临床试验信息——18周岁以下NTRK阳性儿童癌症

针对疾病：NTRK融合基因阳性的儿童癌症
入组年龄：18周岁以下
入组性别：不限
药物名称（公司）：拉罗替尼/ Larotrectinib（拜耳）
药物类别：小分子激酶抑制剂类化学药物
负责医院：首都医科大学附属北京儿童医院
负责医生：王焕民主任、韩炜医生
联系电话：13910327685
联系地址：北京市西城区南礼士路56号，首都医科大学附属北京儿童医院肿瘤外科门诊

主要入组标准（包括但不限于）：
•    年龄在18周岁以下。
•    被诊断出癌症且存在称为NTRK基因融合的基因突变。
•    既往因此疾病接受过至少一种其他治疗方案且最后一次治疗后病情恶化或未改善。
•    如果所患癌症类型是婴儿型纤维肉瘤，即使既往未接受过治疗，也可能有资格参加本研究。

注：以上为主要筛选标准，最终入组由研究医生按方案把握。

　　向日葵儿童仅为信息发布平台，不实际参与患者筛选及临床试验，亦不承担本临床试验所产生的一切责任。详情请与牵头医院及医生联系。
　　如需了解本临床试验登记信息，请在药物临床试验登记与信息公示平台 （http://www.chinadrugtrials.org.cn）　　　　

　　查询登记号CTR20190626。

　　NTRK基因是酪氨酸受体激酶（TRK）基因。酪氨酸受体激酶是我们细胞表面的一种蛋白质，它会结合一些和细胞生长发育有关的信号，调节细胞的存活、生长和发育。

　　在某些异常情况下，NTRK基因会和其它基因融合成一个基因，即NTRK融合基因。NTRK融合基因会使NTRK基因的活性出现异常，导致细胞的生存、生长和发育失去控制，促进癌症的发展。

　　根据目前已知的科学证据，NTRK融合基因阳性可以增加细胞癌变的概率。同时，在有NTRK融合基因的肿瘤组织中，针对这种融合基因的抑制剂可以有效抑制肿瘤的发展。

　　总体而言，NTRK融合基因在恶性肿瘤患者中的比例并不高，不过某些特定肿瘤（如婴儿型纤维肉瘤）的发生与这种融合基因密切相关。NTRK融合基因在婴儿型纤维肉瘤中的阳性率高达90%以上。

　　拉罗替尼是一种针对NTRK融合基因的小分子抗癌药物，2018年底经FDA批准在美国上市。目前的研究显示，拉罗替尼对NTRK融合基因阳性的肿瘤有较高的治疗活性，高达79%的患者（包括儿童及成人）有客观治疗反应。

编辑 | 严青
排版 | 博雅
校对 | Sarah