王珊教授：“儿童肿瘤之王”，有哪些治疗手段？治愈率高吗？
文章来源：向日葵儿童 作者：王珊 责任编辑：zhengty 时间：2024-12-21
上期《专家来了》有幸邀请到重庆医科大学附属儿童医院肿瘤外科学科主任王珊教授带来“儿童实体肿瘤答疑”的专题直播。
今天分享问答精选及内容索引，一起来回顾吧~
01
Q：目前神经母细胞瘤主要的治疗手段有哪些？
A：神经母细胞瘤并不属于神经外科的疾病，而是发生在头颅外的恶性实体肿瘤。它有“儿童肿瘤之王”之称，因为高危组的神经母细胞瘤治疗效果很差，同时也是发病率最高的颅外恶性实体肿瘤。
儿童恶性实体肿瘤总体治愈率在国外已经达到80%，在国内具有儿童肿瘤外科及儿童实体肿瘤科的大型医院也已经达到70%。神经母细胞瘤其低危组治愈率在90%以上；中危组治愈率在80%以上；而对于高危组而言，即使加了非常多的治疗手段——化疗、手术、放疗、一系列的巩固及维持治疗，包括骨髓移植、免疫治疗等等，目前为止治愈率也只有50%，所以它仍是我们需要努力攻克的肿瘤，是全世界的儿童实体肿瘤医务工作者、科学家、还有患儿家长们都很关注的事。
02
Q: 肝母细胞瘤，术后三疗入院时甲胎蛋白有点升高，是不是复发了？文献上说确诊时如果甲胎蛋白低于100预后不好是真的吗？容易复发吗？
A：各个医院甲胎蛋白监测的正常参考值不一样，只要孩子的指标在参考值以内，那就是正常的。如果比参考值微微高一点，而且仅仅只出现了一次这种情况，也很难说一定是复发，而需要复查。因为甲胎蛋白指标还要受肝功、肝脏血循环、肝脏炎症等等的影响。所以，建议家长可以先观察和复查，或者进一步检查甲胎蛋白异质体，以排除这些干扰因素。
甲胎蛋白低于100，这是预后不良的指标之一，但不是唯一的指标。有大宗的病例回顾和医学分析发现，如果首诊时甲胎蛋白比较低，总体的效果可能会差一点，所以把它列为预后不良因素，但并不是预后一定不好。
肝母细胞瘤在儿童腹部恶性肿瘤中，发病率排第三左右，还是比较靠前。目前在我们中心（重庆医科大学附属儿童医院肿瘤外科）的总体治疗效果还是挺好的，低危组和中危组的治愈率都在95%以上，高危组的治愈率也接近90%，已经渐渐成为基本能够治愈的肿瘤了。
虽然治愈率很高，还是建议大家早发现、早治疗。因为发现得越早，治疗的强度就越低，孩子遭的罪就越少。同时，实体肿瘤非常强调规范治疗，最好是一经诊断，就到有小儿肿瘤外科的（儿童）专科医院进行规范治疗，尽量避免肿瘤的继发性耐药，降低成为难治性肿瘤的概率，这对提高生存率是非常重要的。
A：各个医院甲胎蛋白监测的正常参考值不一样，只要孩子的指标在参考值以内，那就是正常的。如果比参考值微微高一点，而且仅仅只出现了一次这种情况，也很难说一定是复发，而需要复查。因为甲胎蛋白指标还要受肝功、肝脏血循环、肝脏炎症等等的影响。所以，建议家长可以先观察和复查，或者进一步检查甲胎蛋白异质体，以排除这些干扰因素。
甲胎蛋白低于100，这是预后不良的指标之一，但不是唯一的指标。有大宗的病例回顾和医学分析发现，如果首诊时甲胎蛋白比较低，总体的效果可能会差一点，所以把它列为预后不良因素，但并不是预后一定不好。
肝母细胞瘤在儿童腹部恶性肿瘤中，发病率排第三左右，还是比较靠前。目前在我们中心（重庆医科大学附属儿童医院肿瘤外科）的总体治疗效果还是挺好的，低危组和中危组的治愈率都在95%以上，高危组的治愈率也接近90%，已经渐渐成为基本能够治愈的肿瘤了。
虽然治愈率很高，还是建议大家早发现、早治疗。因为发现得越早，治疗的强度就越低，孩子遭的罪就越少。同时，实体肿瘤非常强调规范治疗，最好是一经诊断，就到有小儿肿瘤外科的（儿童）专科医院进行规范治疗，尽量避免肿瘤的继发性耐药，降低成为难治性肿瘤的概率，这对提高生存率是非常重要的。
03
Q：骨肉瘤，肺结节切除了，什么时候开始化疗？
A：如果肺上结节确定是转移的话，手术切除后，只要生命体征恢复还可以，那就尽快上化疗。
而且，对于骨肉瘤肺转移的情况，还建议做一个NGS的基因检查，看有没有匹配的靶向药物，或者检查免疫点，看看能不能用免疫治疗。因为骨肉瘤一旦肺转移，生存率会大大下降，这种情况下，如果经济条件允许，可以考虑在化疗基础上使用靶向治疗和免疫治疗作为补充。
A：如果肺上结节确定是转移的话，手术切除后，只要生命体征恢复还可以，那就尽快上化疗。
而且，对于骨肉瘤肺转移的情况，还建议做一个NGS的基因检查，看有没有匹配的靶向药物，或者检查免疫点，看看能不能用免疫治疗。因为骨肉瘤一旦肺转移，生存率会大大下降，这种情况下，如果经济条件允许，可以考虑在化疗基础上使用靶向治疗和免疫治疗作为补充。
04
Q：霍奇金淋巴瘤经典结节硬化型，一般需要化疗多少次？
A：霍奇金淋巴瘤要分期分危治疗。无论是何种实体肿瘤，初诊的时候就要判断分期，因为分期决定了后续的治疗怎么开展，也决定了手术是仅仅取活检还是完全切除手术。对于淋巴瘤而言，一般在不影响周围正常组织结构的情况下手术尽量切除病灶，但是不要进行首次的扩大切除手术，切不了的都给予术后化疗。
当然也不能仅仅依据分期，还要进一步判断危险度分组分层。不同的分层化疗强度和次数不一样，如果初诊时判断是中危，一般化疗5次左右；如果是低危，次数还要少一点；如果是高危，至少要做6次化疗。当然这只是初诊时的预判，在治疗过程中还要定期判断治疗效果怎么样、孩子对治疗的反应怎么样，是耐受型还是反应特别好等等，根据这些情况做相应的调整，并不是照本宣科。比如化疗两次以后，通常就会复查PET-CT，看看是不是达到完全缓解了，如果达到了，就按照方案继续治疗；如果没有，那就要调整方案。
目前对于高危组而言，效果比较好的措施就是依据情况加上PD-1单抗，把治愈率至少提高了10个百分点，从以前的80%达到现在的90%以上。如果PD-1效果也不好，还有单抗和一些靶向药可以选择。
A：霍奇金淋巴瘤要分期分危治疗。无论是何种实体肿瘤，初诊的时候就要判断分期，因为分期决定了后续的治疗怎么开展，也决定了手术是仅仅取活检还是完全切除手术。对于淋巴瘤而言，一般在不影响周围正常组织结构的情况下手术尽量切除病灶，但是不要进行首次的扩大切除手术，切不了的都给予术后化疗。
当然也不能仅仅依据分期，还要进一步判断危险度分组分层。不同的分层化疗强度和次数不一样，如果初诊时判断是中危，一般化疗5次左右；如果是低危，次数还要少一点；如果是高危，至少要做6次化疗。当然这只是初诊时的预判，在治疗过程中还要定期判断治疗效果怎么样、孩子对治疗的反应怎么样，是耐受型还是反应特别好等等，根据这些情况做相应的调整，并不是照本宣科。比如化疗两次以后，通常就会复查PET-CT，看看是不是达到完全缓解了，如果达到了，就按照方案继续治疗；如果没有，那就要调整方案。
目前对于高危组而言，效果比较好的措施就是依据情况加上PD-1单抗，把治愈率至少提高了10个百分点，从以前的80%达到现在的90%以上。如果PD-1效果也不好，还有单抗和一些靶向药可以选择。
05
Q：横纹肌肉瘤怎么治疗？
A：低危和中危的横纹肌肉瘤目前治疗效果还不错，但高危组仍是目前实体肿瘤医生还在努力攻克的方向。高危组的横纹肌肉瘤，尤其是接近颅底这种风险部位的、全身广泛转移的（甚至有骨转移、骨髓转移的）、以及部位隐蔽（比如盆壁盆底）的，这些肿瘤就意味着手术难以切除干净。
对于横纹肌肉瘤而言，要想治疗效果好，首先手术要达到R0切除，还要加强化疗、进行局部放疗，治疗强度是比较大的。但是对于特殊部位难以通过手术处理干净的高危组横纹肌肉瘤，第一关手术的治疗效果就不那么理想了，这种情况下生存率相对降低。
所以对于横纹肌肉瘤，如果是高危的、且肿瘤生长的部位不好的话，个人建议家长要和医生沟通，调整个性化方案，比如如果肿瘤接近脑膜，要不要考虑加入对中枢有渗透性的药物？要不要择机用靶向药物？等等。这些方法最好提前考虑，等到效果不好了再来上，不一定是最好的时机了。
我们特别希望家长和负责治疗的主诊医生沟通，一起商量讨论，把疾病了解透彻，共同树立战胜疾病的方案和信心。
A：低危和中危的横纹肌肉瘤目前治疗效果还不错，但高危组仍是目前实体肿瘤医生还在努力攻克的方向。高危组的横纹肌肉瘤，尤其是接近颅底这种风险部位的、全身广泛转移的（甚至有骨转移、骨髓转移的）、以及部位隐蔽（比如盆壁盆底）的，这些肿瘤就意味着手术难以切除干净。
对于横纹肌肉瘤而言，要想治疗效果好，首先手术要达到R0切除，还要加强化疗、进行局部放疗，治疗强度是比较大的。但是对于特殊部位难以通过手术处理干净的高危组横纹肌肉瘤，第一关手术的治疗效果就不那么理想了，这种情况下生存率相对降低。
所以对于横纹肌肉瘤，如果是高危的、且肿瘤生长的部位不好的话，个人建议家长要和医生沟通，调整个性化方案，比如如果肿瘤接近脑膜，要不要考虑加入对中枢有渗透性的药物？要不要择机用靶向药物？等等。这些方法最好提前考虑，等到效果不好了再来上，不一定是最好的时机了。
我们特别希望家长和负责治疗的主诊医生沟通，一起商量讨论，把疾病了解透彻，共同树立战胜疾病的方案和信心。
06
Q：BCOR肉瘤的治疗和预后怎么样？
A：在以前还没有二代测序NGS检查的时候，所有肉瘤都归在软组织肉瘤里。正是由于医学技术的发展，带动了临床诊疗的发展，才有了现在的分子诊断，也就有了BCOR肉瘤的概念。BCOR肉瘤确实非常罕见，目前还没有针对BCOR肉瘤推出专家共识，主要还是参照软组织肉瘤的治疗方案和治疗原则，总体治疗效果还不错。
A：在以前还没有二代测序NGS检查的时候，所有肉瘤都归在软组织肉瘤里。正是由于医学技术的发展，带动了临床诊疗的发展，才有了现在的分子诊断，也就有了BCOR肉瘤的概念。BCOR肉瘤确实非常罕见，目前还没有针对BCOR肉瘤推出专家共识，主要还是参照软组织肉瘤的治疗方案和治疗原则，总体治疗效果还不错。
07
Q：肾母细胞瘤，后腹膜复发，基因检测发现基因变异了，这种情况可以治好吗？
A：肾母细胞瘤治疗效果是很好的。但是肿瘤一旦复发，治疗效果会降低很多。但是只要不放弃，就还有机会。至少目前的复发还比较局限，建议先进行手术切除，然后一定要加上放疗、化疗。化疗时要充分判断现阶段的情况，比如有没有什么不好的基因等，再针对性地将化疗方案进行升级。
A：肾母细胞瘤治疗效果是很好的。但是肿瘤一旦复发，治疗效果会降低很多。但是只要不放弃，就还有机会。至少目前的复发还比较局限，建议先进行手术切除，然后一定要加上放疗、化疗。化疗时要充分判断现阶段的情况，比如有没有什么不好的基因等，再针对性地将化疗方案进行升级。
08
Q：下颌骨骨上尤文肉瘤怎么治疗？
A：下颌骨尤文肉瘤属于骨与软组织肿瘤，需要根据具体情况来进行治疗，比如是否有骨的累及。如果下颌骨本身没有被破坏，风险度会低一些，按照规范进行手术和化疗即可，同时PET-CT一定要做，看看其它部位有没有肿瘤。
如果仅仅下颌骨骨皮质有一点侵犯，就在化疗和手术的基础上，适当考虑放疗，放疗要注意会不会引起局部畸形；但如果下颌骨的整个骨质都破坏了，手术就要做得彻底，不光是切除软组织，最好要把有病变的经过化疗未达到CR的骨全部切掉。化疗的强度也一定要加大，按照高危组的方案来进行。
同时，肿瘤的治疗最好是通过多学科会诊的方式进行，专业的事情交给最专业的医生来做。比如手术部分需要口腔科介入，看是否能完全切除，如果不能，那综合治疗就要加强；放疗部分需要放疗科医生来制定方案，看看是选择使用质子、重离子、TOMO放疗、还是局部粒子放疗等等，这些手段都是为了提升治疗效果；化疗也需要交给儿童实体肿瘤（外）科做化疗的专业医生来制定方案和实施，并且一旦出现对化疗敏感度不够等情况，就要考虑是否加用靶向药等。
文字整理 | 陈蕾 曾琬琴
A：下颌骨尤文肉瘤属于骨与软组织肿瘤，需要根据具体情况来进行治疗，比如是否有骨的累及。如果下颌骨本身没有被破坏，风险度会低一些，按照规范进行手术和化疗即可，同时PET-CT一定要做，看看其它部位有没有肿瘤。
如果仅仅下颌骨骨皮质有一点侵犯，就在化疗和手术的基础上，适当考虑放疗，放疗要注意会不会引起局部畸形；但如果下颌骨的整个骨质都破坏了，手术就要做得彻底，不光是切除软组织，最好要把有病变的经过化疗未达到CR的骨全部切掉。化疗的强度也一定要加大，按照高危组的方案来进行。
同时，肿瘤的治疗最好是通过多学科会诊的方式进行，专业的事情交给最专业的医生来做。比如手术部分需要口腔科介入，看是否能完全切除，如果不能，那综合治疗就要加强；放疗部分需要放疗科医生来制定方案，看看是选择使用质子、重离子、TOMO放疗、还是局部粒子放疗等等，这些手段都是为了提升治疗效果；化疗也需要交给儿童实体肿瘤（外）科做化疗的专业医生来制定方案和实施，并且一旦出现对化疗敏感度不够等情况，就要考虑是否加用靶向药等。
科普在线问答不是治疗方案推荐，因无法了解患者详细病情，且无法对患者进行面对面诊断，专家意见仅作参考，如需获取具体治疗方案，请前往正规医院就诊。
一审编辑 | 夏雨
二审编辑 | 左佳
校对 | 何飞
王珊
重庆医科大学附属儿童医院
