“抗艾滋婴儿”并不能抵抗艾滋

（一）基因编辑婴儿并不是技术突破

        基因编辑技术，特别是其中的CRISPR，是近几年生命科学领域最重大的技术突破。

        基因是我们的生命编码，基因编辑技术可以让我们了解每个基因的功能，更好地了解生命。

        在CRISPR出现之前，基因编辑技术存在的最大问题是效率低下，对能编辑的基因序列又有很多特定要求，严重限制了基因编辑的应用范围。

        CRISPR不同与其他的基因编辑技术，它的编辑效率很高，可以编辑的基因序列又很灵活，这样的技术一经出现，就给了我们充分的想象空间。

        比如，我们终于可以通过高通量的基因编辑，来研究多个基因在癌症中的作用。又比如，面对一些非常严重的单基因遗传疾病，CRISPR也可能在基因治疗上带来突破。 

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        可是与其他科学技术一样，CRISPR以及所有基因编辑技术只是一个工具，本身没有善恶，但作为使用这些技术的人，我们却决定了最终的行为是对是错。

        由于CRISPR简单高效，一经出现就有很多人警惕这类技术是否会带来基因编辑的滥用，甚至突破社会伦理道德。

        很遗憾，即便有种种警告在先，我们如今依然遇到了CRISPR技术最严重的滥用行为，而且这个行为并不是始作俑者所吹捧的科学进步。

（二）所谓“预防艾滋”师出无名

        从科学角度上说，每一个实验在设计时都要考虑是否有必要去做、是否有实际意义以及是否可以验证。

        从这3点来说，所谓的“防艾滋婴儿”的闹剧没有一处可以通得过，完全可以说通不过起码的科学试验设计要求，更谈不上什么科学进步。

        首先，其宣传的试验目的是让婴儿获得具有防范艾滋病病毒感染的基因型，不受艾滋病病毒感染风险。这样的实验有任何必要性的前提是这些婴儿本身有感染艾滋病病毒的风险。

        但从目前报道的实验细节看，两个试管婴儿的父亲虽然是艾滋病病毒携带者，但通过药物治疗，病毒负荷处在低水平，母亲则根本不是病毒携带者。

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        在这种情况下，又使用了体外受精的试管婴儿技术，这两个孩子本身没有任何感染艾滋病病毒的风险。这个所谓的重大实验成果完全是建立在一个虚谬的前提之上。

        其次，即便母亲是艾滋病病毒携带者，婴儿有受感染风险，目前防范艾滋病母婴传播的手段已经非常成熟。

        在及时使用抗艾滋病病毒药物的情况下，携带病毒的孕妇可以有效降低自身病毒负荷，母婴传播的概率在1%以下。

        这些经过充分验证的已有药物预防手段比编辑CCR5缺陷基因的保护概率高得多。

        而且这些药物预防的方式比起编辑一大堆胚胎，期望有几个编辑成功，然后再做试管婴儿，所用的人力物力都要小得多，对受试者的身心也少很多折腾。

        在有如此充分有效的解决手段的前提下，去做一个效率更低代价更高的实验，唯一能证明的是这个实验完全没有必要。

        最后，贺建奎宣传的所谓“防艾滋”基因编辑成功完全没法实际验证。

        他宣称会长期跟踪两个孩子，但这种所谓的跟踪研究能得出任何结论吗？最后能证明的只是这两个孩子携带了某个基因型。

        这个基因型在有限的其他研究里感染某些艾滋病病毒株的概率会低一些。所谓的后续跟踪能验证这两个孩子具有“防艾滋病病毒”的能力吗？

        要验证这一点，唯一可行的是用艾滋病病毒去感染这两个孩子，而这不仅违反了起码的良知，也是违反我国刑法的。

        实际上，CCR5缺陷型基因对艾滋病病毒的保护不是绝对的。艾滋病病毒有多个不同病毒株，而且基因变异速率快。

        CCR5缺陷型目前只是让人体细胞与一些病毒株的结合削弱，降低了感染概率。即便是这些病毒株，也没有证据表明可以绝对不受感染。而另一些病毒株，CCR5缺陷可能完全无任何保护作用。

        从科学原理与实验设计上说，贺建奎的“重大成果”其实只是“严重缺陷”。而从技术角度说，整个闹剧更是毫无任何推动或突破。

（三）基因编辑技术并不完美

        之前提到过，CRISPR之所以让人激动，就是因为这是一种简单高效的基因编辑技术。你能用CRISPR做一个基因编辑，很好，大概可以算你自己学了个实验技术，但这不是技术突破，因为全世界能做这样的实验的实验室、研究人员多了去了。

        作为CRISPR技术的先驱，MIT与Board研究所的华裔科学家张峰教授，非常慷慨地把如何设计CRISPR实验的数据库公开。

        怎么在哺乳动物里做成CRISPR，张峰教授的课题组最早摸索出方法、不断完善并公开给所有研究人员使用。

        至于在人体胚胎里使用CRISPR，并没有比在老鼠中困难，而且也不是没有人做过，只不过之前做的人还知道起码的伦理底线，也知道目前基因编辑技术无法完全排除脱靶的可能性，选择了无法发育的胚胎并及时销毁。

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        实际上，真正在为基因编辑的新突破而努力的科研人员并没有专注于争取第一个转基因人的噱头。

        基因编辑的技术包括CRISPR还不能完全排除脱靶的可能性，甚至还不能有效预测潜在脱靶数目以及位置。

        很多优秀的科学家在努力改进基因编辑技术，期望减少脱靶的可能性；或者研究如何有效预测筛选实验中出现的脱靶，让我们可以更好地评估风险，这些科研人员才是在争取基因编辑技术的新突破。

        当然，这些人的研究成果是符合科学伦理标准、经得起同行评议，最终能够出现在正规学术期刊杂志上，而不是需要通过开新闻发布会来炒作的。

        基因编辑并不是绝对不能用于人体试验，或者不能用于人类疾病治疗。

        如最初提到的，CRISPR这样高效的基因编辑技术的出现，确实让我们遐想基因治疗在今后可能借此有所飞跃。

        实际上，也有公司在开发基于CRISPR的基因治疗方案。但是，作为一个工具，基因编辑并不是万能的。

        一些单一基因突变引起的严重遗传疾病，传统的药物开发手段里，这个突变基因产生的蛋白可能不具备“成药性”，或者我们筛选不出潜在的药物。对于这些疾病的患者，以基因编辑为基础的基因治疗，可能是唯一的希望。这些疾病也是基因治疗目前的主要针对对象。

        但对于多基因疾病——绝大部分疾病都是此类，每个基因可能只起了一小部分作用，甚至是不同基因产物之间的相互作用在起主导，指望基因编辑解决问题就无异于缘木求鱼了。

        此外，基因不是生命的全部。

        是的，基因里有我们的生命密码，DNA或许是我们生命的起点，但不是我们的终点。生老病死，很多方面，基因并不是起决定作用的。

        最近一项研究表明，很多原先认为起致癌作用的基因突变在健康人群里一样存在，但这些携带致癌突变的人照样健康地活着，没有得癌症的迹象。

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        另一项根据大规模基因测序的研究则表明，基因在人类寿命长短里起的作用不到7%，环境因素远比基因重要得多。盲目地相信基因编辑可以解决我们身上的问题，制造所谓的“完人”，在伦理与科学上都是荒唐可笑的。

        最后，“转基因婴儿”的闹剧完全暴露了我国在科研伦理上的严重滞后。科研伦理并不是一些人想象得那样在阻碍科学进步，或者在试图阻止不可避免的趋势。

（四）我国科研伦理监督需要加强

        良好的科研伦理监督，是科研能长期良性发展的必要条件。

        设身处地地想一想，参与这个试验的夫妇们真的知情同意了吗？他们知道这项试验并不是防止他们的孩子感染病毒的最好方法吗？他们知道基因编辑技术的潜在风险吗？

        现在他们知道了，有些人为了自己的名利，可以做一个对他们的孩子只有风险豪无益处的试验，这个试验还能拿出各种审核批文，能在医院里堂而皇之地进行，这些父母，今后还能对科研人员、临床试验、医院以及科研监管单位有信任吗？

        不仅仅是这些被招募到这个试验里的人，当我们的国民了解了这场闹剧后，我们怎么让他们信任科研人员、医生，怎么让他们愿意支持我们今后的科学研究，参与临床试验？

        科研人员与科学研究都不是与世隔绝的。如果我们的行为、我们的研究，没法让公众相信我们的出发点是好的，是真切为了探索未知、造福人类的，我们的科学研究终将失去支持，停滞不前。

        从这个意义上说，这次的“转基因婴儿”也绝不是什么科学进步，反而是一种倒退。

      参考资料：

        http://science.sciencemag.org/content/early/2018/10/17/science.aau3879

        http://www.genetics.org/content/210/3/1109

        http://www.hiv.gov

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