王焕民主任：神经母细胞瘤，到底要不要做移植？

　　其中，神经母细胞瘤专场直播的主咖是中国抗癌协会小儿肿瘤专业委员会候任主任委员、首都医科大学附属北京儿童医院肿瘤外科的王焕民主任。

　　直播中，王主任讲到了一些许多家长关心的热门问题，我们将王主任的回答整理成了文字，希望能帮助到更多的孩子和家长。

要点提炼

01

　　Q：神经母细胞瘤，什么样的孩子需要做造血干细胞移植？

　　A：神经母细胞瘤之所以又称为儿童癌王，除了因为其发病率高，是儿童时期最常见的颅外肿瘤外，还有一个原因就是，神经母细胞瘤的治疗始终是儿童恶性肿瘤治疗的热点和难点。

　　尤其是中晚期的神经母细胞瘤，经过医学界多年的努力，治疗效果仍然不令人满意，也没有显著的提高。所以也成为大家集中攻关的热门疾病。

　　神经母细胞瘤的治疗特别强调多学科的综合治疗。综合治疗就是指在神经母细胞瘤的治疗过程当中，很多种治疗手段都要有机地安排好，在合适的时机进行合适的治疗，包括化疗、手术以及手术后的放疗、干细胞移植等。

　　对于神经母细胞瘤的治疗，现在大家为什么这么关注干细胞移植呢？大家都知道，恶性肿瘤治疗的三大基石，包括手术、化疗和放疗。在这些初步的治疗能接受以后，大家就会比较关注造血干细胞移植，尤其对于一些高危的孩子。

　　干细胞移植是什么样的情况？在我们国家一些特殊的国情限制下，家长可能会考虑要不要做？如何做？其实，造血干细胞移植是在神经母细胞瘤的治疗过程当中的一项很重要的治疗手段。

　　我们将神经母细胞瘤称为儿童癌王，并不是说患上神经母细胞瘤都不好治。因为神经母细胞瘤有一个治疗策略，叫分层治疗，即根据危险度的分层采用不同的治疗。

　　我们一般认为神经母细胞瘤很严重、很难治，可是有一些神经母细胞瘤，我们甚至只进行观察，根本就不治疗；或者对于低危组，治疗较少，只做手术，不做化疗。但是，对于已经有转移的孩子，可能除了三大基本治疗外，干细胞移植是必须要做的。

　　什么样的孩子需要做干细胞移植？实际上是进展期的高危的神经母细胞瘤需要做。神经母细胞瘤的治疗比较复杂，治疗时间维持得也比较长，大概一年左右。最基本的治疗，就是将肿瘤去除掉，叫做诱导阶段，实际上包括手术前的化疗以及手术。

　　在巩固阶段，可能需要大剂量的化疗和干细胞移植，这实际上是第二步。整个治疗完成以后，再做放疗的清扫，巩固阶段之后还需要有免疫治疗。大家可以看到这三大阶段治疗过程中，造血干细胞移植是在第二阶段。

　　所以对于高危的、治疗比较困难的神经母细胞瘤，造血干细胞移植是中间的一个必须的阶段。

神经母细胞瘤直播专场里气势磅礴的提问弹幕

02

　　Q：神经母细胞瘤做自体干细胞移植危险吗？可能有什么副作用或者并发症？

　　A：我们在神经母细胞瘤的治疗中采取的叫自体干细胞移植，可以听到很多的病友和家长们都称之为“自体干”，这也是医生常用的术语简称。干细胞移植有两个主要类型，一个是异体的，一个是自体的。

　　神经母细胞治疗采用的是自体干细胞的移植，在肿瘤清扫之后，采取自身的干细胞，经过培养准备后再回输。这种自体干细胞移植有一个很大的好处，可以避免异体的排斥反应，与异体干细胞移植相比较，要安全很多。

　　当然，这里所说的危险是相对的，比起异基因的移植来讲，安全性是会高很多。但是，自体干细胞的移植只是一个免疫的重建，是为了支持前面的治疗。前面是什么治疗？是一个大剂量的化疗，是对整个骨髓的毁灭性打击。

　　大剂量的化疗实际上风险是比较高的。因此，整个的大剂量化疗加自体干细胞移植的阶段，与此前的诱导化疗阶段相比，危险性还是相对要高一些。

　　自体干细胞移植的副作用有哪些？常见的并发症主要发生在前面的大剂量化疗过程当中，可能出现比较严重的骨髓抑制，以及消化道的反应，还有心脏、肾脏、神经等各方面的反应。

　　因为毕竟是一个大剂量的化疗打击，各种并发症都可能发生。所以这就是为什么在做大剂量的化疗和干细胞移植的时候，需要“进仓”。我们平时在病房里治疗，甚至有些小剂量的化疗就在门诊进行，称为“走疗”。

　　干细胞移植治疗为什么必须住院？而且要一个人住在特殊的房间，即“入仓”呢？这是因为治疗的相对风险比较高，发生各种并发症的可能也相对多。

　　总之，自体干细胞移植加大剂量的化疗是一个复杂的治疗过程。它的副作用和变化，一方面是来自于移植本身，另一方面更多地来自于前面的大剂量化疗。

直播结束时，观众们留下了满满的感谢

03

　　Q：GD2抗体将要在国内上市了，这个药物效果怎么样？如果用这个药，还需要同时进行其他治疗吗？

　　A：GD2抗体是神经母细胞瘤治疗中一个很前沿的药物，所以也为大家寄予厚望、期盼已久。如果GD2抗体能够来到国内的话，对大家来说真的是一个很好的消息。

　　（注：2019年，国内一家药企购买了欧洲版GD2抗体在中国大陆地区的开发和商业化权益，现在正在推进行相关事项。点击右边了解更多：儿童肿瘤靶向药GD2抗体终于要进入中国了！）

　　GD2抗体是一个针对神经母细胞瘤的特异性抗体，是一个很好的治疗方案。最早大概是在2015年，美国的食品药品监督管理局（FDA）就已经批准了GD2抗体，最早开展研究的时候是叫3F8，现在用的是Ch14.18。

　　GD2抗体是一种嵌合型的人源化抗体。欧洲大概是在2016-2017年这个时间段批准上市，据说是在西班牙开展的临床实验。

　　如果引进中国的时候也能够开展一些临床实验的话，对大家来说是一个更好的消息。因为如果临床实验能够顺利入组的话，药物应该是免费的。

　　GD2抗体专门针对有GD2表达的细胞，而神经母细胞瘤本身带有GD2抗原。而且除了这些肿瘤细胞之外，正常的组织几乎不表达GD2。

　　GD2本身还表达在支配疼痛的神经以及黑色素细胞等上面，不过大部分的正常组织的细胞里不包括它。所以可以这么理解，GD2抗体有点像导弹，是靶向的、很准确的，只杀肿瘤，不杀正常组织。

　　从理论上讲，GD2抗体确实是一个很好的思路，在前期的研究中被发现有很好的效果，初期的临床研究也确认有效果，是免疫治疗中比较有效的、有针对性的一种治疗。

　　如果用这个药，同时还要不要做其他治疗？毫无疑问是需要的，它毕竟只是治疗的一部分。之前的诱导治疗中的化疗、手术、放疗，所有这些都是必须的。

　　GD2抗体毕竟是一种免疫治疗，对于少量的、微量的病灶有效；但如果是一个很大的肿瘤，肿瘤负荷很高，这个药物的效果就没有那么好。

　　所以，GD2抗体是经过前期很多治疗之后，在最后的阶段进行维持的治疗方法，前面的治疗都是需要的。

2019年国际儿童癌症日
王焕民主任参加向日葵儿童公益科普巡讲

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　　内容整理 | 园林

　　编辑 | 严青

　　排版 | 博雅

　　校对 | 姜姜