赵传/张俊平教授：胶质瘤有靶向药可以用吗？有哪些常见的副作用？
文章来源：向日葵儿童
作者：向日葵儿童
责任编辑：gaozx
时间：2024-08-07
儿童胶质瘤百问百答专栏邀请儿童脑肿瘤领域专家，针对性解答儿童胶质瘤方方面面的问题，今天带来第20期，也欢迎大家在评论区留下您的问题~
本期主答专家：赵传医生
本期审核专家：张俊平医生
1. 胶质瘤有靶向药可以用吗？
胶质瘤有靶向药可以应用，比如BRAF突变抑制剂、MEK抑制剂、TRK抑制剂、FGFR抑制剂等药物。靶向药物和传统化疗药一样，也有相应的禁忌症及不良反应，甚至严重不良反应，如：心脏毒性、眼毒性（视网膜色素上皮脱离、视网膜静脉阻塞等）。因此，需要在有经验的脑肿瘤化疗专科医生评估及指导下应用。
2. 胶质瘤用靶向药之前，都需要基因检测吗？
应用靶向药物治疗胶质瘤之前，大多数需要进行基因检测。通过基因检测，可以确定肿瘤中存在的特定靶点基因变异，如：BRAF融合、BRAF突变、IDH突变、FGFR突变或融合等，根据基因变异类型，选择合适的靶向药物，更有针对性地治疗胶质瘤。基因检测还可以帮助预测患者对特定靶向药物的反应和耐药性，从而指导治疗计划的制定和调整。
但是，针对肿瘤血管生成的靶向药物，并不受限于基因检测出的特定突变，其应用不需要进行基因检测。还有一些基因改变，可以不进行基因检测，而通过免疫组化方法测定肿瘤组织蛋白表达，根据免疫组化结果应用靶向药物。
3. 靶向药有哪些常见的副作用？
不同的靶向药物副作用不一样；靶向药物靶向靶点不同，副作用也各具特点。在用药之前，需要专科医生评估患者，进行各项基线检查，排除禁忌症，并交代患者特定药物需要关注的副作用如何监控及防治，以尽可能降低或避免严重副作用的发生。常见的靶向药副作用包括但不限于：皮肤反应，如皮疹、干燥、瘙痒、红斑、水泡等；消化道反应，恶心、呕吐、腹泻、口腔溃疡等；发热，如高热；骨骼和肌肉的不良反应，骨质疏松、骨折、肌肉疼痛和关节痛等；骨髓抑制，如血小板减少、白细胞减少或红细胞减少等；心血管系统毒性，如心脏毒性、心律失常和心力衰竭等；眼毒性，如视网膜色素上皮脱离、视网膜静脉阻塞、葡萄膜炎等；肝脏和肾脏毒性；血栓形成等不良反应。
4. 服用替莫唑胺后，出现呕吐，需要补服吗？
服用替莫唑胺后出现呕吐，是否补服需要根据具体情况来判断。如果服用替莫唑胺后立即呕吐，呕吐物里可以看到完整的替莫唑胺胶囊，则补服呕吐物里能看到的完整替莫唑胺胶囊的粒数；如果呕吐物里看不到完整的替莫唑胺胶囊，则不能补服。需要注意替莫唑胺胶囊不能打开或咀嚼，应整粒完整吞服。如果胶囊有破损，应避免皮肤或粘膜与胶囊内粉状内容物接触。如果患者无法吞服胶囊，则应用注射用替莫唑胺。
5. 儿童胶质瘤能做免疫治疗吗？
免疫治疗是一种新兴的肿瘤治疗方法，通过增强患者自身免疫系统的功能来对抗肿瘤细胞。对于儿童胶质瘤，免疫治疗的可行性取决于多种因素，包括胶质瘤的类型、分级和分子特征，以及患儿的个体情况。对于肿瘤突变负荷（tumor mutation burden, TMB）较高或超突变的儿童胶质瘤，可考虑免疫检查点抑制剂（抗PD-1/CTLA4）治疗。部分难治性儿童胶质瘤，鼓励参加临床试验，有些临床试验涉及免疫治疗。
6. 儿童胶质瘤能用CAR-T吗？
CAR-T疗法就是嵌合抗原受体T细胞免疫疗法，英文全称Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy。CAR-T作为免疫治疗的一种方式，已有的研究尚未证明对儿童胶质瘤有效，因此，目前还不能作为有效治疗选择。
7. 儿童胶质瘤能做电场治疗吗？
肿瘤治疗电场( Tumor Treating Fields，TTF) 即肿瘤的电场疗法，是通过在肿瘤细胞周围施加一个低强度、恒定的直流电场，从而抑制肿瘤细胞DNA复制和RNA合成，达到杀灭肿瘤细胞的目的。目前的研究表明，TTF对成人新诊断及复发胶质母细胞瘤有一定疗效。对于儿童胶质瘤，电场治疗的有效性和不良反应尚待证实，仅有个案报道，有关临床试验还在进行中，尚未获批治疗儿童胶质瘤。
8. 儿童胶质瘤能用溶瘤病毒治疗吗？
溶瘤病毒也是免疫治疗概念下的一种治疗方法，它可以通过溶解肿瘤以释放抗原、激活天然免疫通路和刺激肿瘤抗原递呈细胞等方式来激发抗肿瘤免疫反应，并改善肿瘤免疫微环境，最终达到抑制肿瘤的作用。已有的初步Ⅰ期临床试验显示溶瘤病毒HSV-1 G207在部分儿童高级别胶质瘤患者产生免疫应答。溶瘤病毒疗法是有潜力的治疗方式，但目前仍在研究当中，并不能作为儿童胶质瘤治疗的常规选择。
