。对于GD2抑制剂，他感到一个很奇怪的现象：在美上市三年，GD2抑制剂在中国却完全没有。“以前别说上市的药，即使一个很有希望的抗癌药，在临床阶段可能就有仿制药出来，但这药是完全没有，就是因为不盈利。”

        虽然中国儿童肿瘤患者有15万，幸存者超100万，但与成人肿瘤市场相比，只是沧海一粟，药企对此领域不感兴趣。发达国家亦是如此，美国国家癌症研究所（National Cancer Institute）每年用于癌症研究的经费超为40亿美元，只有4%用于儿童癌症。美国Kids V Cancer基金会指出，如今有900种成人抗癌药在研发进程中，但只有很少的一部分也应用于儿童肿瘤，绝大多数儿童抗癌药历史都有超20年之久。

        一些儿童由此错过了最佳治疗时机。美籍华裔妈妈Kathy的10岁儿子土土（Joey）在2013年3月被诊断出患有一种罕见的基因融合肾癌，一年时间里历经两次大手术、口服五种不同化疗药、两次注射化疗，仍然无法停止肿瘤的扩散和生长。

        一种全新的PD1免疫疗法是他们的希望，其成人临床试验当时已开始，成效显著，但儿童临床试验却按兵不动。因为按照美国药监局规定，如果引入额外儿童患者，会推后新药的审批时间，造成药企经济损失。尽管Kathy一家从2014年4月就向六家药厂申请使用该疗法，州议员甚至司法部分都来帮助呼吁，他们还是没能参加实验。

        半年后，该药终于获批上市，土土成了全球首个使用该药物的儿童。结果显示，PD1疗法对抑制他体内的肿瘤非常有效。然而，错过的时间窗再也无法弥补，两个月后，土土还是离开了人世。Kathy悲痛中无数次地问自己：“如果儿子早点用上这新药，结局会不会有所不同？”

        在为土土申请用药的过程中，她已在着手准备成立一个相关基金会，推动儿童抗癌药的研发。土土去世后，她将基金会命名为“土土的翅膀”（Joey's Wings Foundation）。主要包括建立该病症的数据库，收集肿瘤标本，同时资助相关研究。2017年，基金会曾给美国德州大学捐助10万美元，用于研究此类病症——这些都还不够，他们的目标是通过法律推动儿童抗癌药研发根本局面的变革。

2018年6月5日，美国总统特朗普签署儿童癌症治疗研究法案。该法案命令美国国家卫生研究院改进儿童、青少年的癌症治疗（视觉中国供图）

        2003年，美国曾通过了《儿童研究平等法案》（PediatricResearch Equity Act，PREA），要求成人药物进行儿童适应证的评估。例如，如果一个药企开发的抗癌药所适用癌症也发生在儿童身上的话，药厂必须在儿童中测试该药。然而，这项法案并无大效，因为儿童几乎不会得乳腺癌、肺癌等成人肿瘤。

        Kathy与Kids V Cancer发现了问题所在。他们决定推动一个国会提案，对此进行修正。根据提案，当一个成年抗癌药的分子靶点和一个儿童癌症相关的话，药厂必须进行该儿童癌症药物的研究。Kathy说，其意义在于，“我们不再以癌症发生的部位来定义，比如乳腺、肺、结肠等，而是用分子靶点来定义癌症”。

        法案被命名为《加速儿童治愈和公平研究的法案》（Researchto Accelerate Cures and Equity for Children Act，也称RACE法案）。提案过程并不顺利，各大药厂聘请的游说集团列出各种理由对议员进行多次游说，如研发成本、市场规模等。但每到关键时间点，Kathy就会联结上百名家长，在社交网络上请愿呼吁，质问投反对票的议员，“为什么不投票？”2017年8月，他们成功了。在经过参众两院一致通过后，美国总统特朗普批准将该法案写进法律。

        “这是非常重要的一个法案。”李治中说，以前一个抗癌药如果在成人、儿童身上都有用，一定是先给成人，甚至只给成人。该法案则规定了相应儿童抗癌药的研究，“以前是可做可不做，现在是必须做”。

        李治中也表示，药企研http://www.curekids.cn/relarticle/c666780935604490973f8495311fa5fa发风险和成本太高，99%的基础研究到不了临床实验阶段，而临床实验90%也会失败，美国药企平均每推出一个新药，耗费成本十余亿美元。因此，其市场导向可以理解，关键是如何调节药企盈利导向和儿童抗癌药的公益属性。“新药一定要高利润，药企才会去做。”

他所创立的向日葵儿童癌症基金会，除要科普儿童癌症、解决信息鸿沟的问题外，另外一个计划是利用中国患儿相对较大的病例基数，将美国儿童抗癌药的研发结合起来，甚至引入一些已有的抗癌药，例如GD2。

        最近，李治中刚开始跟各大院方接触，了解医生和病人需求。之后打算找美国药厂，将一些药物的审批引入中国。如果没办法，就争取在中国做类似的药物。“要协调医院、药厂和政府三方，是非常大的事情，但总得有人来做。”李治中说。

        对闫杰等医生来讲，情况越来越好。他们并未感觉到药物稀缺抑或是新药的研发紧迫。她说，大剂量使用成人化疗药，的确对儿童有很大副作用，这点国外相对更看重，但国内确实顾不上，目前关键还是提高治愈率——与其他儿科病相比，儿童肿瘤治愈率还不够高，这也是恶性肿瘤成为儿童第二大死因的背景之一。

        除马法兰外，曾一度消失的放线菌素D、长春新碱等都重回了药房，药物组合使用等新疗法，也让闫杰越治疗越有信心。难得碰到一个无法治愈而去世的小孩，她会难受好几天。而在80年代刚起步时，一个孩子如果得了肿瘤，往往只有几种单药换着用，“几个月就没了”。

        她的电脑里存有不同时期患儿的各种照片。科室会定期将已治愈的患儿及其家属请回来，让他们给正在煎熬的家长以信心。很多患儿治愈后已长大成人，有的上了大学、学业有成，有的结了婚、家庭美满。

        一个20岁小伙子让她至今印象深刻。若干年前，当孩子被送来时，是淋巴瘤Ⅲ期。治疗期间不顾化疗反应，父母依然让他坚持游泳锻炼。如今，这位孩子已长成了一米九的大个儿，阳光开朗，做了健身教练。2018年的一次活动，他特意带着女朋友前来，指着如今小皓宇和王琳琳住院的病房说：“看，我当时就住这儿。”

        （文中患者及亲属名称均为化名；本文刊发于《三联生活周刊》2018年第32期。

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