孙晓非教授：髓母细胞瘤能用靶向药和免疫治疗吗？做骨髓移植有用吗？

髓母细胞瘤百问百答专栏将邀请儿童脑肿瘤领域专家，针对性解答髓母细胞瘤方方面面的问题，今天带来第15期，也欢迎大家在评论区留下您的问题~





1. 髓母细胞瘤能用靶向药吗？

2. 髓母细胞瘤能免疫治疗吗？

免疫治疗是难治/复发髓母细胞瘤探索性研究之一。主要包括：免疫检查点抑制剂、 PD-1、B7-H3、CAR-T、NK细胞和溶瘤病毒等。然而，大多数免疫治疗的临床试验都处早期阶段，尚未证实对髓母细胞瘤的有效性，期待更多研究为未来创造希望。

3. 髓母细胞瘤能用CAR-T吗？

CAR-T细胞治疗髓母细胞瘤的仅处于早期研究阶段。目前尚未证实CAR-T细胞对髓母细胞瘤有效。


4. 髓母细胞瘤做骨髓（造血干细胞）移植有用吗？

• 对于年龄大于3岁的高危髓母细胞瘤患者，自体造血干细胞移植是否获益仍在研究中。有条件的患者可以参与相关的临床试验。
• 对于年龄小于3岁的高危髓母细胞瘤，因考虑放疗的副作用太大，一般不建议放疗。不做放疗的高危髓母细胞瘤患者预后更差，大约30%-40%左右。有研究报道对不做放疗的年幼高危髓母细胞瘤患者采用自体造血干细胞移植支持下的超大剂量化疗可获益。

5. 移植能代替放化疗吗？

移植不可以代替放化疗。年龄≥3岁的髓母细胞瘤患者的主要的治疗手段是手术、放疗和化疗。缺一不可。造血干细胞移植支持下的超大剂量化疗仅是针对高危髓母细胞瘤的研究治疗手段之一，目前相关研究正在进行中。


6. 移植有哪些风险？

自体造血干细胞移植支持下超大剂量化疗主要风险是骨髓抑制所致的感染、出血、贫血、器官功能和免疫功能受损等并发症，以及移植后肿瘤仍有可能复发等风险。移植前医生会对病人进行全面评估。符合移植条件才给与移植治疗。肿瘤缓解后做移植获益大于未缓解。

7. 髓母细胞瘤能吃中药吗？

排版 | 应桃

校对 | 阿兜兜