李治中博士参与神经母细胞瘤患者关爱沙龙活动

2021年3月21日，《小惟的故事》——神经母细胞瘤患者关爱沙龙活动在京举行。患儿家长、儿童肿瘤临床专家、公益组织、政府和企业各方一道，分享诊治经历与现实痛点，让更多家庭少走“弯路”，为更多孩子们带来希望。

深圳市拾玉儿童公益基金会秘书长、美国杜克大学癌症生物学博士李治中出席本次活动，并发表《儿童肿瘤精准医疗：挑战和机遇》的主题演讲。

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《小惟的故事》神经母细胞瘤关爱沙龙

沙龙开场，向各方嘉宾分享了一位5岁患者“小惟”的真实故事，讲述了在国内对于高危神经母细胞瘤尚且缺乏有效疗法的困境下，一次为帮助小惟和更多患儿的“生命接力”。

深圳市拾玉儿童公益基金会秘书长、美国杜克大学癌症生物学博士李治中也在本次活动中进行了《儿童肿瘤精准医疗：挑战和机遇》主题演讲。

深圳市拾玉儿童公益基金会秘书长

美国杜克大学癌症生物学博士李治中

首先，治中博士在介绍中国儿童肿瘤的现状后，分别从短期的科普患教，中期的医护进修、医务社工，以及长期的创新科研等规划向到场来宾简单介绍了基金会的战略和方向。

同时，在分享自己十多年科研经历后，重点提出基金会的长期目标是回归科研项目。

“儿童肿瘤并不是小一号的成人肿瘤，它们在致病机理、治疗药物等方面均存在很大差异。儿童肿瘤患者一方面亟待创新疗法的发现，通过临床上更精准的治疗，实现真正意义上的治愈；另一方面，我们也希望借助及时的科学信息普及，让更多家庭减少恐惧、少走弯路，并在各界的帮助下，让这些孩子能够回归正常的学习与生活。”治中博士说。

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（https://www.childrenwithcancer.org.uk）

根据图片，可以明显看出儿童肿瘤几乎可以出现在任何地方，除去白血病和淋巴瘤，其它的所有儿童癌症，包括神经母细胞瘤，可以被统称为“儿童实体瘤”。相对白血病，大家对儿童实体瘤的认知几乎为零。

整体而言，儿童实体瘤的治疗比白血病更加复杂，需要手术、化疗、放疗，甚至干细胞移植等多学科综合治疗。

与复杂的治疗过程相比，是儿童肿瘤研究的严重不足，全球过去30年中，为成人开发了两百多种新药，儿童肿瘤开发的新药少之又少。

治中博士分享了两例真实事件，为大家展现创新疗法的重要、有效性。

2012年，6岁的美国女孩艾米丽在家长近乎放弃的时候碰巧遇上了尚在临床试验阶段的CAR-T细胞免疫治疗，幸运的成为了全球第一个采用此疗法的白血病儿童。

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2012-2018艾米丽记录自己成长

在经过严重高烧、血压下降、肺充血等一系列副作用后，最终挣脱了死神的束缚，艾米丽奇迹般恢复健康并回到了正常生活中，她目前正健康成长，体内仍然能检测到CAR-T细胞。艾米丽的经历鼓舞了许多研究者，也成了很多患儿家庭的希望。

新药的出现带给患有凶险病痛的患儿生的希望，根据近几年研究状况可以得出儿童肿瘤正在进入精准医疗时代。儿童肿瘤分子分型的出现，使得分级更加细化，针对不同突变基因都有着相对应的抑制剂。

以室管膜瘤为例，在经历过三次复发、三次手术后的一名12岁女孩被检查出BRAF基因突变，在使用成人用药的抑制剂后，经过多个疗程，在32个月后病情稳定且未见复发。

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室管膜瘤是一种起源于室管膜细胞的胶质细胞瘤

常见症状包括经常性头痛、抽搐、恶心呕吐等

治中博士认为，应该利用中国强大的临床资源，为全球的孩子探索新药，这要求家长、医生、社会共同携手。该想法基于我国患儿病例众多且较为集中，便于数据收集管理。

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治中博士正在分享

希望在中国探索一种公益性质的，从0到1的科研模式，成为临床专家、科研专家及政策专家的连接点，共同推动临床转化科研，服务各资源进行联动，共同为孩子创造一个光明的未来，专业点燃希望。

除了治中博士外，天津市肿瘤医院的赵强副院长、闫杰教授，北京儿童医院王焕民教授，海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局刘哲峰副局长，多位患者与家长代表，以及百济神州副总裁刘焰女士等多方嘉宾也共同讨论和参与了分享。

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嘉宾合影

知识点

在人们的印象中，癌症往往与老年人相关，但很多人不知道的是，即便是刚出生不久的婴幼儿和儿童，也可能遭遇癌症。

国家癌症中心统计数据显示，近年来我国15岁以下少年儿童的恶性肿瘤发病数每年高达约2.5万例，恶性肿瘤在我国儿童常见致死原因中已仅次于意外伤害位居第二位。

其中，神经母细胞瘤是一种儿童颅外实体瘤，发病数约占我国所有儿童恶性肿瘤的8%~10%。神经母细胞瘤患者的年龄通常在15岁以下，近一半患者发病时还不到2岁。

总体而言，神经母细胞瘤的发病较为罕见，据欧美国家的数据推测，在我国，每年约有3000名儿童被诊断为神经母细胞瘤 。

由于恶性程度高、疾病进展迅猛且治疗难度大，神经母细胞瘤常被称作“儿童肿瘤之王”，尤其对于高危及复发难治的患儿，临床上的治疗手段效果不佳，远期生存率较差。

所幸，目前在国家制度的积极促进和企业的行动下，国际前沿的神经母细胞瘤治疗药物正在被加速引进中国，包括新型GD2单抗等免疫药物。不仅被纳入了临床急需进口药品清单，目前也已经被国家药监局纳入了优先审评，并通过绿色通道提前在海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区落地，成功实现了对首例患儿的治疗。

参考文献：

1、2015年中国恶性肿瘤流行情况分析,中华肿瘤杂志，2019年第41卷第1期

2、Jubierre
L, Jiménez C, Rovira E, Soriano A, Sábado C, Gros L, LlortA, Hladun R, Roma J, Toledo JS, Gallego S,
Segura MF. Targeting of epigeneticregulators in neuroblastoma. Exp Mol Med.
2018 Apr 27;50(4):51

编辑&排版 | 苗雨

责编 | 依伊

校对 | 亚丽