里程碑式的150万元捐款

        菠萝说：

        今天，我们邀请大家一起见证中国儿童癌症研究的一个标志性事件：中国第一个由患者家长发起的医学研究基金！菠萝有幸参与了评审委员会。

        当心爱的孩子勇敢地和白血病斗争后离去，而银行账户仍有150多万好心人的捐款，你会怎么办？

        有人会选择用于未来仍要继续的生活，有人会选择捐给其它患者，这些都无可厚非。但还有第三种选择：

        捐献出来成立个人基金，资助对儿童白血病的研究。

        如果说前两种是短线投资，解决短期需求；成立基金就是长线投资，解决未来需求。作为社会整体，我们需要眼前，也需要远方。

        成立个人基金推动罕见病科研是欧美非常流行的做法，但在中国是空白。

        前些年，我被邀请参加美国一个“横纹肌肉瘤”的论坛。在参会者中有一对中年夫妇，非常特别：他们显然不是专业人士，但却在认真做笔记，积极提问，和每个人交 谈。后来才知道，他们是本次论坛的赞助者。他们家境殷实，但儿子大学的时候突发横纹肌肉瘤，几年的斗争后最终去世。他们说：“我们花了很多钱也没能救我的 儿子，因为发现大家根本不了解这个疾病。现在，希望我们出钱，你们出力，来拯救其他人的孩子。”

        这是大爱。我和小伙伴做的向日葵儿童癌症公益，也是受到这样家长的感召和启发。

        当当父母此举之所以重要，不在于钱的多少，而是因为它告诉大家还有第三个选择，他们传递出在我们身边最缺的东西：信任。

        现在，需要大家共同把星星之火呵护好，我相信它可以燎原。

        感谢大家一同成为见证者。

        北京新阳光慈善基金会

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第一个故事：儿童癌症之战的第一个胜利

        这个故事发生在1947年。

        那时候，儿童白血病是不治之症。临床医生只能看着白血病的孩子去世而无能为力。

        一名检验科的大牛西德尼·法伯医生(Sidney Farber)决心创造一些不同，跨界到临床治疗。大家知道叶酸有助于细胞修复，法伯医生于是给孩子们服用了叶酸，结果却是孩子们的病情加重，原来还能活三个月，现在一两个月就去世了。

        临床医生们几乎想杀了法伯，这太不靠谱了，到底在治病还是拿病人当小白鼠？因为自己的冒失，法伯医生有可能身(No)败(Zuo)名(No)裂(Die)！

        放弃还是继续？对医生来说，因循守旧是最安全的，想开发新的治疗方法却要冒巨大的风险。

        法伯医生没有放弃，在仔细研究后，他逆向思维，既然叶酸会让白血病更差，那么如果试用一种分子结构和叶酸类似、但没有叶酸功能的人工化合物会怎样？这就是氨基蝶呤(叶酸拮抗剂)，用它来阻碍人对叶酸的吸收。最终这个试验获得了成功，孩子们第一次获得了症状的缓解，白细胞恢复正常。

[西德尼·法伯医生拿着玩具对孩子问诊]​

        这种氨基蝶呤的改进型甲氨喋呤，被沿用至今，仍然是白血病化疗的主要药物之一。此后从一种药物发展到多种药物，从一个疗程发展到多个疗程，到现在大约70-80%的儿童白血病都可以被治愈。

        西德尼Ÿ·法伯医生的研究，帮助开发出第一种癌症化疗药，开启了人类通过内科医学与癌症战斗的征程[1]。

        世界上最优秀的癌症治疗中心之一，Dana-Farber/ Harvard Cancer Center就是由法伯医生所创建。此外，他还携手拉斯克女士，一起让美国癌症协会发展成年筹资10亿美元的机构，推动尼克松政府加大对癌症研究的资助。最终让癌症医学研究获得了来自政府和民间的源源不断的支持（拉斯克夫妇创办的拉斯克奖，被称为是诺贝尔奖的风向标，像许多前人一样，屠呦呦女士在获得拉斯克奖后获得了诺奖）。

        我们还面临着严峻的挑战

        然而，还有一些类型的儿童白血病或其它癌症没有很理想的治疗方案。

        2014年美国顶级癌症期刊Journal of Clinical Oncology的文章报告[2]：美国最近统计的儿童癌症总体治愈率为81%，30年前是62%；而在我国，即使在医疗最发达的地区之一上海[3]，儿童癌症的5年生存率只有55.7%，和同期美国的差距高达25.3%，甚至低于30年前美国的治疗水平！

        每年我国新增18岁以下儿童癌症患者30000人，这25.3%意味着每年至少有7590名癌症儿童因为治疗水平的差距而失去生命！如果按照每名儿童30万的治疗费用来估算，每年浪费掉的医疗费用高达22.77亿！更何况，中国二三线城市医疗水平和上海的差距，不亚于上海和发达国家的差距。

        由此可见，支持儿童癌症相关的基础和临床研究有多么重要！在美国，每年仅民间资助癌症研究的资金就超过10亿美元，而我国呢？几乎是零。

        第二个故事：因为爱我们的宝贝，所以爱所有的宝贝

        去年1月下旬，来自苏州的小朋友6岁的徐瀚翔（小名当当），因为连续高烧而发现身患白血病，找到了我们。我们帮忙联系了很多国内外的医生，但是因为当当所患的是MLL基因突变的急性粒细胞白血病，难治、预后差，在一个月之后离开了我们。

        当当是一个非常聪明、可爱、懂事、喜欢学习的孩子。当当五岁就开始学习画模拟电路图、使用示波器。

        在家的时候，当当会把家里的毛绒玩具摆一排，给他们上课。当当想好好学拼音，就让妈妈给他买资料。最后住院的这个月，当当让爸爸把拼音卡片拿过来在病床上学习。

        在住院时当当还问爷爷：南北向的风吹到东西向的河流，对河水的流速会有什么影响。救助组的朋友说，回答这个问题需要流体力学的知识……

        如果当当不生病，将来可能会成为一个了不起的科学家、工程师。然而，当当在人生的黎明就逝去，让人倍感伤心。

        在当当的葬礼后，当当的爸爸妈妈告诉我，希望将新阳光帮助募集到、救助当当的70余万元捐款，加上他们个人账户收到无法退回的亲友80余万元捐款，总计1,539,219.74元，用来设立一个专项基金——

        新阳光·助医儿童白血病研究基金

        他们希望这个基金可以资助医生探索更好的治疗方案，拯救更多的孩子，希望以后的家长们不要再遭受他们的痛苦。

        当当父母都是工薪阶层，亲友的80余万元捐款是捐到了他们个人的账户里，当我建议他们留下来使用时，他们坚定地表示一定要捐出来。

        面对这一份沉甸甸的嘱托，我们深感责任重大，我们按照英国医学研究慈善组织协会出版的《医学研究慈善资助管理指南》[4]来管理。

        研究项目由医学专家委员会进行评议，医学专家委员会由国内外专家和当当家属代表组成：

        李志光教授 香港中文大学威尔斯亲王医院儿科主任、国际小儿肿瘤协会亚洲分会主席

        吴敏媛教授  原中华医学会儿科分会血液学组组长、北京新阳光慈善基金会理事

        胡绍燕教授  苏州大学附属儿童医院血液科主任(这篇文章的题图就是胡主任和她治疗的孩子)

        李治中博士（网名菠萝）杜克大学癌症生物学博士，现任美国诺华制药癌症研究部研究员，发表顶级论文20余篇，网上发表的“癌症系列”科普文章广受好评。

        徐耿钊博士  当当的爸爸，博士毕业于北京大学物理系。

        基金管理委员会负责基金的运营管理，由四人和一名外部顾问组成：

        李睿博士 清华大学医学院生物医学工程系副研究员

        肖仲喆博士  当当妈妈，里昂中央理工大学信息与信号处理博士，苏州大学物理科学与技术学院讲师

        刘正琛 北京新阳光慈善基金会发起人、理事长兼秘书长

        刘嘉 启迪创投行政总监

        顾问：李一诺博士  UCLA生物学博士，公众号“奴隶社会”发起人。

        上图是2015年12月24日，白血病患儿和家长们、生命小战士会、志愿者、医护人员、苏州儿童医院胡绍燕教授、冯星院长、新阳光基金会秘书长刘正琛（作者）等，一起见证了研究基金的授牌仪式和申报指南的发布。

        根据当当父母和管理委员会的意见，50万元用于第一年的项目资助，100万元用于保值增值，其他资金39219.74元，用于补缺和运营费用。

        我们计划第一期资助5-10个研究项目，每个项目5-10万元。

        5-10万元能做什么？

        可能有朋友会问：国家自然科学基金资助的医学研究，动辄上百万甚至上千万，像我们这样第一年只有50万元资助额的小基金能有什么作用呢？

        事实上，医学研究各有不同——有基础、临床的分别，有新药、现有药物组合的分别，也有大型研究和预研究、收尾研究的分别。

        我们资助的重点是：大型研究之前的预研究、或之后的收尾项目。因为国家自然科学基金一般资助3年，但癌症需要5年甚至10年的数据才有意义和可比性，如果没有5年、10年回访数据，整个项目的价值要减少一大半。

        此外还支持癌症登记的数据平台建设和基于数据平台的回顾性研究项目，因为我国还缺少覆盖所有人的癌症登记体系，所以很多儿童癌症缺乏基本的数据，研究设计也就无从谈起。

        这些项目花费不高，但是对大型研究非常有帮助。

        一个很好的例子是我国陆道培、黄晓军等医学家所开创、国际领先的半相合移植技术。传统骨髓移植必须要配型完全相合，但因为我国之前的独生子女政策和骨髓库规模不大，所以患者难以找到匹配的骨髓。

        由于骨髓配型(人类白细胞表面抗原)一半来自于父亲、一半来自于母亲，所以父母和子女天然有一半相合。可是半相合的移植在15年前几乎都以失败而告终。

在国际会议上作半相合移植报告的黄晓军教授

        黄晓军教授开创性的利用G-CSF解决了这一难题，让骨髓配型只有一半匹配的父母与子女之间的移植达到和全相合类似的生存率。而十五年前这一革命性的想法太过创新，得不到任何资助。他的研究计划书经常被大型研究的评审者扔进废纸篓。

        黄晓军教授在十几年前所获得的第一个研究资助，就是来自于青年研究项目的5-10万元资金。从此开始了体外试验，开启了这一革命性的移植新方法。

        来自患者家庭的医学研究资助，因为蕴含的爱、纪念、信任，对于申报的医护人员，会有更加温暖的意义。我们相信这将激发出医护人员更多的爱、使命感、勇气。

        我们每一个人，可以做什么？

        美国癌症的研究和治疗，之所以能取得今天的成就，不是偶然得到的，是因为许许多多愿意担当的人——有勇敢的法伯医生、有推动美国癌症协会大步发展的拉斯克女士，有支持医学研究的众多民间基金和国家卫生研究院，更有他们背后千千万万捐款支持的人……

        中国癌症研究和治疗的提升，需要你我站出来，需要每一个有担当的普通人。

        首先，希望您捐款支持儿童癌症研究。我们希望中国医生们有机会像美国医生那样，获得民间资金的支持，来研究更好的治疗方案，让每一个孩子受益。

        第二，传播和转发，很多人还不知道中国儿童癌症的严峻形势。上海现在的治疗水平在比美国30年前还要低！如果这个情况不改变，谁来保护我们下一代的健康？请您帮助传播和转发，让更多人了解中美儿童癌症治疗的巨大鸿沟，行动起来；

        第三，联系你所直接或间接能联系到的人大代表，政府决策人员，呼吁更多的政府资金投资于医学研究，同时改善中国的药物管理和医保系统，让新药不要总是落后国外五年才进中国，进了医保还不给报销。

        第四，欢迎您联系新阳光，我们一起来创造儿童癌症领域的不同：我个人的邮箱是：zhengchen.liu@isun.org，或关注新阳光微信公众号isunshine2002。

        大额捐赠，请电话联系我们010-88121028转818。

        感谢您的支持！

        本文首发于微信公众号“北京新阳光慈善基金会”。

        向日葵编缉｜小东

        参考文献：

        1) 《众病之王：癌症传》 作者：悉达多•穆克吉 (Siddhartha Mukherjee) ，译者：李虎，中信出版社，2013年2月。

        2) Melissa M. Hudson, et al, Milestones in the Curability of PediatricCancers,PP2391-2397, Journal of Clinical Oncology, Volume 32, Number 23, August 10,2014/

        3) Ping-ping Bao, et al, Population-Based Survival for Childhood Cancer Patients, Pediatric BloodCancer 2012;59:657–661

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