儿童肿瘤治疗仍存困境，新药开发迫在眉睫

       11月20日世界儿童日，“我能长大”儿童肿瘤公益沙龙在上海建投书局举办。

       深圳市拾玉儿童公益基金会秘书长、『向日葵儿童』公益项目发起人李治中博士也来到了现场。

       李治中博士为我们介绍了儿童肿瘤科研药物的现状，提出希望推动临床科研的心愿，让孩子能够骄傲的说“我能长大”。

以下是演讲实录：

       大家好，我是李治中，很开心今天能够来到这里。

       首先给大家分享一下我们基金会现在在做的事情。我们基金会成立于2018年，主要做三件事情：科普患教、医护进修、转化科研。我们的愿景，是每个孩子都有健康光明的未来。

科普患教，让孩子少走弯路

       关于科普我们做了一些工作，其中比较重要的一个是我们和百度健康医典的合作：由团队撰写整理了25个儿童肿瘤疾病词条，经19位临床专家进行审核后上线。

       大家在百度搜索这些疾病的相关内容，即可直达权威的科普知识。不误诊，让孩子少走弯路非常重要。不仅能让孩子尽早接受治疗，也能节省很多治疗费用。

       另外，我们有一个小程序叫"向日葵儿童科普"，是一款提供一站式儿童肿瘤信息服务的互联网产品。

       家长和患儿可以使用小程序随时随地搜索靠谱的儿童肿瘤疾病知识、查找儿童肿瘤专科医院和医生信息、阅读儿童肿瘤康复者故事，还可以向专家提问、观看专家视频等等。

儿童肿瘤治疗仍存困境

新药开发迫在眉睫

       前几天在一个家长群里，我看到一位家长在做一件我认为很伟大的事情：他的孩子去世了，他想把剩下的药捐给“战友们”。

       我非常触动，这是一种爱的传递，但当我看到他晒出来非常多药的照片时，又感慨于孩子所经历的痛苦。

       其实绝大多数的药都是安慰剂，究其原因，是没有更好的药物能够治疗这些孩子。所以我认为，我们真的需要更努力地为肿瘤患儿们开发更好的药。

       我想分享的第二个故事是我最近见到的一个患者。我平时很少去医院见患者，因为无法面对这个场景。

       舒涵不太一样，她给我留言说自己是26年的儿童肿瘤患者。

       舒涵9岁的时候确诊软组织肉瘤，一直带瘤生存，后来出现肺转移、骨转移，即使现在看起来皮包骨头，只有60多斤，但依然是一个极其乐观的女孩子。

       整个过程中她经历了大大小小总共十多次手术，事实上有很多实体瘤光靠手术是很难康复的，所以更加需要我们为此而努力。

       去看舒涵之前，她觉得自己已经熬不住了，后来我去看她，告诉她我会把她的故事分享给大家，告诉她有那么多人都在关注儿童肿瘤，推动新药的研发。

       她说像看到了烟花一样，虽然只有一瞬间，但是非常美丽，所以我是带着使命感来给大家分享的。

       儿童肿瘤总体生存率是非常高的，但我们不可否认，还是有很多肿瘤尤其是实体瘤的治愈率是比较低的，比如转移性的髓母细胞瘤；还有我们称为儿童肿瘤生存率最低的DIPG（弥散性的脑胶质瘤），它的五年生存率在美国也不到1%，这都是急需新药的疾病。

       为什么要做新药？原因有两点：第一，复发难治的孩子无药可用；第二，现有的药存在副作用。

       治愈了孩子的肿瘤以后，我们希望他能够存活50年、60年，并且是健康的生活。如何能够降低治疗过程中化疗、放疗的剂量，同时保持同样的生存率，是我们要一起努力的。

       新药不是替换现有的治疗方法，而是减小现有治疗方法的副作用。

       还有一点非常重要，为什么开发新药的人要专门去研究儿童癌症这个领域，因为本质上它不是小1号的成人肿瘤。大家熟悉的白血病只占儿童肿瘤的30%-40%，剩下还有各种各样的实体瘤、脑瘤，都需要新药的研发。大家听到的故事里孩子康复的过程中经历的都是手术、化疗和放疗，却没有听到我们在成人肿瘤里经常说的靶向药、免疫药。

医疗资源开始向儿童倾斜

希望在慢慢实现

       我想告诉大家，儿童肿瘤一旦开发出新药，产生的效果是远远超过成人的，因为儿童肿瘤整体的异质性、生物学的特性，导致它一旦响应一个治疗，不管是化疗、放疗，还是新型的药物，响应力度非常高，一般都超过了成人的肿瘤。

       Emily是全世界最有名的孩子，在2012年的时候第一个尝试了CAR-T治疗，当时像她这样的孩子复发以后基本就是死亡，也无法接受骨髓移植。

       但是因为Emily第一个尝试了CAR-T治疗，现在康复了，已经过去9年了，她每一年都会拍写真。我想做正能量故事，给各位小朋友拍写真，都是受到Emily的感染。

       我第一次看到她的照片是她第一年拍照的时候，我正好在诺华有了自己的实验室，当时我把这张照片放在我的台历上。因为制药人的努力，这样一个孩子得到重生，并且已经坚持到第9年，非常震撼。

       像她这样的孩子接受治疗能得到85%的缓解率。

       第二个是婴儿型纤维肉瘤，刚才提到的NTRK抑制剂用在儿童上面，临床实验数据显示是94%的缓解率。

       这些孩子以前基本都没有机会保住他的四肢，但现在缓解以后对于外科医生来说就不是特别难的手术了。

       间变性淋巴瘤ALK的靶向药，本来是为成人肺癌开发的药物，但是儿童这一类淋巴瘤里有很多都携带这样的突变，临床实验以后，肿瘤停止生长甚至被治愈，数据显示为90%的缓解率。

       这个药1月份刚刚在美国FDA（美国食品药品监督管理局）批准了儿科的适应症，但这个药在成人领域是2011年获批的，也就是十年前。其实科学的差距并不大，但是因为儿科临床的困境，导致这个药拖延了7年之久才上市。

       我们希望，能够努力把这些尽快的往前推，不是所有的儿童肿瘤都需要新的药品，它可能是一些成人的药物，正好在儿童身上找到一些可以用的机会。

       神经母细胞瘤治疗起来非常困难，但是有一些生物技术公司开始挑战这样的肿瘤，这真的是为孩子们开发的新型药物。这样的药物之前在成人身上试验过，但是最后发现还是在孩子身上的效果最好。

       我真心觉得希望已经慢慢实现了，FDA以前经常说没有给孩子开发什么新药，包括制药公司。但是从2000年以后我们看到，2017年以后儿童适应症迅速的加速，很多数据显示获批的主要适应症使用的是儿童的数据，而不是成人的数据。

       慢慢看到越来越多的企业、越来越多的人，包括医疗资源开始向儿童倾斜。今天来了很多人，不仅有临床医生，还有一些制药人、志愿者等等，我希望大家能够一起为儿童开发更好的药物。

努力推动临床科研

让孩子们骄傲的长大

       我们基金会接下来，就是以下两件事：第一，我们希望能够让尽量多的人、企业能够参与到儿童肿瘤的科研中来；第二，把尽量多的药物推进儿童肿瘤临床，这个药物可能是已经上市的成人药物适应儿童适应症，也有可能是专门为儿童开发的药物，无论哪一种，我们要尽快把它们推进临床进行尝试。

       科研都是起起伏伏的，不一定会成功。以前的困境是我们根本没有什么机会，现在儿童肿瘤家长们面临的困境是复发难治，但却没有机会参加临床试验，所以我们需要一起努力，让更多的药物进入临床。

       在孩子最危险而家长还能尽最后一份努力的时候，选择进入临床实验，如果能成功当然很好，即使不成功也会留下非常重要的数据，为未来孩子的康复和长大都奠定了重要的基础。

       舒涵前两天给我发微信，我告诉她我们要努力推动儿童临床科研。她说：“你们一定要搞成功！我知道孩子们太不容易了！”

       舒涵有一点让我非常感动和震撼。她从来没有幻想过或者要求过，这些临床的药物能够使她获益。她已经不奢望这一点，或者说她根本没有把这个作为她的目标。

       她说想参与公益，想鼓励更多的人，同时希望唤起更多人对儿童肿瘤的关注。最近她也在和我们一起做一些事情，真的非常非常感谢。

       我已经明确了这个目标，推动临床科研这件事情一定要努力去做。今天我们一直在说专业，专业体现在临床、制药，包括公益等各方面。

       只有我们一起努力，才能看到更多的孩子像小苹果一样、像梅花一样、像和我们一起拍照的很多小朋友一样，健康地长大。

       我希望在未来十年以后，能够看到越来越多的孩子骄傲地说：“我能长大。”

       谢谢大家！

       2021年11月15日-20日，『向日葵儿童』携手百济神州、建投书局，开启“我能长大——儿童肿瘤公益科普主题展”，并于11月20日世界儿童日当天举办同名沙龙，为期6天的活动共吸引近3400人次观看。