生存率 97.3 %，这种新的儿童白血病细胞疗法靠谱吗？

        2018 年 3 月 13 日，位于休斯顿的癌症免疫疗法新锐药厂 Bellicum Pharmaceuticals 宣布了一则好消息。

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        其创新细胞疗法 BPX-501，在治疗急性骨髓性白血病（AML）儿童患者中的临床试验中，取得了持久的可喜效果。

        而对于中国广大白血病儿童患者及家属来说，更想知道这种疗法是如何实现的？97.3 %的疗效是真的吗？什么时候能应用于中国呢？

        今天，向日葵儿童就来回答这些问题。

      什么是 BPX-501 ？

        BPX - 501 是一款辅助 T 细胞疗法。

        在白血病和免疫缺陷患者中，常见的治疗手段是异基因的造血干细胞移植。而 BPX-501 则能在进行干细胞移植后，将自体编程化的 T 细胞输注入患者体内。

        这种疗法能够加速免疫系统的重建、增强对病毒感染的控制、并在不增加移植物抗宿主风险的前提下，加强移植物抗白血病的效果。

        而针对传统 T 细胞疗法最常见的并发症，BPX-501 设计了一个类似安全锁的功能。如果患者出现了严重的副作用，医生们可以通过药物来激活安全锁，让这些输注入患者体内的 T 细胞出现凋亡，从而对安全性进行调控。

      试验结果如何？

        在一项名为 BP-004 的临床试验中，研究人员们评估了 BPX-501 的效果。他们招募了 38 名罹患急性骨髓性白血病的儿童患者，这些患者均接受了单倍体造血干细胞移植，并辅以 BPX-501 的治疗。

        在中位数为 1 年的随访中研究人员们发现，患者的无复发（一年）生存率为 91.5 %，总生存率为 97.3% （37 / 38）。

        仅从试验终点来说，试验结果相当积极。 97.3% 生存率也证明了这种疗法的效果（相对于以往 60%-80% 的 1 年生存率）。

        但需要指出的是由于这一生存率是在小部分临床试验中得出的（38 名 AML 患者），因此还需要进一步的临床试验进行验证。

      如何解读试验？

        对于儿童肿瘤家属来说，最想了解的就是新疗法的治疗效果，而参与试验的研究人员是这样回答的。

        “癌症复发是 AML 患者在接受干细胞移植后的严重风险。儿童 AML 患者彰显出的出色结果，表明 BPX-501 在单倍体造血干细胞移植后施用可以有效减少残余的癌细胞，” BP-004 的研究员，洛杉矶儿童医院血液科和骨髓移植项目的负责人 Neena Kapoor 博士这样评论的。

        在这些数据的支持下，Bellicum 期望与研究人员以及美国食品药品监督管理局（FDA）一道商讨下一项临床试验的注册事宜。据估计这项试验有望在 2018 年末展开。我们期待听到更多关于这款创新疗法的好消息。

        而这次临床试验的成功，也将进一步推动 BPX-501 在其他儿童及成人肿瘤领域的应用。

        已有 8 种肿瘤的相关疗法进入临床试验

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      在中国何时能用？

        这可能是所有中国 AML 患儿家属最关心的问题。但是从目前的试验数据来看，我们可能还需要一段时间的等待。

        因为一种新药，包括一种新型的治疗方法，并不能直接跨越临床试验的步骤进行，而是有其严格的要求。

        一般新药的上市，至少需要如下的临床试验要求

        • Ⅰ期临床 20～100例，正常人，安全性评价；

        • Ⅱ期临床 100～300例，病人，有效性评价；

        • Ⅲ期临床 1,000～5,000例，病人，进一步评价

        以目前最火热的 PD-1 药物为例，其早在 1995 年就在实验室完成动物试验，2006 年启动Ⅰ期临床试验。

        但是直到去年，这一药物才通过 FDA 的上市审批。当然，这一流程也开始加速。2017 年 8月18日，美国总统特朗普在经过众参两院一致通过后，将RFCCA 写进美国法律。

        该法律授权 FDA 要求药厂在研发成年人癌症用药时，如果该药的分子靶点和一儿童癌症相关，那么药厂必须也研发其相关的儿童癌症用药。同时药厂因为不得不研发儿童癌症用药，必将增加儿童癌症研究经费。

        因此，尽管在短期内这种药物还不太可能让所有患者，特别是中国患者能够应用。但是在各种临床试验中，可能已经有让更多患者有了尝试的可能。

        而这也是向日葵儿童希望能让所有中国的儿童患者，以及这些患者的父母家属能够了解的。

        我们的孩子，值得最好的肿瘤治疗，而这些治疗并不遥远。

        总结

        向日葵儿童的目标，做成中国第一的专业儿童癌症公益品牌。

        而做到这一点，需要我们能够做到传播最新最好的儿童肿瘤治疗前沿。而进一步提高对于儿童肿瘤的认知及专业了解。

       「向日葵前沿」的意义也在于此。也希望我们的读者也能加入进来，一起来推动这件事情。

        让中国所有肿瘤儿童及其家属，觉得有希望，觉得不孤单。