我为什么回国做儿童癌症公益？

        作者：沈丹丽，原文刊发于澎湃新闻。

        上周中国新药研发协会（SDDA）在上海举行的一场关于“儿童肿瘤的转化研究、临床实践与社会公益”的活动，菠萝参加并进一步分享了回国创办儿童癌症公益基金会的想法。以下是菠萝的演讲内容：

        首先我想感谢刚才的几位临床医生，抽空来这里分享他们的故事。他们每天接触到这样的孩子，还能够保持工作的热情，以及对生命的敬畏和尊重，真的非常不容易，很感谢他们。

        我今天给大家讲三个故事。

        第一个故事关于钱，第二个故事关于眼睛，第三个故事关于药。都很简短，希望给大家一个启发：为什么我们需要做向日葵这样的公益？

        01、公益资金的优化使用

        第一个钱，是关于资金问题。中国缺不缺乏愿意做公益的人呢？是不缺的，中国缺不缺想捐钱的人呢？也是不缺的。但问题是公益资金经常用得不够理想。

        前段时间，有一个4岁小女孩不幸得了脑脊索瘤，在国内治疗效果不好，家长就想筹款到台湾接受治疗。本来想筹100万，结果一不小心筹了500多万。这时家长临时决定从台湾转向美国。但由于他们在台湾已经交了20多万押金，因为反悔，押金回不来。这件事爆出后，引起了社会上巨大质疑，很多人说她诈捐，资金使用不公开。“我们捐出来的20多万元就打水漂了，根本没帮到小孩嘛。”

        但后来我和朋友在美国见到了他们，发现他们纯粹就是想用最好的资源来救小孩，其实真的不难理解，但为此他们遭受了沉重压力。父母带孩子来到美国洛杉矶儿童医院，但情况并不好，因为其实美国也没好办法。孩子来美国治疗过程中被感染，一直住在ICU，美国住ICU一万美金一天。住了五个礼拜，钱用完了，孩子也不幸去世。

        这整个就是很悲剧的故事。为什么说悲剧呢？因为这里没有一个赢家，所有人都输。

        孩子失去了生命，父母失去了小孩，遭受沉重的心理压力，在洛杉矶度过非常痛苦的一段时期，不仅要承受小孩治疗的问题，还有大量的网络暴力，包括对他们家庭的骚扰。大众也觉得被欺骗了，捐了钱，最后去哪儿了也不知道。当然，整个慈善事业承受了很大的打击。

        大家可能还不知道，美国的医院也受损惨重。因为家长当时交了60万美金左右押金去的，但最后花掉了近100万美金。后来欠费家长也付不起了，美国医院也没办法。后来美国医院因为这件事情，把中国病人需要的押金，从60万美金提高到100万美金。那么未来的患者，即使美国有好的疗法，都能筹到100万美金吗？

        我们怎么来更好地利用公益资金，减少负面新闻，是值得探讨的。这是我回来想做的一件事情。

      02、准确信息平台的建立

        第二个谈到眼睛。有两个含义，一个是获取信息，第二个是眼睛肿瘤。

        视网膜母细胞瘤，是眼睛里的一种肿瘤。小孩如果及时治疗，很可能保住眼睛，甚至保住视力。

        我最近听到的一个故事：一个两岁的男孩得了视网膜母细胞瘤，到东北某医院看病，主任告诉他，不要治了，不可能治好，治的话人财两空。

        但是孩子家长没有放弃，他就到百度上找。百度上找准确资料很难，但是他运气还不错，翻到一个视网膜母细胞瘤的家长QQ群，混到群里去，发现群里家长总结了一个经验手册，说有个新技术叫“眼动脉介入治疗”，可以治疗难治的视网膜母细胞瘤。上面还列了一些医院，上海的新华医院是不错的。他们从东北到了上海，在上海做了手术之后，康复得很好。

        但是如果这个家长没有找到这个QQ群呢？如果他听到医生的建议就放弃治疗了呢？

        再给大家讲一个故事，也是家长分享给我的。小女孩一岁时被发现眼睛出现斜视，到了省里的三甲眼科医院，医生告诉家长，看不出什么问题，回家观察三个月再复查。但复查就发现严重恶化，后来转到北京儿童医院，到了那儿很快确认是双眼视网膜母细胞瘤。但是因为去得很紧急，没有床位，加上孩子发烧，导致22天后才开始做治疗。治疗了大半年，命是保住了，但小女孩双眼都失明了。

        那天她父亲打电话的时候哭了，他是军人。他说，我肖像权什么都给你，请菠萝一定在做讲座的时候告诉大家这个事情，这种悲剧不能再重演。

        误诊在儿童癌症中是很常见的。因为儿童癌症非常罕见，除非是专科医生，即使三甲医院有些人的观念也可能是非常落后的。刚才例子里，如果小孩出现斜视，专业的儿童肿瘤科医生肯定会引起警觉，因为斜视和白瞳是视网膜母细胞瘤最重要的一些指征。遇到的时候应该进一步做眼底检查。

        但这位小女孩就这样活生生被耽误掉了。因为斜视和视网膜母细胞瘤的关系，当地医生不知道，家长也不知道。

        我在美国生活多年，有些东西已经认为是理所应当的。比如谷歌上搜“儿童癌症”，你会发现有三四十个不同的网站上，都有系统性的科普知识，告诉你什么是儿童癌症，大概分多少类，通常怎么治疗等，都可以在上面找到，而且非常系统化。

        昨天在百度我搜“儿童癌症”，第一个出来的居然是“儿童为什么会得癌？大多数还是跟妈妈有关！”，典型的标题党，非常奇葩。而且那个网站一点进去全是广告。

        问题很严重！

       因为我做了几年癌症科普，所以这件事情我相信能改变，能做得好。我希望跟各位顶尖医院的专家一起合作。大家每个人手上都有不少资源和信息，咱们能不能把它总结起来，再把它科普化，弄简单一点，大家都能读懂？

       单单这个项目，我相信就能直接或间接地帮到很多人，挽救很多人。比起科学家做药，医生动手术，这种系统性的准确信息可能更能帮助到偏远地区的人。

      03、儿童新药的加速开发

        第三个讲新药开发，这也是在座各位最擅长的。

        我本身在诺华做了多年横纹肌肉瘤的研究，这是一种儿童肿瘤。过去的二十年，全世界单独对儿童癌症开发的药物只有四种。

        这是一个非常不受欢迎的领域。

        为什么不受欢迎？根本原因就是每种儿童癌症的患者比较少。

        这里面肯定有商业考虑，因为患者少不容易挣钱。但后来我做研究的时候发现，发现还有一个特别麻烦的事，就是患者少的时候很难拿到样本。那么当我们做药的时候，验证结果就很困难。比如我做了半天实验，却没有办法拿到患者的新鲜肿瘤组织来测试。要知道，我们试验常用的横纹细胞瘤的细胞系，已经在试验室里养了40年了！它们还真的和小孩身上的肿瘤细胞一样么？谁也没有数，我个人很怀疑。所以今天很高兴看到，有一些医生和公司开始把这些罕见儿童样本集中收集起来，如果能更好地分享，那我们可以做很多事情。

        儿童癌症不是一个缩小版的成人癌症，即使是同样部位的癌症，儿童和成人的肿瘤都是完全不一样的。我博士是做神经胶质瘤的，非常清楚小孩和成人的神经胶质瘤，从生物学特性，包括对药物的响应上，都是非常不一样的。

        儿童癌症有一点很特别，就是患者的突变数目通常特别少。这给做药和治疗带来几点启发，第一，突变少的肿瘤异质性较低，治疗效果通常更好。比如同样的白血病，小孩的治愈率是远高于成人的。第二，最近很火的PD1抑制剂这类免疫检查点药物，对儿童患者效果是不好的，因为突变少的肿瘤极可能不是通过PD1这类机制来躲避免疫系统的监控的，我们需要一些别的办法。第三，如果找对靶点，开发针对它的靶向药，或者靶向免疫药，效果可能是比较好的。例子包括，BRAF抑制剂，TRK抑制剂，GD2抗体，CD19 CAR-T，双特异性抗体等。

        大家可能最近都听说过TRK靶向药LOXO-101的故事。它只对携带一种非常罕见突变的肿瘤有效，但一旦起效，无论成人还是小孩，效果都非常好。

        小孩里有一类肿瘤叫婴儿型纤维肉瘤。如果它长得非常大，又对化疗耐药的话，传统方案就只能截肢了，因为医生没有办法完整切除肿瘤。但LOXO-101出现以后，携带TRK基因突变的婴儿型纤维肉瘤患者响应是非常好的。比如下面这个案例中的小孩在用完三个周期药物之后，肿瘤就大幅度缩小了。光靠药物他还没有被治愈，但这时外科医生就可以进去做一个非常干净的切除。像这些进展，一旦出现就是革命性的。对于这些小孩就是一个生与死，残疾或不残疾的区别。

        问题是，LOXO-101出来之前，大药厂早就开始有类似药物，但是一直因为市场小等原因没有继续开发，所以耽搁了时间，很多小孩没有等到机会。还有很多这样的案例。

        因此，我们需要一个机构去推动，告诉公司做这个药物的价值，同时资助这类罕见病药物的研究和开发。刚才谈到需要优化公益资金的使用，它除了直接救助患者，还可以用于加速新药的开发过程。

        04、打造儿童癌症公益品牌

        儿童癌症，中国大概每年新增病例4万，每年有15万人在治疗中。全中国有超过100万的儿童癌症幸存者，带上他们的家庭，大概500～700万，所以受儿童癌症影响是人群其实非常大的。

        我希望把“向日葵儿童”做成中国第一的专业儿童癌症公益品牌。未来5年，我们至少想做好几件事情。

        第一，我们要建立科普矩阵，传播系统科学的信息，包括网站、公众号等线上平台，也包括线下活动，比如科普讲座。现在你去百度上搜索“癌症科普”，排名前面的近一半都是我写的科普文章。以后也希望搜索“儿童癌症”，出来的都是向日葵平台的文章！

        第二，我们要打造患者的社区，把罕见儿童癌症患者的家长集中起来，类似美国的PatientsLikeMe。集中后，一方面我们能更好地进行针对性科普，让全国的人都能平等地享用最准确的信息。另一方面，我们能系统性整理他们资料，分享给做研究或者做临床的人，真正推进儿童癌症研究。

        第三，我们想提高整体医疗水平。这个包括两个方面，一是让不能到顶尖医院来治疗的患者，在当地接受当更好的治疗。我们用双向培训机制、人工智能等技术，缩小地域间的差距。二是要开始关怀患儿生活质量。儿童癌症患者即使治愈了，多数人都有某些长期副作用，他们需要长期的专业关怀，比如心理辅导，营养辅导，特殊学校等。这些现在是非常缺失的，中美差距非常大。

        第四，我们希望能发展成为类似盖茨基金会这样，直接用资金扶持前沿临床转换医学研究。如果有可能，我想单独成立一个公益性的风险投资，专门投资儿童癌症和罕见病的项目，不管是诊断，检测，药物都可以。即使按照传统观点来看不是特别盈利，也可以投。我相信愿意贡献一些资金来做这类“公益风投”的人会很多，因为很有价值，很有意义。

       前两天看一个视频，一位母亲说从被诊断开始到搜寻资料，到外地就医，整个过程很孤独。

        向日葵的目标就是让大家觉得“不孤单，有希望”。

        我也希望在座的各位也能加入我们，一起来推动这件事情。向日葵是非赢利的，也是完全开放的。只要你认可我们的价值观，随时欢迎加入。

        谢谢大家！