美明确儿童癌症精准治疗方向：建立大数据共享机制

        美国总统在今年的国情咨文演讲中提出，未来10年内政府将再增加5亿美元投入儿童癌症研究和开发创新诊疗技术。

        明确了儿童癌症精准治疗的主攻方向：数据共享机制。利用已收集的儿童癌症数据来拓展新知识，研发儿童癌症最新方法，包括个性化精准治疗方案。

        2月初，特朗普总统在今年的国情咨文演讲中提出，未来10年内政府将再增加5亿美元投资儿童癌症的研究和开发创新诊疗技术。

        为此，美国国家癌症中心(NCI)规划资金将重点打造“儿童癌症数据共享机制”。

        特朗普强调 “几十年来针对儿童癌症的诊疗，特别是罕见肿瘤几乎没有任何新疗法。政府有责任增加资助支持拯救儿童生命的医学研究。”

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        根据美国国立卫生研究院(NIH)和国家癌症中心(NCI)的预算，提供给儿童癌症领域的研究基金已达4.6亿美元，现在再增加11％达到5亿美元/10年。

建立大数据共享机制

        美国国家癌症中心院长Ned Sharpless博士透露，该资金将重点用于建立大数据共享机制。

        到2020年底，利用每年5千万美元“打造一个独特的项目和协作机制，利用已收集的儿童癌症数据，拓展新知识，研发儿童癌症最新方法，包括个性化精准治疗方案” 。

        加州大学圣克鲁兹分校基因组学科学家Olena Morozova Vaske和她的同事David Haussler一直以来专门负责儿童癌症基因组计划项目。

        她说，儿童癌症属于“罕见或少见”恶性肿瘤，在基础和临床研究方面应积极开展国际合作，共享儿童癌症相关数据是至关重要的一步。因此，急需建立新标准和新的数字化共享研究平台。

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        现有各自的儿童患者病例数据库需要整合或制订共享机制，确保每一位儿童癌症患者的数据信息能完整地用于临床研究和开发新的诊疗方法。

        尽管有些儿科肿瘤学家并不认为这5千万美元能做什么大事儿。斯坦福大学Crystal Mackall教授说，“但是，数据共享是至关重要的第一步，现在各研究机构必须向着这个方向努力。” 

蛋白组学水平上寻求最佳治疗方案

        费城儿童医院Peter Adamson教授认为，儿童癌症所表现出的基因突变比成人相对较少。这使得儿童癌症对基因靶向治疗或免疫治疗药物的效果不明确或疗效不佳。

        因此，通过测序儿童肿瘤全基因组方法寻找最佳治疗方法的思路可能不会有什么好的预期结果，这是许多肿瘤专家和医生不熟悉的研究背景。

        Mackall和Adamson两位教授认为应当探讨如何找出靶向性融合蛋白，即在蛋白组学水平上寻求最佳治疗方案，将会推动儿童癌症精准治疗发展。

        Adamson教授说，在“抗癌登月计划”中，癌症融合蛋白的研究领域已经成为聚焦点之一，但是可能需要更多的投入。这是比建立“数据共享机制”更难的问题，但会产生更高的回报收益。

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“STAR法案”增加资助

        事实上，去年夏天，特朗普总统已经签署过一份关于“儿童癌症生存、治疗、获取和研究(STAR)法案”。提交国会要求每年增加3千万美元资助儿童癌症研究，包括建立生物样本库和儿童癌症幸存者健康管理方面的研究。

        美国儿童癌症联盟主席Danielle Leach说，此次特朗普总统提出增加5千万美元应该是对“STAR法案”的增资扩容。

        NCI并未打算组建一个类似“抗癌登月计划”那样的监管委员会负责项目实施。

        业界非常期待与全球儿童癌症领域科学家和临床医生合作，共同推动儿童癌症全球化研究，目标是为孩子们找到最佳方法，让他们和正常孩子一样健康成长。

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