2019 St. Jude-VIVA会议顺利举行

　　采编 | 吴培煌、雒亦凡、雷小艳、夏欢

　　撰稿 | 吴培煌

　　校对 | 夏欢

　　排版 | 依伊

大会开幕式现场

　　此次会议群贤毕至，大咖云集。会议邀请了来自美国、荷兰、德国、新加坡、日本等国际著名儿童医疗研究机构的知名专家及国内同道共同进行学术研讨。11月9日上午8:30会议准时开始。来自广州市妇女儿童医疗中心韦建瑞院长、广东省学术交流中心党委书记兼主任苏焕群、美国圣述德儿童研究医院的大会主席裴正康院士、VIVA-中国儿童癌症基金主席Jennifer Yeo杨女士分别在开幕式上致辞。

专家致辞环节

　　韦院长指出，中国政府历来重视儿童健康事业，2018年李克强总理就儿童白血病诊治和医疗保障等问题做了重要批示后，国家正式启动儿童白血病的定点收治管理和登记，启动系统性诊疗和跟踪随访工作。他表示，St. Jude-VIVA-中国国家儿童医学中心血液/肿瘤国际会议是具有重要影响力的国际学术会议，期待通过广东省高水平医院建设的“登峰计划”支持，推动儿童血液专科的发展，辐射区域，与国家一带一路共同进步。

　　广东省学术交流中心党委书记苏焕群代表广东省医师学会和广东省学术交流中心向齐聚广州的国内外专家学者们表示感谢和欢迎。他说期待通过汇集国际儿童癌症研究权威专家来华与中国同道进行经验分享、学术交流和合作洽谈广东省的同道能学习到更多更新的临床诊治经验，为实现健康广东、共筑健康中国而共同努力。

　　大会主席来自美国圣述德儿童研究医院的裴正康院士也上台致辞，他代表2019年St. Jude-VIVA-儿童血液、肿瘤国际会议组委会表示对参会嘉宾成员的热烈欢迎。他指出，本届论坛将继续分享国内外儿童血液肿瘤领域基础研究、临床和转化医学方面的最新进展。旨在通过交流经验促成国内及国际间的合作，提高儿童血液肿瘤的诊治水平。此次论坛内容除聚焦急性淋巴细胞白血病外，还覆盖儿童脑肿瘤及患儿生存质量等研究领域。并增设了分别以中国儿童癌症生存质量、造血干细胞移植、急性髓系白血病、儿童脑瘤等为主题的工作坊以深入研讨交流。

　　最后是VIVA-中国儿童癌症基金主席Jennifer Yeo杨女士致辞，她介绍了VIVA的成立历史及宗旨，并指出现在美国St. Jude儿童医院，急性淋巴细胞白血病的生存率已经能达到94%，VIVA的梦想就是能把这高治愈率带给中国患者。而现在，通过裴正康院士、美国St. Jude儿童医院及上海儿童医学中心共同组成了全国性临床研究小组，包含全国20多家主要医院在5年内治疗了将近7000名儿童，并取得较可喜临床结果。这是令人鼓舞的，她感谢所有医生、研究者对患儿及其家庭所做的努力和承诺，为实现更高治愈率的梦想分享专长、知识和最新的研究发现。

　　秋天是收获的季节，此次参会的医学同道、专家学者们也是收获满满！接下来，向日葵儿童公益组织的葵花籽们将向您梳理、分享这个干货满满的国际会议精彩内容。

　　1. 美国圣述德儿童研究医院肿瘤系主任（Ching-Hon Pui）裴正康院士汇报了“儿童急性淋巴细胞白血病新进展”。

　　他指出，ALL的生存期从1966年到2007年的11.1%提高到92%，离不开治疗决策的改进及诊疗技术的进展。强调要重视急性淋巴细胞白血病治疗过程基于白血病细胞亚分型的精准治疗方案，从精准医学的角度通过利用RNA-seq等基因组学,分子分型等对ALL进行亚类分群，针对性选用治疗方案，预防耐药。他同时又强调要重视免疫靶向治疗和细胞治疗等的联合应用，认为儿童的治疗药物应当借鉴已开发的针对成人药物的经验。

美国圣述德儿童研究医院肿瘤系主任（Ching-Hon Pui）裴正康院士分享

　　2. 新加坡国立大学Allen Yeoh教授分享了“亚洲儿童急性淋巴细胞白血病的挑战与机遇：Ma-Spore ALL研究协助组的经验”。他回顾了整个儿童急性淋巴细胞白血病治疗的方案、新技术的进展、RNA-seq技术等基因组学大数据研究的进展、报告了新加坡-马来西亚急性淋巴细胞白血病临床研究协助组的诊治经验，提出"明确敌人，适度治疗"，通过基因组学等技术将患儿ALL分群，选择合适的敏感的治疗方案提高疗效，缩短住院时间的精准治疗理念。

新加坡国立大学Allen Yeoh教授分享

　　3. 丹麦哥本哈根大学Kjeld Schmiegecow教授带来“巯基嘌呤（6MP）在急性淋巴细胞白血病治疗中的毒性作用”。他介绍了6MP治疗的原理和DNA-TG对监测ALL治疗效果和毒性的作用，协同作用提高疗效。治疗过程中如何进行药量限制和调节并注意监测对T细胞和肝脏的毒性作用。

丹麦哥本哈根大学Kjeld Schmiegecow教授分享

　　4. 日本京都大学的Junko Takita教授，她主讲了儿童T细胞急性淋巴细胞白血病的肿瘤基因组学研究方面对患者精准治疗带来的思考。她通过RNA-sqe中筛选出的SPI1 fusion与T-ALL预后差有相关性。T细胞白血病除了基因融合，还可结合表观遗传学（DNA甲基化）手段来筛选出预后不良的亚群，指导临床用药。

日本京都大学Junko Takita教授分享

　　5. 德国Tuebingen大学儿童医院的Rupert Handgreoinger教授带来振奋人心的“适配性CAR-T细胞：一种治疗白血病和实体瘤的多样性手段” 。他针对现行的CAR-T治疗中出现的容易耐药、复发及对实体瘤治疗效果有限的问题，提出解决这些治疗瓶颈的思路及方案。

德国Tuebingen大学儿童医院Rupert Handgreoinger教授分享

　　6. 上海儿童医学中心Liu Yu教授带来的是实现精准治疗的预测模型相关的“CCCG-ALL基因组学大数据”。他提出了统计模型cis X，一种通过整合全基因组和转录组测序数据来分析调控性非编码变异体的新计算方法。cis X能识别基因的等位不平衡转录和异常高表达情况，发现基因组中顺式激活的候选基因、发现非编码癌症基因组中隐藏的驱动因子，对单个基因组中的调控性非编码变异的分析成为可能。

上海儿童医学中心Liu Yu教授分享

　　7. 费城儿童医院的Dave Teachey医生分享“急性淋巴细胞白血病的免疫治疗”方面的诊治经验。他提出B淋巴细胞白血病复发型，主要是针对CD19/CD22/CAR-T等免疫治疗手段，但是容易出现细胞因子增多等症状。针对T淋巴细胞白血病还可以选用针对CD38的治疗，目前正在开展I/II期临床试验，期待治疗效果的提高。

费城儿童医院Dave Teachey医生分享

　　8. 荷兰玛西玛公主小儿肿瘤中心Monique den Boer教授介绍了“从基础到临床：白血病生物学研究如何影响儿童白血病临床治疗”。她介绍了携带BCR-ABL样基因突变急性淋巴细胞白血病患者预后不如非携带者，Ras通路上的基因突变如何影响预后、药物敏感性和耐药等，提出了如何从生物学角度进行转化医学到临床实践的精准治疗理念。

荷兰玛西玛公主小儿肿瘤中心Monique den Boer教授分享

　　9. St. Jude儿童研究医院的Thomas Merchant教授讲解了“质子治疗在儿童脑瘤中的应用”。他通过列举St. Jude儿童医院若干临床试验中通过放疗剂量的变化解决放射治疗问题及相应无病生存期和总体生存期的提高及放疗毒副作用来介绍了临床上对儿童脑瘤的放疗技术的进展。目前放疗技术会结合肿瘤分子特征及临床病理因素，进行风险分类并设计对应治疗方案。第二代质子治疗（pencil beam scanning）能进一步减少正常组织的剂量和治疗相关并发症。

St. Jude儿童研究医院Thomas Merchant教授分享

　　10. St. Jude儿童研究医院的Melissa Hudson医生分析了“儿童急性淋巴细胞白血病远期生存质量”，她回顾了过去50年ALL临床治疗进展。随着多样化治疗手段加入，儿童急性淋巴细胞白血病总体生存率显著提高，但总体ALL的治疗相关不良事件并没有比以前减少。她从化疗和放疗方案的剂量和持续时间等对内分泌生殖系统、造血系统、神经系统、心血管系统等不同系统的晚期不良事件发生率、严重程度等方面进行详细比较。她总结到，现行治疗方案对系统性及器官相关性的影响较少，主要是内分泌和对骨骼肌方面的影响较为常见。

St. Jude儿童研究医院Melissa Hudson医生分享

　　11. 中山大学附属肿瘤防治中心Stephen Liang 医生给我们带来”MDS发病机制研究的新进展”。他综述了MDS从MDS前状态开始的克隆进化的发病机制和研究进展，也为我们介绍了MDS的常规治疗方法及现存的临床问题，并通过对比阿糖胞苷及地西他滨的临床试验，指出异基因移植是目前MDS的首选治疗方法。

中山大学附属肿瘤防治中心Stephen Liang 医生分享

　　12. St. Jude儿童研究医院Raul Ribeiro 教授系统讲述了“儿童急性髓系白血病（AML）临床研究的新进展”。他回顾分析可在美国及中国苏州的临床研究数据，指出儿童AML总体生存率的提高，更多是基于挽救性AML治疗（包括HSCT，造血干细胞移植）的改善，而并非在诱导和缓解后治疗过程中使用高剂量强度或改变药物类型来实现。未来临床研究新的治疗方案将会重点关注白血病细胞的基因分型及对诱导治疗的初始反应。

St. Jude儿童研究医院Raul Ribeiro 教授分享

　　13. St. Jude儿童研究医院的Seth Karol医生介绍了”培门冬酶在儿童急性淋巴细胞白血病治疗中的免疫原性和毒性”。他回顾分析了培门冬酶在儿童急性淋巴细胞白血病治疗中的临床数据，重点介绍了用药过程中的过敏反应及免疫系统介导的药物清除效应并提出相应干预措施（如使用天然大肠杆菌L-培门冬酶和聚乙二醇化L-培门冬酶）。

St. Jude儿童研究医院的Seth Karol医生分享

　　14. 新加坡竹脚妇女儿童医院的Wing Leung医生分享了”造血干细胞移植和免疫治疗在儿童恶性肿瘤中的应用”相关专题。他指出，骨髓造血干细胞移植和免疫治疗是目前最常用的儿童恶性肿瘤治疗方法。现行的儿童恶性肿瘤治疗方案主要存在具有毒性，费用高，制造的复杂性、药效持久性及对实体瘤治疗效果有限等问题。T细胞和NK细胞都是具有天然抗肿瘤活性的，不会引起移植物抗宿主反应，可望成为替代的效应细胞，单独使用或与其他免疫治疗方案联合应用。

新加坡竹脚妇女儿童医院Wing Leung医生分享

　　11月10日上午报告会结束，由此次会议的组织者，广州市妇女儿童医疗中心的血液/肿瘤科主任张辉教授作了简短的闭幕致辞。他表示,此次大会是儿童血液、肿瘤学领域非常难得的学习交流机会，期待2020年的再次相遇！

会议报道小组葵花籽会议现场合影

　　此次论坛邀请来全球多国儿童血液肿瘤领域的资深专家，及众多国际儿童白血病协作组专家们带来了最新的国际研究进展，这充分体现出中国国家儿童医学中心和广州市妇女儿童医疗中心的精心安排，及同道们非常渴望向最新、最强、最专业的国内外儿童血液肿瘤领域学习基础研究、临床和转化医学方面的经验，将更好、更科学的诊治方案和管理方法推广至全国，让全国各地儿童血液肿瘤的诊治水平同步提升。

　　另外，论坛内容很覆盖范围广而精致。内容除了聚焦急性淋巴细胞白血病，急性髓系白血病的精准诊疗技术更新、各种治疗手段的更新、优势及毒副作用，还加入了患儿生存质量的内容——提高疗效、降低毒性，提高生活质量，这些不但是医生学者们关心的，也是患儿家庭最为关心和迫切希望得到帮助和解答的问题。这体现出中国儿童医学中心血液/肿瘤专科联盟致力于推动我国儿童癌症的基础科研和临床研究转化，来切实帮助不幸患病的小天使们！

　　“Funding cures，Saving children”，我们一直在努力！