造血干细胞最佳的移植时间是什么？
文章来源：向日葵儿童 作者：顺钰 责任编辑：admin 时间：2019-02-03
『向日葵问答』是向日葵儿童的旗舰科普项目。
每周我们都会邀请顶尖专家参与，大家可以在征集问题的文章后留言，专家老师会选取相关的问题进行回答。
第44期，我们有幸邀请到竺晓凡主任为我们解答关于儿童造血干细胞移植方面的问题。
竺晓凡，主任医师，中国医学科学院血液病医院（血液学研究所）儿童血液病诊疗中心主任，博士研究生导师。
本期问答如下，大家可以寻找自己关心的问题。
01
Q：竺主任你好，男孩，四岁半，诊断急性淋巴细胞白血病。Tel阳性，第一个疗程基因转阴，低危。现在是维持期，我想问一下这个基因的远期复发率，听说远期复发率高，很担心，谢谢主任！
A：TEL/AML1阳性儿童规范治疗长期无病生存率（无复发生存率）约85%，治疗效果比较好。复发大部分发生在停药约2年之后，再诱导治疗仍有约70%的缓解率。
02
Q：老师您好，鞘内注射混血了，有风险吗？会不会引起脑白？万分感谢！
A：鞘内注射一般在外周血白血病细胞检测不到的状态下实施，如果缓解期鞘内注射混血，不会有中枢神经系统白血病的风险。初诊时鞘内注射混血与中枢神经系统白血病发生也无定论的关系（但如果混血，理论上追加两次鞘注可以弥补）。
03
Q：您好竺教授，请问2岁的男性幼儿，诊断为急性髓系白血病+髓系肉瘤。免疫分型：CD33、CD34、CD56、CD117为阳性；组化：均为阴性。融合基因：无；突变基因：无；染色体：正常；FIsh：阴性；髓外浸润：眼睑右侧有肉瘤。初诊时白细胞为28.2ⅹ10^9。第1次化疗完，28天骨穿恶性细胞微小残留为0.63%，第2次化疗完，28天骨穿恶性细胞微小残留为0.23%，请问结合上述概况，患儿疾病是否最终要干细胞移植？
A：伴有CD56表达的AML同时合并髓细胞肉瘤，如果有合适供者建议移植治疗。移植的时间最好根据化疗后微小残留白血病的监测情况决定。
04
Q：1岁9个月，T系急性淋巴细胞白血病，SIL-TAL1融合基因阳性，目前VDLP方案化疗第二阶段（第一阶段已完全缓解），请问医生最佳的造血干细胞移植时间是什么？
A：儿童急性淋巴细胞白血病第一次完全缓解，不建议进行造血干细胞移植。如果监测微小残留病持续阳性、或阴性后转阳或复发，建议选择造血干细胞移植。
05
Q：竺主任好，一岁半孩子确诊急性巨核细胞白血病一个月正在化疗，需要骨髓移植吗？治疗希望大不大？
A：急性巨核细胞白血病发病年龄多在3岁以内，规范联合化疗后，长期无复发生存率约60%，如果有GATA1基因突变，治愈率很高；如果NUP98基因突变则预后极差，需要缓解后尽快移植治疗。此外，建议根据微小残留病监测结果和供者情况选择移植治疗。
06
Q：竺主任您好，我们娃娃得病时2岁2个月，急淋标危，按照2015化疗方案治疗，目前处于间期阶段。19天、46天MRD均小于0.01%。但是化疗前CRLF2基因高表达，NRAS基因突变，请问这两个基因对预后有无影响，或者有没有靶向药物？谢谢您！
A：根据微小残留病结果治疗，基因异常暂未作为预后评价因素。
07
Q：你好，请问：6岁男孩，2018年6月确诊急淋B型L2低危（基因检查CRLF2高表达，Clorf127基因突变，两天染色体异常），脾肿大，双侧睾丸微石症。经2015方案化疗后，第19天骨穿结果：MRD＜0.01%（B＜1000），染色体无异常；第46天骨穿结果：MRD＜0.01%(B＜2000），CRLF2低表达。直到2018年11月B超检查仍脾稍肿大：左肋下1.6CM，脾脏长径10.1CM，厚3.3CM，双侧睾丸微石症。请问进入间期了还有脾稍肿大现象，会不会是用药不够治疗效果不好？会不会影响整个的治疗结果？预后会不会不好引起复发？双侧睾丸微石症会不会带来睾丸白血病复发？
A：如果是在CCCG-ALL2015协作组单位治疗，根据微小残留白血病（MRD）结果继续在原来的分组内治疗。睾丸微石症与睾丸白血病无关，如果发生睾丸肿大建议活检诊断。脾脏肿大的原因很多，建议影像学追踪观察，看变化趋势。
08
Q：孩子7个月时发病，经骨髓活检诊断为急性髓系白血病M7，有GATA1基因突变，染色体正常，融合基因未见异常，第一次化疗后第15天缓解，请问GATA1基因对预后评估有影响么，婴儿M7是否必须CR1后进行造血干细胞移植？
A：请参考第五个问题中的回答，不建议首选移植治疗。
09
Q：竺主任好，7岁女童，18年7月确诊急淋B低危，基因检测有creebp、sh2d1a杂合、etv阳性，请问预后怎么样？还有一个两岁妹妹，需要做什么检查吗？请问什么时候可以上学？谢谢！
A：所列的三个基因并未作为急性淋巴细胞白血病危险度分层的影响因子，所以这三个基因对治疗效果的作用不清楚。治疗效果好坏根据微小残留白血病（MRD）来评判。妹妹不需要检查。在治疗结束后（大约治疗后2~2.5月）可以正常就学。
10
Q：医生您好，宝宝18个月，8个月的时候因病毒感染，出急疹，粒细胞减少，为0.09，到今天为止粒细胞一直处于缺乏。期间又有过几次病毒感染，打过升白针，涨了一点点，但是后来吃头孢又继续低到0.23。前几天身上出了一身红疹，查过基因，做了骨穿，医生说是没有大问题。没有感染时孩子的状态非常好，各项发育也正常。
A：如果没有反复感染的表现，建议观察。
11
Q：竺主任您好！我的孩子今年15岁，去年7月诊断为髓系白血病M2中危，4个疗程化疗后，确定使用爸爸的半相合供体，入仓使用的化疗、清髓药物主要是阿糖胞苷、马利兰、环磷酰胺、ATG，目前已经刚刚完成了骨髓移植。孩子骨髓移植后，还会来例假吗？对今后的身体、生活会有什么影响？是否还能生育？应该如何调理？
A：移植后会对生长发育和内分泌水平有一定影响，建议遵守移植医生的建议，按时随诊，检测相关指标。
12
Q：竺主任你好，请问大剂量甲氨蝶呤怎么能够预防黏膜损伤？
A：药物应用后监测药物浓度，根据浓度及时进行解救治疗。治疗期间进食富含维生素的软食，并防治咬伤。
13
Q：主任你好，请问白血病3岁All，一开始没等基因检测报告就上化疗了，后来发现疑是IAMP21，再追问说已上疗再追查也查不出，是这样的吗？因治疗5个月，中危方案，每次都缓解，请问这样预后结果如何？谢谢。
A：初诊时检查最为准确，后期不需要检查。可以按目前方案治疗，监测微小残留白血病（MRD）情况。
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